Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av Exenatid på overvektige ungdommer med Prader-Willi syndrom

27. september 2016 oppdatert av: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effekter av exenatid på fedme og appetitt hos overvektige pasienter med Prader-Willi syndrom

Prader-Willi syndrom (PWS) er en av de vanligste genetiske årsakene til fedme. Fedme er en viktig kilde til sykelighet og dødelighet i denne populasjonen. Det kan føre til søvnapné, cor pulmonale, diabetes mellitus og aterosklerose. PWS har distinkte egenskaper som skiller den fra andre former for fedme, inkludert umettelig appetitt og matsøkende atferd som kan være forstyrrende for hjemme- og skoleaktiviteter, og kan forårsake alvorlig sosial og psykologisk uro i familier. PWS er ​​også assosiert med unike hormonelle abnormiteter, spesielt hypergrelinemi. Ghrelin er et tarmhormon som produseres i magen som stimulerer matinntaket under en faste. Det antas at de ekstremt høye ghrelinnivåene hos pasienter med PWS kan forårsake eller bidra til deres umettelige appetitt. Exenatid, et medikament som brukes i behandling av type 2 diabetes mellitus hos voksne, ser ut til å undertrykke ghrelinnivået og forårsake vekttap. Den ble designet for å etterligne glukagonlignende peptid 1 (GLP-1), et inkretinhormon som blant annet stimulerer insulinsekresjon og forsinker magetømming. I denne studien vil etterforskerne undersøke effekten av en 6-måneders studie med exenatid hos overvektige ungdommer med PWS. Etterforskerne vil kvantifisere endringene i vekt og kroppssammensetning, samt subjektive mål på appetitt og konsentrasjoner av appetittassosierte hormoner. Etterforskerne antar at exenatid vil forbedre vekt, kroppssammensetning, appetitt og plasmaghrelinnivåer i løpet av behandlingsperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

BAKGRUNN:

Prader-Willi syndrom (PWS) er assosiert med hyperfagi og hypergrelinemi med stor sykelighet på grunn av fedme uten effektiv medisinsk behandling rettet mot hyperfagi. Exenatid (Byetta [syntetisk Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) er en GLP-1-reseptoragonist som reduserer appetitt og vekt og kan være en effektiv behandling ved PWS.

MÅL: Målet med denne studien er å bestemme effekten av et 6-måneders forsøk med exenatid på appetitt, vekt og tarmhormoner hos ungdom med PWS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av Prader Willi syndrom bekreftet ved genetisk testing (DNA-metylering eller FISH)
  • Alder 13-20 år
  • kroppsmasseindeks (BMI) > 85. persentil for alder og kjønn

Ekskluderingskriterier:

  • Bruker for tiden eller har tidligere brukt en glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) agonist
  • Historie med pankreatitt eller nyresvikt
  • Historie om familiær pankreatitt
  • Amylase, eller lipasenivåer > 2,5 ganger øvre grense for normalen når som helst i løpet av de siste 2 årene
  • Kreatininclearance < 30 ml/min
  • Andre syndromdiagnoser
  • gastrointestinal (GI) eller nyresykdom i 1 måned før studiestart
  • Manglende evne til å ta studiemedisin
  • Svangerskap
  • Start av veksthormon (GH), østrogen eller testosteron eller endring > 25 % av dose/kg/dag i løpet av 6 måneder før studiestart
  • Ikke-engelsktalende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Exenatid
Alle forsøkspersoner som er registrert i denne studien vil få Exenatid i 6 måneder. Exenatid: Etterforskerne vil gi pasienter naive til GLP-1-agonister exenatid per produsent doseringsanbefalinger i 6 måneder. Undersøkerne vil begynne med å gi 5 mcg subkutant to ganger daglig i 1 måned og deretter øke dosen til 10 mcg subkutant to ganger daglig for resten av studien (5 måneder).
Etterforskerne vil gi pasienter naive til GLP-1-agonister exenatid i henhold til produsentens doseringsanbefalinger i 6 måneder. Undersøkerne vil begynne med å gi 5 mcg subkutant to ganger daglig i 1 måned og deretter øke dosen til 10 mcg subkutant to ganger daglig for resten av studien (5 måneder).
Andre navn:
  • Byetta

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i vekt
Tidsramme: 6 måneder
Endring i vekt (kg) etter 6 måneders behandling med studiemedisin. Beskrevet som gjennomsnitt +/- SD
6 måneder
% endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: 6 måneder
Før analysen ble distribusjoner evaluert for normalitet og naturlig log-transformasjon ble utført for å analysere data som ikke var normalfordelt. Data presenteres som gjennomsnitt ±SD med mindre de ikke er normalfordelt, i så fall presenteres de som median med intrakvartilområder (25. og 75. persentil). Endringer innen faget mellom besøkene ble analysert ved hjelp av gjentatte målinger med blandet modell. Når den generelle F-testen for forskjell mellom besøk var signifikant, ble Dunnett-justerte parvise sammenligninger gjort mellom baseline og hvert påfølgende besøk.
6 måneder
Endring i BMI Z-score
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring i HbA1c (%)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring i insulinnivåer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring i Leptin
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring i Acy Ghr
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring i pankreaspeptid (PP)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Appetittscore
Tidsramme: 6 måneder

Appetittscore ved hjelp av et syndromvalidert hyperfagi spørreskjema

11 punkters spørreskjema delt inn i underkategorier av atferd (5 spørsmål), drivkraft (4 spørsmål), alvorlighetsgrad (2 spørsmål). Oppsummert og analysert som total- og underkategoriscore. Hvert spørsmål scoret 1-5 med høyere poengsum som korrelerte med verre hyperfagi.

Mulige områder: Totalt 11-55, atferd 5-25, kjøring 4-20, alvorlighetsgrad 2-10

6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

3. oktober 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. september 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2016

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere