Yhdistelmähoito ursodeoksikoolihapon (UDCA) ja All-Trans-retinoiinihapon (ATRA) kanssa primaarisen sklerosoivan kolangiitin hoitoon

PSC-potilailla on usein jatkuvaa tulehdusta ja fibroosia (arpia) pitkin heidän sappitiehyensä pituutta, ja lopulta tämä koskee itse maksaa, mikä voi johtaa kirroosiin (vakava arpeutuminen), vakaviin infektioihin (kolangiitti), sappitiesyöpään ja kuolemaan.

Vaikka monia potilaita hoidetaan UDCA:lla, ja he kokevat parannuksia maksakokeissaan ja oireiden lievittymistä, ei tähän mennessä ole havaittu minkään lääkehoidon parantavan pitkäkestoista tulehdusta ja arpeutumista tai parantavan eloonjäämistä. Tästä syystä on olemassa suuri tarve löytää uusia lääkkeitä, jotka ovat tehokkaita PSC:n hoidossa.

Yalen yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun tutkimusryhmän äskettäinen työ eläimillä on osoittanut, että UDCA:n ja ATRA:n yhdistelmä paransi merkittävästi maksan arpeutumista ja tulehduksia eläimillä, joilla oli sappitiesairauksia samankaltaisesti kuin PSC:ssä. Tämä parannus sisälsi maksalle haitallisten sappihappojen pitoisuuden alenemisen ja tulehduksen vähenemisen näiden eläinten maksakudoksessa. Tässä tutkimuksessa havaitut hyödyt olivat suuremmat eläimillä, jotka saivat UDCA:n ja ATRA:n yhdistelmää, verrattuna eläimiin, jotka saivat jompaakumpaa lääkettä yksinään.

ATRA-lääke on sukua A-vitamiinille, ja sitä on käytetty useiden vuosien ajan paikallislääkkeenä ihosairauksien, kuten aknen ja psoriaasin, hoidossa. Sitä on myös käytetty lähes 20 vuoden ajan suun kautta otettavana lääkkeenä erään verisyöpämuodon (akuutin promyelosyyttisen leukemian) hoidossa, jolloin sitä annetaan 90 päivää kerrallaan. ATRA:n on osoitettu parantavan leukemiaa, ja se on tällä hetkellä standardihoito potilaille, joilla on kyseinen sairaus. ATRA:ta ei käytetä rutiininomaisesti maksa- tai sappitiesairauksia sairastavien potilaiden hoidossa.

Eläinkokeissamme ATRA- ja UDCA-hoidosta havaittujen etujen perusteella tutkijat aikovat tutkia tätä yhdistelmää potilailla, joilla on PSC, ja uskovat, että tämä voi olla tehokas hoito-ohjelma tätä sairautta sairastaville potilaille. Tutkijat tarkistavat maksan ja sappitiehyiden verikokeet ennen hoitoa, sen aikana ja sen jälkeen etsiäkseen muutoksia maksakokeissa, jotka johtuisivat lääkeyhdistelmästä.

Siksi tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia muutoksia maksakokeissa PSC-potilailla, jotka ottavat UDCA:n ja ATRA:n yhdistelmää 90 päivän ajan, vertaamalla tutkimuksen alussa olevia tasoja tutkimuksen lopun tasoihin.