- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01444898
Effekter av exenatid på överviktiga ungdomar med Prader-Willis syndrom
Effekter av exenatid på fetma och aptit hos överviktiga patienter med Prader-Willis syndrom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
BAKGRUND:
Prader-Willis syndrom (PWS) är associerat med hyperfagi och hypergrelinemi med stor sjuklighet på grund av fetma utan effektiv medicinsk behandling riktad mot hyperfagi. Exenatid (Byetta [syntetisk Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) är en GLP-1-receptoragonist som minskar aptit och vikt och kan vara en effektiv behandling vid PWS.
MÅL: Syftet med denna studie är att fastställa effekten av en 6-månaders studie av exenatid på aptit, vikt och tarmhormoner hos ungdomar med PWS.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av Prader Willi syndrom bekräftad genom genetisk testning (DNA-metylering eller FISH)
- Ålder 13-20 år
- body mass index (BMI) > 85:e percentilen för ålder och kön
Exklusions kriterier:
- Använder för närvarande eller har tidigare använt en glukagonliknande peptid-1 (GLP-1) agonist
- Historik av pankreatit eller njursvikt
- Historik av familjär pankreatit
- Amylas, eller lipasnivåer > 2,5 gånger den övre normalgränsen någon gång under de senaste 2 åren
- Kreatininclearance < 30 ml/min
- Andra syndromdiagnoser
- gastrointestinal (GI) eller njursjukdom under 1 månad innan studien påbörjades
- Oförmåga att ta studiedrog
- Graviditet
- Initiering av tillväxthormon (GH), östrogen eller testosteron eller förändring > 25 % av dos/kg/dag under de 6 månaderna innan studiestart
- Icke engelsktalande
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Exenatid
Alla försökspersoner som är inskrivna i denna studie kommer att ges Exenatid i 6 månader.
Exenatid: Utredarna kommer att ge patienter naiva till GLP-1-agonister exenatid enligt tillverkarens doseringsrekommendationer i 6 månader.
Utredarna kommer att börja med att ge 5 mcg subkutant två gånger om dagen i 1 månad och sedan öka dosen till 10 mcg subkutant två gånger om dagen under resten av studien (5 månader).
|
Utredarna kommer att ge patienter som är naiva till GLP-1-agonister exenatid enligt tillverkarens doseringsrekommendationer i 6 månader.
Utredarna kommer att börja med att ge 5 mcg subkutant två gånger om dagen i 1 månad och sedan öka dosen till 10 mcg subkutant två gånger om dagen under resten av studien (5 månader).
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i vikt
Tidsram: 6 månader
|
Förändring i vikt (kg) efter 6 månaders behandling med studieläkemedlet.
Beskrivs som medel +/- SD
|
6 månader
|
% förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: 6 månader
|
Före analysen utvärderades distributioner för normalitet och naturlig log-transformation utfördes för att analysera data som inte är normalfördelade.
Data presenteras som medelvärde ±SD om de inte är normalfördelade, i vilket fall de presenteras som median med intrakvartilintervall (25:e och 75:e percentilen).
Förändringar inom ämnet mellan besöken analyserades genom upprepade mätningar av blandad modell.
När det övergripande F-testet för skillnad mellan besök var signifikant, gjordes Dunnett-justerade parvisa jämförelser mellan baslinjen och varje efterföljande besök.
|
6 månader
|
Förändring i BMI Z-Score
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändring i HbA1c (%)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändring av insulinnivåer
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändring i Leptin
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändring i Acy Ghr
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förändring i pankreatisk peptid (PP)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Aptit poäng
Tidsram: 6 månader
|
Aptitpoäng med hjälp av ett syndromvaliderat hyperfagi-frågeformulär 11 punkters frågeformulär indelat i underkategorier beteende (5 frågor), drivkraft (4 frågor), svårighetsgrad (2 frågor). Sammanställt och analyserat som total- och underkategoripoäng. Varje fråga fick poängen 1-5 med högre poäng korrelerade med värre hyperfagi. Möjliga intervall: Totalt 11-55, beteende 5-25, körning 4-20, svårighetsgrad 2-10 |
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Suzuki K, Simpson KA, Minnion JS, Shillito JC, Bloom SR. The role of gut hormones and the hypothalamus in appetite regulation. Endocr J. 2010;57(5):359-72. doi: 10.1507/endocrj.k10e-077. Epub 2010 Apr 14.
- Rosenstock J, Klaff LJ, Schwartz S, Northrup J, Holcombe JH, Wilhelm K, Trautmann M. Effects of exenatide and lifestyle modification on body weight and glucose tolerance in obese subjects with and without pre-diabetes. Diabetes Care. 2010 Jun;33(6):1173-5. doi: 10.2337/dc09-1203. Epub 2010 Mar 23.
