- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01444898
Efectos de la exenatida en adolescentes con sobrepeso y síndrome de Prader-Willi
Efectos de la exenatida sobre la obesidad y el apetito en pacientes con sobrepeso y síndrome de Prader-Willi
Descripción general del estudio
Descripción detallada
ANTECEDENTES:
El síndrome de Prader-Willi (PWS) se asocia con hiperfagia e hipergrelinemia con una morbilidad importante debido a la obesidad sin un tratamiento médico eficaz dirigido a la hiperfagia. La exenatida (Byetta [exendina-4 sintética]; AstraZeneca, Wilmington DE) es un agonista del receptor de GLP-1 que reduce el apetito y el peso y puede ser un tratamiento eficaz en PWS.
OBJETIVO: El objetivo de este estudio es determinar el efecto de una prueba de 6 meses de exenatida sobre el apetito, el peso y las hormonas intestinales en jóvenes con SPW.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de Síndrome de Prader Willi confirmado por pruebas genéticas (metilación de ADN o FISH)
- Edades 13-20 años
- índice de masa corporal (IMC) > percentil 85 para edad y sexo
Criterio de exclusión:
- Está usando actualmente o ha usado anteriormente un agonista del péptido 1 similar al glucagón (GLP-1)
- Antecedentes de pancreatitis o insuficiencia renal.
- Antecedentes de pancreatitis familiar
- Niveles de amilasa o lipasa > 2,5 veces el límite superior de lo normal en cualquier momento de los 2 años anteriores
- Depuración de creatinina < 30 ml/min
- Otros diagnósticos sindrómicos
- enfermedad gastrointestinal (GI) o renal en el mes anterior al ingreso al estudio
- Incapacidad para tomar el fármaco del estudio.
- El embarazo
- Inicio de hormona de crecimiento (GH), estrógeno o testosterona o cambio > 25% de dosis/kg/día durante los 6 meses previos al inicio del estudio
- No hablan inglés
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Exenatida
Todos los sujetos inscritos en este estudio recibirán Exenatide durante 6 meses.
Exenatida: los investigadores administrarán exenatida a los pacientes que nunca han recibido agonistas de GLP-1 según las recomendaciones de dosificación del fabricante durante 6 meses.
Los investigadores comenzarán administrando 5 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante 1 mes y luego aumentarán la dosis a 10 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante el resto del estudio (5 meses).
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Los investigadores administrarán exenatida a los pacientes que nunca han recibido agonistas de GLP-1 según las recomendaciones de dosificación del fabricante durante 6 meses.
Los investigadores comenzarán administrando 5 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante 1 mes y luego aumentarán la dosis a 10 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante el resto del estudio (5 meses).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio de peso (kg) después de 6 meses de tratamiento con el fármaco del estudio.
Descrito como media +/- DE
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6 meses
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% de cambio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Antes del análisis, se evaluó la normalidad de las distribuciones y se realizó una transformación logarítmica natural para analizar los datos que no se distribuyen normalmente.
Los datos se presentan como media ± DE a menos que no se distribuyan normalmente, en cuyo caso se presentan como medianas con rangos intracuartílicos (percentiles 25 y 75).
Los cambios dentro del sujeto entre las visitas se analizaron mediante medidas repetidas del modelo mixto.
Cuando la prueba F general para la diferencia entre las visitas fue significativa, se realizaron comparaciones por pares ajustadas por Dunnett entre la visita inicial y cada visita posterior.
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6 meses
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Cambio en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en HbA1c (%)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en los niveles de insulina
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en la leptina
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en Acy Ghr
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en el péptido pancreático (PP)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Puntuaciones de apetito
Periodo de tiempo: 6 meses
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Puntuaciones de apetito utilizando un cuestionario de hiperfagia validado por síndrome Cuestionario de 11 ítems dividido en subcategorías de comportamiento (5 preguntas), impulso (4 preguntas), severidad (2 preguntas). Contados y analizados como puntajes totales y de subcategoría. Cada pregunta obtuvo una puntuación de 1 a 5 y las puntuaciones más altas se correlacionaron con una peor hiperfagia. Rangos posibles: Total 11-55, comportamiento 5-25, impulso 4-20, gravedad 2-10 |
6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Suzuki K, Simpson KA, Minnion JS, Shillito JC, Bloom SR. The role of gut hormones and the hypothalamus in appetite regulation. Endocr J. 2010;57(5):359-72. doi: 10.1507/endocrj.k10e-077. Epub 2010 Apr 14.
- Rosenstock J, Klaff LJ, Schwartz S, Northrup J, Holcombe JH, Wilhelm K, Trautmann M. Effects of exenatide and lifestyle modification on body weight and glucose tolerance in obese subjects with and without pre-diabetes. Diabetes Care. 2010 Jun;33(6):1173-5. doi: 10.2337/dc09-1203. Epub 2010 Mar 23.
- Goldstone AP. The hypothalamus, hormones, and hunger: alterations in human obesity and illness. Prog Brain Res. 2006;153:57-73. doi: 10.1016/S0079-6123(06)53003-1.
- Goldstone AP. Prader-Willi syndrome: advances in genetics, pathophysiology and treatment. Trends Endocrinol Metab. 2004 Jan-Feb;15(1):12-20. doi: 10.1016/j.tem.2003.11.003.
- Wren AM, Seal LJ, Cohen MA, Brynes AE, Frost GS, Murphy KG, Dhillo WS, Ghatei MA, Bloom SR. Ghrelin enhances appetite and increases food intake in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Dec;86(12):5992. doi: 10.1210/jcem.86.12.8111.
- Cummings DE, Clement K, Purnell JQ, Vaisse C, Foster KE, Frayo RS, Schwartz MW, Basdevant A, Weigle DS. Elevated plasma ghrelin levels in Prader Willi syndrome. Nat Med. 2002 Jul;8(7):643-4. doi: 10.1038/nm0702-643. No abstract available.
- Paik KH, Jin DK, Song SY, Lee JE, Ko SH, Song SM, Kim JS, Oh YJ, Kim SW, Lee SH, Kim SH, Kwon EK, Choe YH. Correlation between fasting plasma ghrelin levels and age, body mass index (BMI), BMI percentiles, and 24-hour plasma ghrelin profiles in Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Aug;89(8):3885-9. doi: 10.1210/jc.2003-032137.
- Perez-Tilve D, Gonzalez-Matias L, Alvarez-Crespo M, Leiras R, Tovar S, Dieguez C, Mallo F. Exendin-4 potently decreases ghrelin levels in fasting rats. Diabetes. 2007 Jan;56(1):143-51. doi: 10.2337/db05-0996.
- Seetho IW, Jones G, Thomson GA, Fernando DJ. Treating diabetes mellitus in Prader-Willi syndrome with Exenatide. Diabetes Res Clin Pract. 2011 Apr;92(1):e1-2. doi: 10.1016/j.diabres.2010.12.009. Epub 2011 Jan 11.
- Salehi P, Hsu I, Azen CG, Mittelman SD, Geffner ME, Jeandron D. Effects of exenatide on weight and appetite in overweight adolescents and young adults with Prader-Willi syndrome. Pediatr Obes. 2017 Jun;12(3):221-228. doi: 10.1111/ijpo.12131. Epub 2016 Apr 13.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Peso corporal
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome
- Exceso de peso
- Síndrome de Prader-Willi
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes contra la obesidad
- Incretinas
- Exenatida
Otros números de identificación del estudio
- CCI 11-00227
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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