Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ambroxol klinikai vizsgálata I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

2013. február 12. frissítette: Exsar Corporation

Nyílt, dózisemelés 2 dózisszinttel, az ambroxol koncepcióját igazoló klinikai vizsgálat az I. típusú Gaucher-kór kezelésére

Az ambroxol várhatóan javítja az I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek jeleit és tüneteit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Felfüggesztett

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt, dózisemelés 2 dózisszinttel, az Ambroxol koncepcióját igazoló klinikai vizsgálat I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek kezelésére.

Ez a vizsgálat egy randomizált klinikai vizsgálat, amelyben 20 értékelhető, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő beteg vett részt, akik in vitro érzékenyek az ambroxolra. 2 kezelési csoport létezik, amelyek 2 dózisszintű Ambroxolt (187,5 és 225 mg/nap) foglalnak magukban, naponta egyszer PO 2 hónapon keresztül mindkét csoportban. Először a 187,5 mg/nap dózisszintet kell tesztelni. Ha nincsenek jelentős nemkívánatos események, amelyeket >3. fokozatú toxicitásként határoztak meg a National Cancer Institute (NCI) közös toxicitási kritériumainak (CTC) legújabb verziója szerint, a 225 mg/nap dózisszintet tesztelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Monmouth Junction, New Jersey, Egyesült Államok, 08852
        • ExSAR Corporation

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Biokémiailag és genetikailag megerősített Gaucher-kór, amelyet a GBA gének mutációiból eredő β-glükocerebrozidáz-hiány okoz, amelyekről kimutatták, hogy reagálnak az Ambroxolra az in vitro szűrővizsgálat szerint.
  • 16 éves vagy annál idősebbnek kell lennie a tanulmányok megkezdésekor.
  • Ép, megnagyobbodott léptel.
  • Legalább 10 g/l hemoglobinszint.
  • Képes megérteni és együttműködni a vizsgálati protokoll követelményeivel.
  • Szellemileg kompetens, képes megérteni és hajlandó aláírni a beleegyező nyilatkozatot.
  • Képes a résztvevő tanulmányi helyszínre utazni.
  • A fogamzóképes korban lévő nőknek elfogadott fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk, és a kezelés megkezdése előtt egy héten belül negatív szérum vagy vizelet terhességi tesztet kell végezniük. Az Ambroxol első adagjának beadása előtt további terhességi tesztet kell végezni, és az eredményeket meg kell szerezni.
  • A termékeny férfiaknak hatékony fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk a vizsgálati időszak alatt, kivéve, ha a meddőségre vonatkozó dokumentáció létezik.
  • Testtömeg >40 kg (88 font).

Kizárási kritériumok:

  • A glükocerebrozidáz bármely formájának beérkezése << 4 héttel a vizsgálat megkezdése előtt.
  • Teljes lépeltávolítás.
  • Súlyos egészségügyi megbetegedés, jelentős szívbetegség, krónikus hörghurut, tüdőtágulás és cisztás fibrózis, valamint a lélegeztetési perfúziós eltérést okozó rendellenességek.
  • Szerhasználat.
  • Bármilyen összetett betegség, amely megzavarhatja a kezelés értékelését.
  • Terhes nők vagy fogamzóképes nők, akik nem használnak megbízható fogamzásgátlást.
  • Szoptató nőstények a szoptatott csecsemőknél előforduló mellékhatások miatt.
  • Termékeny férfiak, akik nem hajlandók fogamzásgátló módszereket alkalmazni a vizsgált időszakban.
  • Nem hajlandó vagy nem tudja követni a protokollkövetelményeket.
  • Ismert túlérzékenységi reakciók, intolerancia vagy mellékhatások az ambroxollal vagy az inaktív összetevőkkel szemben.
  • Szisztémás fertőzés vagy súlyos fertőzés bizonyítéka az elmúlt hónapban.
  • Ismert, hogy HIV-fertőzött.
  • Ismert, hogy hepatitis B-ben vagy hepatitis C-ben szenved.
  • Olyan betegek, akiknek kórtörténetében görcsös rendellenességek szerepelnek.
  • Azok a betegek, akik az Ambroxol-kezelés megkezdése előtti elmúlt 4 hétben bármilyen indikációra egyéb vizsgálati kezelésben részesültek.
  • Bármilyen típusú rák anamnézisében.
  • Olyan betegek, akik a vizsgálat megkezdése előtti elmúlt 4 hétben bármilyen típusú immunterápiában részesültek.
  • Minden olyan állapot vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a betegek biztonságát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Ambroxol
Az ambroxolt 187,5 vagy 225 mg/nap dózisban naponta egyszer kell beadni szájon át 2 hónapon keresztül.
Drog: Ambroxol
Az ambroxolt 187,5 vagy 225 mg/nap dózisban naponta egyszer kell beadni szájon át 2 hónapon keresztül.
Más nevek:
  • Mucosolvon®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági értékelés a fizikális vizsgálat, az életjelek, az EKG, a nemkívánatos események lekérdezésének és a klinikai laboratóriumi eredmények lehetséges változásai alapján, összehasonlítva az alapértékekkel.
Időkeret: A biztonságot kiinduláskor és kéthetente 2 hónapon keresztül értékelik.
A biztonság a fizikális vizsgálaton, az életjeleken, az EKG-n, a nemkívánatos események lekérdezésén és a klinikai patológián (beleértve a kémiát, a hematológiát és a koagulációt) alapul, amelyeket a vizsgálat kezdetén és körülbelül kéthetente értékelnek a vizsgálat során.
A biztonságot kiinduláskor és kéthetente 2 hónapon keresztül értékelik.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
biomarker (glükocerebrozidáz aktivitás), laboratóriumi eredmények, valamint a képalkotó vizsgálatokból származó máj- és léptérfogat alapján a hatékonyság.
Időkeret: A biomarker, a laboratóriumi eredmények (fenotípus), valamint a máj és a spenic térfogatát a kezelés megkezdésekor és 2 hónapos kezelés után értékelik, és a laboratóriumi eredményeket (fenotípusokat) szintén kéthetente értékelik a 2 hónapos kezelési időszak alatt.
A hatékonyság alapja a biomarker (glükocerebrozidáz aktivitás), a specifikus laboreredmények szerinti fenotípusok (savas foszfatáz, angiotenzin-konvertáló enzim, szérum bilirubin, hemoglobin, vérlemezkeszám, perifériás vér leukocitaszáma, szérum vas, alvadási idő stb.) mint a máj és a lép térfogata.
A biomarker, a laboratóriumi eredmények (fenotípus), valamint a máj és a spenic térfogatát a kezelés megkezdésekor és 2 hónapos kezelés után értékelik, és a laboratóriumi eredményeket (fenotípusokat) szintén kéthetente értékelik a 2 hónapos kezelési időszak alatt.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Exsar Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Robert Johnston, ExSAR Corporation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. december 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2015. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. október 31.

Első közzététel (BECSLÉS)

2011. november 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2013. február 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. február 12.

Utolsó ellenőrzés

2012. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CL-Ambroxol-002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a I. típusú Gaucher-kór

Klinikai vizsgálatok a Ambroxol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Peru

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel