Kombinált terápia ursodeoxikólsavval (UDCA) és all-transz retinsavval (ATRA) az elsődleges szklerotizáló kolangitisz kezelésére

A PSC-ben szenvedő betegeknél gyakran gyulladás és fibrózis (hegek) van az epeutak hosszában, és végül ez magában foglalja a májat, ami cirrhosishoz (súlyos hegesedés), súlyos fertőzésekhez (kolangitisz), epevezetékrákhoz és halálhoz vezethet.

Bár sok beteget UDCA-val kezelnek, és javult a májtesztje, és enyhülnek a tünetek, a mai napig nem találtak olyan orvosi kezelést, amely hosszú távon javítaná a gyulladást és a hegesedést, vagy javítaná a túlélést. Emiatt nagy szükség van olyan új gyógyszerek azonosítására, amelyek hatékonyak a PSC kezelésében.

A Yale Egyetem Orvostudományi Karának kutatócsoportjának nemrégiben végzett állatkísérletei kimutatták, hogy az UDCA és az ATRA kombinációja jelentős javulást eredményezett a máj hegesedésében és gyulladásában az epeúti betegségben szenvedő állatoknál, hasonlóan a PSC-ben tapasztaltakhoz. Ez a javulás magában foglalta a májra káros epesavak szintjének csökkenését, valamint ezen állatok májszövetében a gyulladás csökkenését. A vizsgálatban tapasztalt előnyök nagyobbak voltak az UDCA és ATRA kombinációját kapó állatoknál, mint azoknál az állatoknál, amelyek bármelyik gyógyszert egyedül kapták.

Az ATRA gyógyszer az A-vitaminhoz kapcsolódik, és sok éven át helyi gyógyszerként használják bőrbetegségek, például akne és pikkelysömör kezelésére. Közel 20 éve szájon át szedhető gyógyszerként is alkalmazzák a vérrák egy formájának (akut promielocitás leukémia) kezelésére, ahol egyszerre 90 napig adják. Az ATRA-ról kimutatták, hogy remissziót vált ki a leukémiából, és jelenleg az ilyen betegségben szenvedő betegek standard kezelése. Az ATRA-t nem alkalmazzák rutinszerűen máj- vagy epeúti betegségben szenvedő betegek ellátására.

Az állatkísérleteinkben az ATRA-val és az UDCA-val végzett kezelés által megfigyelt előnyök alapján a kutatók azt tervezik, hogy tanulmányozzák ezt a kombinációt PSC-ben szenvedő betegeken, és úgy gondolják, hogy ez hatékony kezelési rend lehet az ilyen betegségben szenvedő betegek számára. A vizsgálatot végzők a máj és az epeutak vérvizsgálatát a kezelés előtt, alatt és után is ellenőrizni fogják, hogy felderítsék a májtesztekben a gyógyszerkombináció miatt bekövetkező változásokat.

Ezért ennek a tanulmánynak az a célja, hogy tanulmányozza a májtesztekben bekövetkezett változásokat olyan PSC-ben szenvedő betegeknél, akik 90 napig UDCA és ATRA kombinációt szednek, összehasonlítva a vizsgálat elején mért szinteket a vizsgálat végén mértekkel.