Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne ambroksolu u pacjentów z chorobą Gauchera typu I

12 lutego 2013 zaktualizowane przez: Exsar Corporation

Otwarta próba eskalacji dawki z 2 poziomami dawkowania, badanie kliniczne potwierdzające słuszność koncepcji ambroksolu w leczeniu choroby Gauchera typu I

Oczekuje się, że ambroksol złagodzi objawy przedmiotowe i podmiotowe u pacjentów z chorobą Gauchera typu I.

Przegląd badań

Status

Zawieszony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie kliniczne z eskalacją dawki z 2 poziomami dawkowania, potwierdzające słuszność koncepcji ambroksolu w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu I.

To badanie jest randomizowanym badaniem klinicznym z udziałem 20 ocenianych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, którzy reagują na ambroksol in vitro. Istnieją 2 grupy leczenia, obejmujące 2 poziomy dawek ambroksolu (187,5 i 225 mg/dobę), podawane raz dziennie doustnie przez 2 miesiące w obu grupach. Poziom dawki 187,5 mg/dzień zostanie przetestowany jako pierwszy. Jeśli nie wystąpią żadne istotne zdarzenia niepożądane, określone jako toksyczność >3. stopnia zgodnie z najnowszą wersją wspólnych kryteriów toksyczności (CTC) National Cancer Institute (NCI), zostanie przebadany poziom dawki 225 mg/dobę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Monmouth Junction, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08852
        • ExSAR Corporation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Biochemicznie i genetycznie potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera spowodowanej niedoborem β-glukocerebrozydazy wynikającej z mutacji w genach GBA, które zgodnie z testem przesiewowym in vitro wykazały odpowiedź na ambroksol.
  • Musi mieć ukończone 16 lat w momencie rozpoczęcia studiów.
  • Z nienaruszoną, powiększoną śledzioną.
  • Poziom hemoglobiny co najmniej 10 g/l.
  • Potrafi zrozumieć i współpracować z wymaganiami protokołu badania.
  • Sprawny umysłowo, zdolny do zrozumienia i gotowy do podpisania formularza świadomej zgody.
  • Możliwość podróży do uczestniczącego ośrodka badawczego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowane metody antykoncepcji i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu jednego tygodnia przed rozpoczęciem leczenia. Przed podaniem pierwszej dawki ambroksolu należy wykonać dodatkowy test ciążowy i uzyskać wynik.
  • Płodni mężczyźni muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji w okresie badania, chyba że istnieje udokumentowana niepłodność.
  • Masa ciała > 40 kg (88 funtów).

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymanie dowolnej postaci glukocerebrozydazy <<4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Całkowita splenektomia.
  • Poważna choroba, poważna choroba serca, przewlekłe zapalenie oskrzeli, rozedma płuc i mukowiscydoza, a także zaburzenia powodujące niedopasowanie perfuzji wentylacji.
  • Nadużywanie substancji.
  • Każda złożona choroba, która może utrudniać ocenę leczenia.
  • Kobiety w ciąży lub kobiety w wieku rozrodczym nie stosujące skutecznych metod antykoncepcji.
  • Karmiące samice ze względu na możliwość wystąpienia działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią.
  • Płodni mężczyźni niechętni do stosowania metod antykoncepcji w okresie badania.
  • Niechęć lub niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu.
  • Znane reakcje nadwrażliwości, nietolerancja lub reakcje niepożądane na ambroksol lub na składniki nieaktywne.
  • Dowody infekcji ogólnoustrojowej lub poważnej infekcji w ciągu ostatniego miesiąca.
  • Wiadomo, że jest zakażony wirusem HIV.
  • Wiadomo, że ma wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.
  • Pacjenci z zaburzeniami drgawkowymi w wywiadzie.
  • Pacjenci otrzymujący jakiekolwiek inne leczenie eksperymentalne z jakiegokolwiek wskazania w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia ambroksolem.
  • Historia raka dowolnego typu.
  • Pacjenci, którzy otrzymali immunoterapię dowolnego typu w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Każdy stan lub nieprawidłowość, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjentów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Ambroksol
Ambroksol w dawce 187,5 lub 225 mg/dobę będzie podawany raz dziennie doustnie przez 2 miesiące.
Lek: Ambroksol
Ambroksol w dawce 187,5 lub 225 mg/dobę będzie podawany raz dziennie doustnie przez 2 miesiące.
Inne nazwy:
  • Mucosolvon®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa na podstawie potencjalnych zmian w badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, EKG, zapytaniu o zdarzenia niepożądane i wynikach badań laboratoryjnych w porównaniu z wartościami wyjściowymi.
Ramy czasowe: Bezpieczeństwo będzie oceniane na początku badania i co dwa tygodnie przez 2 miesiące.
Bezpieczeństwo będzie oparte na badaniu fizykalnym, parametrach życiowych, EKG, zapytaniu o zdarzenia niepożądane i patologii klinicznej (obejmuje chemię, hematologię i krzepnięcie), ocenianych na początku badania i mniej więcej co dwa tygodnie w trakcie badania.
Bezpieczeństwo będzie oceniane na początku badania i co dwa tygodnie przez 2 miesiące.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skuteczność w oparciu o biomarker (aktywność glukocerebrozydazy), wyniki laboratoryjne, a także objętości wątroby i śledziony ze skanów obrazowych.
Ramy czasowe: Biomarker, wyniki laboratoryjne (fenotyp), jak również objętość wątroby i śledziony będą oceniane na początku leczenia i po 2 miesiącach leczenia, a wyniki laboratoryjne (fenotypy) będą również oceniane co dwa tygodnie w ciągu 2-miesięcznego okresu leczenia.
Skuteczność opiera się na biomarkerze (aktywność glukocerebrozydazy), fenotypach zgodnie z określonymi wynikami laboratoryjnymi (kwaśna fosfataza, enzym konwertujący angiotensynę, bilirubina w surowicy, hemoglobina, liczba płytek krwi, liczba leukocytów we krwi obwodowej, żelazo w surowicy, czas krzepnięcia itp.), a także jako objętości wątroby i śledziony.
Biomarker, wyniki laboratoryjne (fenotyp), jak również objętość wątroby i śledziony będą oceniane na początku leczenia i po 2 miesiącach leczenia, a wyniki laboratoryjne (fenotypy) będą również oceniane co dwa tygodnie w ciągu 2-miesięcznego okresu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Exsar Corporation

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Robert Johnston, ExSAR Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

15 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL-Ambroxol-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj