Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekter av exenatid på överviktiga ungdomar med Prader-Willis syndrom

27 september 2016 uppdaterad av: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effekter av exenatid på fetma och aptit hos överviktiga patienter med Prader-Willis syndrom

Prader-Willis syndrom (PWS) är en av de vanligaste genetiska orsakerna till fetma. Fetma är en viktig källa till sjuklighet och dödlighet i denna population. Det kan leda till sömnapné, cor pulmonale, diabetes mellitus och ateroskleros. PWS har distinkta egenskaper som skiljer den från andra former av fetma inklusive omättlig aptit och matsökande beteende som kan vara störande för hem- och skolaktiviteter och kan orsaka allvarlig social och psykologisk oro inom familjer. PWS är också förknippat med unika hormonella abnormiteter, framför allt hypergrelinemi. Ghrelin är ett tarmhormon som produceras i magen som stimulerar födointaget under en fasta. Det antas att de extremt höga ghrelinnivåerna hos patienter med PWS kan orsaka eller bidra till deras omättliga aptit. Exenatid, ett läkemedel som används vid behandling av typ 2-diabetes mellitus hos vuxna, verkar undertrycka ghrelinnivåerna och orsaka viktminskning. Den designades för att efterlikna glukagonliknande peptid 1 (GLP-1), ett inkretinhormon som bland annat stimulerar insulinutsöndringen och fördröjer magtömningen. I den aktuella studien kommer utredarna att undersöka effekterna av en 6-månaders studie av exenatid hos överviktiga ungdomar med PWS. Utredarna kommer att kvantifiera förändringarna i vikt och kroppssammansättning, såväl som subjektiva mått på aptit och koncentrationer av aptitrelaterade hormoner. Utredarna antar att exenatid kommer att förbättra vikt, kroppssammansättning, aptit och plasmaghrelinnivåer under behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

BAKGRUND:

Prader-Willis syndrom (PWS) är associerat med hyperfagi och hypergrelinemi med stor sjuklighet på grund av fetma utan effektiv medicinsk behandling riktad mot hyperfagi. Exenatid (Byetta [syntetisk Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) är en GLP-1-receptoragonist som minskar aptit och vikt och kan vara en effektiv behandling vid PWS.

MÅL: Syftet med denna studie är att fastställa effekten av en 6-månaders studie av exenatid på aptit, vikt och tarmhormoner hos ungdomar med PWS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av Prader Willi syndrom bekräftad genom genetisk testning (DNA-metylering eller FISH)
  • Ålder 13-20 år
  • body mass index (BMI) > 85:e percentilen för ålder och kön

Exklusions kriterier:

  • Använder för närvarande eller har tidigare använt en glukagonliknande peptid-1 (GLP-1) agonist
  • Historik av pankreatit eller njursvikt
  • Historik av familjär pankreatit
  • Amylas, eller lipasnivåer > 2,5 gånger den övre normalgränsen någon gång under de senaste 2 åren
  • Kreatininclearance < 30 ml/min
  • Andra syndromdiagnoser
  • gastrointestinal (GI) eller njursjukdom under 1 månad innan studien påbörjades
  • Oförmåga att ta studiedrog
  • Graviditet
  • Initiering av tillväxthormon (GH), östrogen eller testosteron eller förändring > 25 % av dos/kg/dag under de 6 månaderna innan studiestart
  • Icke engelsktalande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Exenatid
Alla försökspersoner som är inskrivna i denna studie kommer att ges Exenatid i 6 månader. Exenatid: Utredarna kommer att ge patienter naiva till GLP-1-agonister exenatid enligt tillverkarens doseringsrekommendationer i 6 månader. Utredarna kommer att börja med att ge 5 mcg subkutant två gånger om dagen i 1 månad och sedan öka dosen till 10 mcg subkutant två gånger om dagen under resten av studien (5 månader).
Utredarna kommer att ge patienter som är naiva till GLP-1-agonister exenatid enligt tillverkarens doseringsrekommendationer i 6 månader. Utredarna kommer att börja med att ge 5 mcg subkutant två gånger om dagen i 1 månad och sedan öka dosen till 10 mcg subkutant två gånger om dagen under resten av studien (5 månader).
Andra namn:
  • Byetta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i vikt
Tidsram: 6 månader
Förändring i vikt (kg) efter 6 månaders behandling med studieläkemedlet. Beskrivs som medel +/- SD
6 månader
% förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: 6 månader
Före analysen utvärderades distributioner för normalitet och naturlig log-transformation utfördes för att analysera data som inte är normalfördelade. Data presenteras som medelvärde ±SD om de inte är normalfördelade, i vilket fall de presenteras som median med intrakvartilintervall (25:e och 75:e percentilen). Förändringar inom ämnet mellan besöken analyserades genom upprepade mätningar av blandad modell. När det övergripande F-testet för skillnad mellan besök var signifikant, gjordes Dunnett-justerade parvisa jämförelser mellan baslinjen och varje efterföljande besök.
6 månader
Förändring i BMI Z-Score
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring i HbA1c (%)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring av insulinnivåer
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring i Leptin
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring i Acy Ghr
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring i pankreatisk peptid (PP)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Aptit poäng
Tidsram: 6 månader

Aptitpoäng med hjälp av ett syndromvaliderat hyperfagi-frågeformulär

11 punkters frågeformulär indelat i underkategorier beteende (5 frågor), drivkraft (4 frågor), svårighetsgrad (2 frågor). Sammanställt och analyserat som total- och underkategoripoäng. Varje fråga fick poängen 1-5 med högre poäng korrelerade med värre hyperfagi.

Möjliga intervall: Totalt 11-55, beteende 5-25, körning 4-20, svårighetsgrad 2-10

6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2011

Första postat (Uppskatta)

3 oktober 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 september 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på Exenatid

3
Prenumerera