Type I Gaucher 질병 환자에서 Ambroxol의 임상 시험

포함 기준:

• 체외 스크리닝 분석에 따라 Ambroxol에 반응하는 것으로 나타난 GBA 유전자의 돌연변이로 인한 β-glucocerebrosidase 결핍으로 인한 Gaucher병의 생화학 및 유전학적 진단이 확인되었습니다.
• 연구 시작 시점에 16세 이상이어야 합니다.
• 손상되지 않은 확대된 비장이 있습니다.
• 최소 10g/L의 헤모글로빈 수치.
• 연구 프로토콜의 요구 사항을 이해하고 협조할 수 있습니다.
• 정신적으로 유능하고 이해 능력이 있으며 정보에 입각한 동의서에 서명할 의지가 있어야 합니다.
• 참여 연구 사이트로 이동할 수 있습니다.
• 가임 여성은 허용된 피임법을 사용해야 하며 치료 시작 전 1주 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사 결과 음성이어야 합니다. Ambroxol의 첫 용량을 투여하기 전에 추가 임신 테스트를 수행하고 결과를 얻어야 합니다.
• 가임 남성은 불임에 대한 문서가 존재하지 않는 한 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 시행해야 합니다.
• 체중 >40kg(88lbs).

제외 기준:

• 연구 개시 << 4주 전에 임의의 형태의 글루코세레브로시다아제의 수용.
• 총 비장 절제술.
• 심각한 의학적 질병, 심각한 심장 질환, 만성 기관지염, 폐기종, 낭포성 섬유증, 환기 관류 불일치를 유발하는 장애.
• 물질 남용.
• 치료 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 복잡한 질병.
• 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용하지 않는 임산부 또는 가임 여성.
• 모유 수유 중인 여성의 경우 수유 중인 영아에게 부작용이 발생할 가능성이 있습니다.
• 연구 기간 동안 피임법을 시행하지 않으려는 가임 남성.
• 프로토콜 요구 사항을 따르지 않거나 따르지 않습니다.
• Ambroxol 또는 비활성 성분에 대한 알려진 과민 반응, 불내성 또는 부작용.
• 지난 한 달 동안 전신 감염 또는 심각한 감염의 증거.
• HIV 감염이 있는 것으로 알려져 있습니다.
• B형 간염 또는 C형 간염에 걸린 것으로 알려져 있습니다.
• 경련 장애의 병력이 있는 환자.
• Ambroxol 치료를 시작하기 전 지난 4주 이내에 모든 적응증에 대해 다른 연구 치료를 받은 환자.
• 모든 유형의 암 병력.
• 연구 시작 전 지난 4주 이내에 모든 유형의 면역 요법을 받은 환자.
• 연구자의 의견으로 환자의 안전을 위협할 수 있는 모든 상태 또는 이상.