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Efectos de la exenatida en adolescentes con sobrepeso y síndrome de Prader-Willi

27 de septiembre de 2016 actualizado por: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Efectos de la exenatida sobre la obesidad y el apetito en pacientes con sobrepeso y síndrome de Prader-Willi

El síndrome de Prader-Willi (PWS) es una de las causas genéticas más comunes de la obesidad. La obesidad es una fuente importante de morbilidad y mortalidad en esta población. Puede provocar apnea del sueño, cor pulmonale, diabetes mellitus y aterosclerosis. PWS tiene características distintivas que lo distinguen de otras formas de obesidad, incluido el apetito insaciable y el comportamiento de búsqueda de alimentos que pueden interrumpir las actividades del hogar y la escuela, y pueden causar una grave agitación social y psicológica dentro de las familias. PWS también se asocia con anomalías hormonales únicas, sobre todo hipergrelinemia. La grelina es una hormona intestinal producida en el estómago que estimula la ingesta de alimentos durante el ayuno. Se plantea la hipótesis de que los niveles extremadamente altos de grelina en pacientes con PWS pueden causar o contribuir a su apetito insaciable. La exenatida, un medicamento utilizado en el tratamiento de la diabetes mellitus tipo 2 en adultos, parece suprimir los niveles de grelina y provocar la pérdida de peso. Fue diseñado para imitar el péptido 1 similar al glucagón (GLP-1), una hormona incretina que estimula la secreción de insulina y retrasa el vaciado gástrico, entre otros efectos. En el presente estudio, los investigadores analizarán los efectos de una prueba de 6 meses de exenatida en adolescentes con sobrepeso y SPW. Los investigadores cuantificarán los cambios en el peso y la composición corporal, así como medidas subjetivas de apetito y concentraciones de hormonas asociadas con el apetito. Los investigadores plantean la hipótesis de que la exenatida mejorará el peso, la composición corporal, el apetito y los niveles de grelina en plasma durante el período de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ANTECEDENTES:

El síndrome de Prader-Willi (PWS) se asocia con hiperfagia e hipergrelinemia con una morbilidad importante debido a la obesidad sin un tratamiento médico eficaz dirigido a la hiperfagia. La exenatida (Byetta [exendina-4 sintética]; AstraZeneca, Wilmington DE) es un agonista del receptor de GLP-1 que reduce el apetito y el peso y puede ser un tratamiento eficaz en PWS.

OBJETIVO: El objetivo de este estudio es determinar el efecto de una prueba de 6 meses de exenatida sobre el apetito, el peso y las hormonas intestinales en jóvenes con SPW.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

13 años a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de Síndrome de Prader Willi confirmado por pruebas genéticas (metilación de ADN o FISH)
  • Edades 13-20 años
  • índice de masa corporal (IMC) > percentil 85 para edad y sexo

Criterio de exclusión:

  • Está usando actualmente o ha usado anteriormente un agonista del péptido 1 similar al glucagón (GLP-1)
  • Antecedentes de pancreatitis o insuficiencia renal.
  • Antecedentes de pancreatitis familiar
  • Niveles de amilasa o lipasa > 2,5 veces el límite superior de lo normal en cualquier momento de los 2 años anteriores
  • Depuración de creatinina < 30 ml/min
  • Otros diagnósticos sindrómicos
  • enfermedad gastrointestinal (GI) o renal en el mes anterior al ingreso al estudio
  • Incapacidad para tomar el fármaco del estudio.
  • El embarazo
  • Inicio de hormona de crecimiento (GH), estrógeno o testosterona o cambio > 25% de dosis/kg/día durante los 6 meses previos al inicio del estudio
  • No hablan inglés

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Exenatida
Todos los sujetos inscritos en este estudio recibirán Exenatide durante 6 meses. Exenatida: los investigadores administrarán exenatida a los pacientes que nunca han recibido agonistas de GLP-1 según las recomendaciones de dosificación del fabricante durante 6 meses. Los investigadores comenzarán administrando 5 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante 1 mes y luego aumentarán la dosis a 10 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante el resto del estudio (5 meses).
Los investigadores administrarán exenatida a los pacientes que nunca han recibido agonistas de GLP-1 según las recomendaciones de dosificación del fabricante durante 6 meses. Los investigadores comenzarán administrando 5 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante 1 mes y luego aumentarán la dosis a 10 mcg por vía subcutánea dos veces al día durante el resto del estudio (5 meses).
Otros nombres:
  • Byetta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de peso
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambio de peso (kg) después de 6 meses de tratamiento con el fármaco del estudio. Descrito como media +/- DE
6 meses
% de cambio en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: 6 meses
Antes del análisis, se evaluó la normalidad de las distribuciones y se realizó una transformación logarítmica natural para analizar los datos que no se distribuyen normalmente. Los datos se presentan como media ± DE a menos que no se distribuyan normalmente, en cuyo caso se presentan como medianas con rangos intracuartílicos (percentiles 25 y 75). Los cambios dentro del sujeto entre las visitas se analizaron mediante medidas repetidas del modelo mixto. Cuando la prueba F general para la diferencia entre las visitas fue significativa, se realizaron comparaciones por pares ajustadas por Dunnett entre la visita inicial y cada visita posterior.
6 meses
Cambio en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en HbA1c (%)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en los niveles de insulina
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en la leptina
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en Acy Ghr
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Cambio en el péptido pancreático (PP)
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
Puntuaciones de apetito
Periodo de tiempo: 6 meses

Puntuaciones de apetito utilizando un cuestionario de hiperfagia validado por síndrome

Cuestionario de 11 ítems dividido en subcategorías de comportamiento (5 preguntas), impulso (4 preguntas), severidad (2 preguntas). Contados y analizados como puntajes totales y de subcategoría. Cada pregunta obtuvo una puntuación de 1 a 5 y las puntuaciones más altas se correlacionaron con una peor hiperfagia.

Rangos posibles: Total 11-55, comportamiento 5-25, impulso 4-20, gravedad 2-10

6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de septiembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de octubre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

29 de septiembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de septiembre de 2016

Última verificación

1 de septiembre de 2016

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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