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Essai clinique d'Ambroxol chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type I

12 février 2013 mis à jour par: Exsar Corporation

Un essai clinique ouvert, à dose croissante avec 2 niveaux de dose, preuve de concept d'Ambroxol pour le traitement de la maladie de Gaucher de type I

Ambroxol devrait améliorer les signes et les symptômes des patients atteints de la maladie de Gaucher de type I.

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique ouvert, à dose croissante avec 2 niveaux de dose, de preuve de concept d'Ambroxol pour le traitement des patients atteints de la maladie de Gaucher de type I.

Cette étude est un essai clinique randomisé impliquant 20 patients évaluables atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui répondent à Ambroxol in vitro. Il existe 2 groupes de traitement, impliquant 2 niveaux de dose d'Ambroxol (187,5 et 225 mg/jour), administrés une fois par jour PO pendant 2 mois dans les deux groupes. Le niveau de dose de 187,5 mg/jour sera testé en premier. S'il n'y a pas d'événements indésirables significatifs, définis comme une toxicité de grade 3 selon la dernière version des critères communs de toxicité (CTC) du National Cancer Institute (NCI), la dose de 225 mg/jour sera testée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New Jersey
      • Monmouth Junction, New Jersey, États-Unis, 08852
        • ExSAR Corporation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic biochimiquement et génétiquement confirmé de la maladie de Gaucher causée par un déficit en β-glucocérébrosidase résultant de mutations dans les gènes GBA, qui se sont avérés répondre à Ambroxol selon un test de dépistage in vitro.
  • Doit être âgé de 16 ans ou plus au moment du début de l'étude.
  • Avec une rate intacte et hypertrophiée.
  • Un taux d'hémoglobine d'au moins 10 g/L.
  • Capable de comprendre et de coopérer avec les exigences du protocole d'étude.
  • Mentalement compétent, avoir la capacité de comprendre et être disposé à signer le formulaire de consentement éclairé.
  • Capable de se rendre sur un site d'étude participant.
  • Les femmes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes contraceptives acceptées et doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif dans la semaine précédant le début du traitement. Un test de grossesse supplémentaire doit être effectué et les résultats obtenus avant l'administration de la première dose d'Ambroxol.
  • Les hommes fertiles doivent pratiquer des méthodes contraceptives efficaces pendant la période d'étude, à moins qu'il n'existe une preuve d'infertilité.
  • Poids corporel > 40 kg (88 lb).

Critère d'exclusion:

  • Réception de toute forme de glucocérébrosidase << 4 semaines avant le début de l'étude.
  • Splénectomie totale.
  • Maladie médicale grave, maladie cardiaque importante, bronchite chronique, emphysème et fibrose kystique, ainsi que troubles entraînant une inadéquation de la perfusion et de la ventilation.
  • Abus de substance.
  • Toute maladie complexe qui peut confondre l'évaluation du traitement.
  • Femmes enceintes ou femmes en âge de procréer n'utilisant pas de moyens de contraception fiables.
  • Femelles allaitantes en raison du risque d'effets indésirables chez les nourrissons.
  • Hommes fertiles refusant de pratiquer des méthodes contraceptives pendant la période d'étude.
  • Refus ou incapacité de suivre les exigences du protocole.
  • Réactions d'hypersensibilité connues, intolérance ou effets indésirables à Ambroxol ou aux ingrédients inactifs.
  • Preuve d'infection systémique ou d'infection grave au cours du dernier mois.
  • Connu pour être infecté par le VIH.
  • Connu pour avoir l'hépatite B ou l'hépatite C.
  • Patients ayant des antécédents de troubles convulsifs.
  • Patients recevant tout autre traitement expérimental pour toute indication au cours des 4 semaines précédant le début du traitement par Ambroxol.
  • Une histoire de cancer de tout type.
  • Patients ayant reçu une immunothérapie de tout type au cours des 4 dernières semaines précédant le début de l'étude.
  • Toute condition ou anomalie pouvant, de l'avis de l'investigateur, compromettre la sécurité des patients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Ambroxol
Ambroxol à une dose de 187,5 ou 225 mg/jour sera administré une fois par jour par voie orale pendant 2 mois.
Médicament: Ambroxol
Ambroxol à une dose de 187,5 ou 225 mg/jour sera administré une fois par jour par voie orale pendant 2 mois.
Autres noms:
  • Mucosolvon®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la sécurité basée sur les changements potentiels de l'examen physique, des signes vitaux, de l'ECG, de la requête sur les événements indésirables et des résultats de laboratoire clinique, par rapport aux valeurs de référence.
Délai: La sécurité sera évaluée au départ et toutes les deux semaines pendant 2 mois.
La sécurité sera basée sur l'examen physique, les signes vitaux, l'ECG, la requête sur les événements indésirables et la pathologie clinique (y compris la chimie, l'hématologie et la coagulation), évaluée au départ et environ toutes les deux semaines pendant l'étude.
La sécurité sera évaluée au départ et toutes les deux semaines pendant 2 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
efficacité basée sur le biomarqueur (activités glucocérébrosidase), les résultats de laboratoire, ainsi que les volumes hépatiques et spléniques des analyses d'imagerie.
Délai: Le biomarqueur, les résultats de laboratoire (phénotype), ainsi que les volumes hépatiques et spéniques seront évalués au départ et après 2 mois de traitement, et les résultats de laboratoire (phénotypes) seront également évalués toutes les deux semaines pendant la période de traitement de 2 mois.
L'efficacité est basée sur le biomarqueur (activités glucocérébrosidase), les phénotypes selon les résultats de laboratoire spécifiques (phosphatase acide, enzyme de conversion de l'angiotensine, bilirubine sérique, hémoglobine, numération plaquettaire, numération leucocytaire du sang périphérique, fer sérique, temps de coagulation, etc.), ainsi que les volumes hépatiques et spléniques.
Le biomarqueur, les résultats de laboratoire (phénotype), ainsi que les volumes hépatiques et spéniques seront évalués au départ et après 2 mois de traitement, et les résultats de laboratoire (phénotypes) seront également évalués toutes les deux semaines pendant la période de traitement de 2 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Exsar Corporation

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Robert Johnston, ExSAR Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2012

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2014

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 août 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2011

Première publication (ESTIMATION)

1 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

15 février 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2013

Dernière vérification

1 février 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CL-Ambroxol-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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