Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van exenatide op adolescenten met overgewicht met het Prader-Willi-syndroom

27 september 2016 bijgewerkt door: Mitchell E. Geffner, Children's Hospital Los Angeles

Effecten van exenatide op obesitas en eetlust bij patiënten met overgewicht met het Prader-Willi-syndroom

Het Prader-Willi-syndroom (PWS) is een van de meest voorkomende genetische oorzaken van obesitas. Obesitas is een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit in deze populatie. Het kan leiden tot slaapapneu, cor pulmonale, diabetes mellitus en atherosclerose. PWS heeft duidelijke kenmerken die het onderscheiden van andere vormen van zwaarlijvigheid, waaronder een onverzadigbare eetlust en voedselzoekend gedrag dat de activiteiten thuis en op school kan verstoren en ernstige sociale en psychologische onrust binnen gezinnen kan veroorzaken. PWS wordt ook in verband gebracht met unieke hormonale afwijkingen, met name hyperghrelinemie. Ghreline is een darmhormoon dat in de maag wordt geproduceerd en dat de voedselinname tijdens het vasten stimuleert. Er wordt verondersteld dat de extreem hoge ghrelinespiegels bij patiënten met PWS hun onverzadigbare eetlust kunnen veroorzaken of eraan kunnen bijdragen. Exenatide, een medicijn dat wordt gebruikt bij de behandeling van diabetes mellitus type 2 bij volwassenen, lijkt de ghrelinespiegels te onderdrukken en gewichtsverlies te veroorzaken. Het is ontworpen om glucagonachtig peptide 1 (GLP-1) na te bootsen, een incretinehormoon dat onder andere de insulinesecretie stimuleert en de maaglediging vertraagt. In de huidige studie zullen de onderzoekers de effecten onderzoeken van een proefperiode van 6 maanden met exenatide bij adolescenten met overgewicht en PWS. De onderzoekers zullen de veranderingen in gewicht en lichaamssamenstelling kwantificeren, evenals subjectieve metingen van eetlust en concentraties van eetlust-geassocieerde hormonen. De onderzoekers veronderstellen dat exenatide tijdens de behandelingsperiode het gewicht, de lichaamssamenstelling, de eetlust en de plasma-ghrelinespiegels zal verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ACHTERGROND:

Prader-Willi-syndroom (PWS) wordt geassocieerd met hyperfagie en hyperghrelinemie met ernstige morbiditeit als gevolg van obesitas zonder effectieve medische behandeling gericht op hyperfagie. Exenatide (Byetta [synthetisch Exendin-4]; AstraZeneca, Wilmington DE) is een GLP-1-receptoragonist die de eetlust en het gewicht vermindert en mogelijk een effectieve behandeling is bij PWS.

DOEL: Het doel van deze studie is om het effect te bepalen van een proef van 6 maanden met exenatide op de eetlust, het gewicht en de darmhormonen bij jongeren met PWS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van het Prader Willi-syndroom bevestigd door genetische tests (DNA-methylatie of FISH)
  • Leeftijd 13-20 jaar
  • body mass index (BMI) > 85e percentiel voor leeftijd en geslacht

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruikt momenteel of heeft eerder een glucagon-achtige peptide-1 (GLP-1)-agonist gebruikt
  • Geschiedenis van pancreatitis of nierfalen
  • Geschiedenis van familiale pancreatitis
  • Amylase- of lipasewaarden > 2,5 keer de bovengrens van normaal op enig moment in de voorgaande 2 jaar
  • Creatinineklaring < 30 ml/min
  • Andere syndromale diagnoses
  • gastro-intestinale (GI) of nierziekte in de 1 maand voorafgaand aan het begin van de studie
  • Onvermogen om studiemedicatie in te nemen
  • Zwangerschap
  • Start van groeihormoon (GH), oestrogeen of testosteron of verandering > 25% van de dosis/kg/dag gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de start van de studie
  • Niet-Engels sprekend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Exenatide
Alle proefpersonen die deelnamen aan deze studie zullen gedurende 6 maanden Exenatide krijgen. Exenatide: De onderzoekers zullen patiënten die naïef zijn voor GLP-1-agonisten exenatide volgens de doseringsaanbevelingen van de fabrikant gedurende 6 maanden geven. De onderzoekers beginnen met het tweemaal daags subcutaan toedienen van 5 mcg gedurende 1 maand en verhogen vervolgens de dosis tot 10 mcg tweemaal daags subcutaan gedurende de rest van het onderzoek (5 maanden).
Geneesmiddel: Exenatide
De onderzoekers zullen patiënten die naïef zijn voor GLP-1-agonisten exenatide volgens de doseringsaanbevelingen van de fabrikant gedurende 6 maanden geven. De onderzoekers beginnen met het tweemaal daags subcutaan toedienen van 5 mcg gedurende 1 maand en verhogen vervolgens de dosis tot 10 mcg tweemaal daags subcutaan gedurende de rest van het onderzoek (5 maanden).
Andere namen:
  • Byetta

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: 6 maanden
Gewichtsverandering (kg) na 6 maanden behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel. Beschreven als gemiddelde +/- SD
6 maanden
% verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: 6 maanden
Voorafgaand aan de analyse werden distributies geëvalueerd op normaliteit en werd een natuurlijke logaritmische transformatie uitgevoerd om gegevens te analyseren die niet normaal verdeeld waren. Gegevens worden gepresenteerd als gemiddelde ±SD, tenzij ze niet normaal verdeeld zijn, in welk geval ze worden gepresenteerd als mediaan met intrakwartielbereiken (25e en 75e percentiel). Veranderingen binnen de proefpersoon tussen bezoeken werden geanalyseerd door middel van herhaalde metingen van gemengde modellen. Wanneer de algehele F-test voor verschil tussen bezoeken significant was, werden voor Dunnett gecorrigeerde paarsgewijze vergelijkingen gemaakt tussen baseline en elk volgend bezoek.
6 maanden
Verandering in BMI Z-Score
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in HbA1c (%)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in insulineniveaus
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in Leptine
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in Acy Ghr
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in pancreaspeptide (PP)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Eetlust Scores
Tijdsspanne: 6 maanden

Eetlustscores met behulp van een door het syndroom gevalideerde vragenlijst over hyperfagie

Vragenlijst met 11 items verdeeld in subcategorieën van gedrag (5 vragen), drive (4 vragen), ernst (2 vragen). Opgeteld en geanalyseerd als totaal- en subcategoriescores. Elke vraag scoorde 1-5, waarbij hogere scores correleerden met slechtere hyperfagie.

Mogelijke bereiken: totaal 11-55, gedrag 5-25, gedrevenheid 4-20, ernst 2-10
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Debra Jeandron, MD, Children's Hospital Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

3 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 september 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCI 11-00227

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren