원발성 경화성 담관염 치료를 위한 Ursodeoxycholic Acid(UDCA) 및 All-Trans Retinoic Acid(ATRA) 병용 요법
원발성 경화성 담관염 치료를 위한 Ursodeoxycholic Acid(UDCA) 및 All-Trans Retinoic Acid(ATRA) 병용 요법 - 인간 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
PSC 환자는 종종 담관의 길이를 따라 진행 중인 염증과 섬유화(흉터)가 있으며 결국 간 자체가 관여하여 간경화(심각한 반흔), 심각한 감염(담관염), 담관암 및 사망으로 이어질 수 있습니다.
많은 환자들이 UDCA로 치료를 받고 간 기능 검사 및 증상 완화를 경험하지만 현재까지 염증 및 흉터의 장기적인 개선 또는 생존율 향상을 가져오는 의학적 치료는 발견되지 않았습니다. 이러한 이유로 PSC 치료에 효과적인 새로운 약제를 발굴할 필요성이 크다.
Yale University School of Medicine의 연구 그룹이 동물을 대상으로 한 최근 연구에서 UDCA와 ATRA의 조합이 PSC에서 보이는 것과 유사한 담관 질환이 있는 동물의 간 흉터 및 염증을 크게 개선한 것으로 나타났습니다. 이러한 개선에는 간에 해로운 담즙산 수치의 감소와 이들 동물의 간 조직의 염증 감소가 포함됩니다. 이 연구에서 나타난 이점은 UDCA와 ATRA의 조합을 받은 동물이 어느 한 가지 약물만 받은 동물에 비해 더 컸습니다.
ATRA 약물은 비타민 A와 관련이 있으며 여드름 및 건선과 같은 피부 상태를 치료하는 국소 약물로 수년 동안 사용되었습니다. 또한 한 번에 90일 동안 혈액암(급성 전골수성 백혈병)의 치료에 경구약으로 거의 20년 동안 사용되었습니다. ATRA는 백혈병을 완화시키는 것으로 나타났으며 현재 특정 조건을 가진 환자를 위한 표준 치료법입니다. ATRA는 간 또는 담관 질환 환자 치료에 일상적으로 사용되지 않습니다.
우리의 동물 연구에서 ATRA와 UDCA를 사용한 치료로 관찰된 이점을 기반으로 연구자들은 PSC 환자에서 이 조합을 연구할 계획이며 이것이 이 조건을 가진 환자에게 효과적인 요법이 될 수 있다고 믿습니다. 조사관은 약물 조합으로 인한 간 검사의 변화를 찾기 위해 치료 전, 치료 중 및 치료 후에 간 및 담관의 혈액 검사를 확인할 것입니다.
따라서 본 연구의 목표는 90일 동안 UDCA와 ATRA를 병용한 PSC 환자의 간 검사 변화를 연구 시작 시와 연구 종료 시의 수치를 비교하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine - 333 Cedar St - 1080 LMP
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 최소 6개월 동안 PSC 진단, 다음 중 하나에 추가하여 임상 평가: 사전 내시경 역행 담관조영술(ERC), 자기공명 담관조영술(MRC, MRI/MRCP라고도 함) 또는 간 생검.
최소 6개월 동안 UDCA(15mg/kg/일) 치료에도 불구하고 AP가 지속적으로 상승하는 진행성 질환 또는 안정적인 질환.
질병 진행의 측정:
- 지난 12개월 이내에 담관염.
- MRI/MRC에서 담도 이상의 존재 또는 진행.
- 상승된 간 검사(알칼리성 인산분해효소, 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 알라닌 아미노전이효소[ALT]).
- 18세에서 80세 사이.
제외 기준:
- 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 6개월 이내의 임신 또는 계획 임신.
- CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 등급 3 이상의 심장 질환, 고지혈증, 고중성지방혈증, 간 손상 또는 UDCA 또는 ATRA 투여와 관련된 부작용.
- UDCA 또는 ATRA(또는 관련 경구용 비타민 A 화합물)에 대한 사전 불내성.
- 지난 6개월 이내에 비대상성 간경변의 증거(즉, 정맥류 출혈, 조절되지 않는 복수, 간성뇌증, 황달).
- 1년 이내에 간 이식이 필요할 것으로 예상됩니다.
- 간세포 암종, 담관암종 또는 기타 악성 종양의 모든 증거.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: UDCA + 아트라
이것은 단일군 연구입니다.
모든 과목은 UDCA와 ATRA를 수강합니다.
|
피험자는 진행 중인 임상 치료에 따라 현재 용량의 UDCA(15mg/kg/일)를 계속 복용하고 등록 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 UDCA를 유지해야 합니다. 구체적인 중재는 매일 경구 ATRA(45mg/m^2)를 2회 용량으로 나누어 추가하는 것입니다. 투약 요법에 대한 순응도를 높이기 위해 Yale 및 Mayo의 Research Pharmacies에서 이 약물을 2가지 제형(30mg 및 40mg 캡슐)으로 배합할 예정이며 이 과정에 대한 IND(Investigational New Drug) 허가를 받았습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈청 알칼리성 포스파타제 수치 개선
기간: 기준선 및 치료 3개월 후.
|
1차 결과 측정은 각 개인에 대한 치료 전 및 치료 후 값을 비교하여 피험자의 혈청 알칼리성 포스파타제에서 30% 개선입니다.
|
기준선 및 치료 3개월 후.
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
경구 올트랜스 레티노산(ATRA)에 대한 임상 시험
-
National Cancer Institute (NCI)완전한
-
Kafrelsheikh University알려지지 않은