- Goldstone AP. The hypothalamus, hormones, and hunger: alterations in human obesity and illness. Prog Brain Res. 2006;153:57-73. doi: 10.1016/S0079-6123(06)53003-1.
- Goldstone AP. Prader-Willi syndrome: advances in genetics, pathophysiology and treatment. Trends Endocrinol Metab. 2004 Jan-Feb;15(1):12-20. doi: 10.1016/j.tem.2003.11.003.
- Wren AM, Seal LJ, Cohen MA, Brynes AE, Frost GS, Murphy KG, Dhillo WS, Ghatei MA, Bloom SR. Ghrelin enhances appetite and increases food intake in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Dec;86(12):5992. doi: 10.1210/jcem.86.12.8111.
- Cummings DE, Clement K, Purnell JQ, Vaisse C, Foster KE, Frayo RS, Schwartz MW, Basdevant A, Weigle DS. Elevated plasma ghrelin levels in Prader Willi syndrome. Nat Med. 2002 Jul;8(7):643-4. doi: 10.1038/nm0702-643. No abstract available.
- Paik KH, Jin DK, Song SY, Lee JE, Ko SH, Song SM, Kim JS, Oh YJ, Kim SW, Lee SH, Kim SH, Kwon EK, Choe YH. Correlation between fasting plasma ghrelin levels and age, body mass index (BMI), BMI percentiles, and 24-hour plasma ghrelin profiles in Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2004 Aug;89(8):3885-9. doi: 10.1210/jc.2003-032137.
- Perez-Tilve D, Gonzalez-Matias L, Alvarez-Crespo M, Leiras R, Tovar S, Dieguez C, Mallo F. Exendin-4 potently decreases ghrelin levels in fasting rats. Diabetes. 2007 Jan;56(1):143-51. doi: 10.2337/db05-0996.
- Seetho IW, Jones G, Thomson GA, Fernando DJ. Treating diabetes mellitus in Prader-Willi syndrome with Exenatide. Diabetes Res Clin Pract. 2011 Apr;92(1):e1-2. doi: 10.1016/j.diabres.2010.12.009. Epub 2011 Jan 11.
- Salehi P, Hsu I, Azen CG, Mittelman SD, Geffner ME, Jeandron D. Effects of exenatide on weight and appetite in overweight adolescents and young adults with Prader-Willi syndrome. Pediatr Obes. 2017 Jun;12(3):221-228. doi: 10.1111/ijpo.12131. Epub 2016 Apr 13.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Övernäring
- Näringsstörningar
- Kroppsvikt
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Avvikelser, flera
- Kromosomstörningar
- Fetma
- Syndrom
- Övervikt
- Prader-Willis syndrom
- Hypoglykemiska medel
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Medel mot fetma
- Inkretiner
- Exenatid
Andra studie-ID-nummer
- CCI 11-00227
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom
-
University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Avslutad
-
Samsung Medical CenterAvslutadFetma | Prader Willi syndrom
-
Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
University Hospital, ToulouseAvslutadPrader Willi syndromFrankrike
-
Samsung Medical CenterAvslutadFetma | Prader Willi syndrom
-
University of FloridaFoundation for Prader-Willi ResearchAvslutad
-
University Hospital, ToulouseAvslutadPrader Willi syndromFrankrike
-
California State University, FullertonUniversity of FloridaOkändBarnfetma | Prader Willi syndromFörenta staterna
-
Duke UniversityFoundation for Prader-Willi ResearchAvslutadBarnfetma | Prader Willi syndrom | Syndromisk fetmaFörenta staterna, Kanada
Kliniska prövningar på Exenatid
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAvslutadTyp 2-diabetes mellitusFörenta staterna
-
AstraZenecaAvslutadTyp 2-diabetes mellitusKanada, Förenta staterna
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAvslutadTyp 2-diabetes mellitusKorea, Republiken av, Mexiko, Tyskland, Grekland, Argentina, Indien, Australien
-
University at BuffaloAmylin Pharmaceuticals, LLC.Avslutad
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAvslutadTyp 2-diabetes mellitusKorea, Republiken av, Kina, Japan, Taiwan, Indien
-
AstraZenecaAvslutadDiabetes mellitus, typ 2Förenta staterna
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAvslutadTyp 2-diabetes mellitusFörenta staterna
-
AstraZenecaEli Lilly and CompanyAvslutad
-
Metabolic Center of Louisiana Research FoundationAmylin Pharmaceuticals, LLC.AvslutadPolycystiskt ovariesyndromFörenta staterna
-
GlaxoSmithKlineAvslutadDiabetes mellitus, typ 2 | Typ 2-diabetes mellitus