Ambroksolin kliininen tutkimus potilailla, joilla on tyypin I Gaucherin tauti
tiistai 12. helmikuuta 2013 päivittänyt: Exsar Corporation
Avoin, annoksen nostaminen kahdella annostasolla, ambroksolin konseptin kliininen tutkimus tyypin I Gaucherin taudin hoitoon
Ambroksolin odotetaan parantavan tyypin I Gaucherin tautia sairastavien potilaiden merkkejä ja oireita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, annoksen korotus kahdella annostasolla, ambroksolin konseptin kliininen tutkimus tyypin I Gaucherin tautia sairastavien potilaiden hoitoon.
Tämä tutkimus on satunnaistettu kliininen tutkimus, johon osallistui 20 arvioitavissa olevaa tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavaa potilasta, jotka reagoivat Ambroxol-hoitoon in vitro. On olemassa 2 hoitoryhmää, joihin kuuluu 2 Ambroxol-annostasoa (187,5 ja 225 mg/vrk), annettuna kerran päivässä pohjoinen 2 kuukauden ajan molemmissa ryhmissä. Ensin testataan annostaso 187,5 mg/vrk. Jos merkittäviä haittatapahtumia, jotka on määritelty > Grade 3 toksisuudeksi National Cancer Instituten (NCI) Common Toxicity Criteria (CTC) uusimman version mukaan, testataan 225 mg/vrk annostaso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Monmouth Junction, New Jersey, Yhdysvallat, 08852
- ExSAR Corporation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Biokemiallisesti ja geneettisesti vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi, joka johtuu β-glukoserebrosidaasin puutteesta, joka johtuu mutaatioista GBA-geeneissä, joiden on osoitettu reagoivan ambroksoliin in vitro -seulontamäärityksen mukaan.
- Opiskelun aloittamishetkellä tulee olla vähintään 16-vuotias.
- Ehjällä, laajentuneella pernalla.
- Hemoglobiinitaso vähintään 10 g/l.
- Pystyy ymmärtämään tutkimusprotokollan vaatimuksia ja toimimaan niiden kanssa yhteistyössä.
- Henkisesti pätevä, kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.
- Pystyy matkustamaan osallistuvaan tutkimuspaikkaan.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä, ja heillä on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti viikon kuluessa ennen hoidon aloittamista. Ylimääräinen raskaustesti on suoritettava ja tulokset on saatava ennen ensimmäisen Ambroxol-annoksen antamista.
- Hedelmällisten miesten tulee harjoitella tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimusjakson aikana, ellei lapsettomuudesta ole dokumentteja.
- Kehon paino > 40 kg (88 lbs).
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikenlaisen glukoserebrosidaasin vastaanotto << 4 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista.
- Täydellinen pernan poisto.
- Vakava lääketieteellinen sairaus, merkittävä sydänsairaus, krooninen keuhkoputkentulehdus, keuhkolaajentuma ja kystinen fibroosi sekä häiriöt, jotka aiheuttavat ventilaation perfuusioeroja.
- Päihteiden väärinkäyttö.
- Mikä tahansa monimutkainen sairaus, joka saattaa sekoittaa hoidon arviointia.
- Raskaana olevat naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä luotettavia ehkäisymenetelmiä.
- Imettävillä naarailla imeväisille mahdollisesti aiheutuvien haittavaikutusten vuoksi.
- Hedelmälliset miehet, jotka eivät halua harjoittaa ehkäisymenetelmiä tutkimusjakson aikana.
- Ei halua tai pysty noudattamaan protokollavaatimuksia.
- Tunnetut yliherkkyysreaktiot, intoleranssi tai haittavaikutukset ambroksolille tai inaktiivisille aineosille.
- Todisteet systeemisestä infektiosta tai vakavasta infektiosta viimeisen kuukauden aikana.
- Tiedetään, että hänellä on HIV-infektio.
- Tiedetään hepatiitti B tai hepatiitti C.
- Potilaat, joilla on ollut kouristuksia.
- Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa muuta tutkimushoitoa mihin tahansa indikaatioon viimeisten 4 viikon aikana ennen Ambroxol-hoidon aloittamista.
- Minkä tahansa tyyppisen syövän historia.
- Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa immunoterapiaa viimeisen 4 viikon aikana ennen tutkimuksen aloittamista.
- Mikä tahansa tila tai poikkeavuus, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa potilaiden turvallisuuden.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ambroxol
Ambroksolia annostasolla 187,5 tai 225 mg/vrk annetaan kerran päivässä suun kautta 2 kuukauden ajan.
|
Ambroksolia annostasolla 187,5 tai 225 mg/vrk annetaan kerran päivässä suun kautta 2 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusarviointi, joka perustuu mahdollisiin muutoksiin fyysisessä tutkimuksessa, elintoiminnoissa, EKG:ssä, haittatapahtumakyselyssä ja kliinisen laboratorion tuloksissa verrattuna perusarvoihin.
Aikaikkuna: Turvallisuus arvioidaan lähtötilanteessa ja joka toinen viikko 2 kuukauden ajan.
|
Turvallisuus perustuu fyysiseen tutkimukseen, elintoimintoihin, EKG:hen, haittatapahtumien kyselyyn ja kliiniseen patologiaan (mukaan lukien kemia, hematologia ja koagulaatio), jotka arvioidaan lähtötilanteessa ja noin kahden viikon välein tutkimuksen aikana.
|
Turvallisuus arvioidaan lähtötilanteessa ja joka toinen viikko 2 kuukauden ajan.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
tehokkuus perustuu biomarkkeriin (glukoserebrosidaasiaktiivisuus), laboratoriotuloksiin sekä kuvantamistutkimuksista saatuihin maksan ja pernan tilavuuteen.
Aikaikkuna: Biomarkkeri, laboratoriotulokset (fenotyyppi) sekä maksan ja pesän tilavuudet arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 kuukauden hoidon jälkeen, ja laboratoriotulokset (fenotyypit) arvioidaan myös kahdesti viikossa 2 kuukauden hoitojakson aikana.
|
Teho perustuu biomarkkereihin (glukoserebrosidaasiaktiivisuus), tiettyjen laboratoriotulosten mukaisiin fenotyyppeihin (happofosfataasi, angiotensiinia konvertoiva entsyymi, seerumin bilirubiini, hemoglobiini, verihiutalearvot, perifeerisen veren leukosyyttiarvot, seerumin rauta, hyytymisaika jne.) maksan ja pernan tilavuutena.
|
Biomarkkeri, laboratoriotulokset (fenotyyppi) sekä maksan ja pesän tilavuudet arvioidaan lähtötilanteessa ja 2 kuukauden hoidon jälkeen, ja laboratoriotulokset (fenotyypit) arvioidaan myös kahdesti viikossa 2 kuukauden hoitojakson aikana.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Robert Johnston, ExSAR Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. lokakuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. lokakuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Perjantai 15. helmikuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. helmikuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
- Hengityselinten aineet
- Odottajat
- Ambroxol
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL-Ambroxol-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .