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Klinische Studie mit Ambroxol bei Patienten mit Typ-I-Gaucher-Krankheit

12. Februar 2013 aktualisiert von: Exsar Corporation

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie mit 2 Dosisstufen, Proof-of-Concept-Klinische Studie mit Ambroxol zur Behandlung der Typ-I-Gaucher-Krankheit

Es wird erwartet, dass Ambroxol die Anzeichen und Symptome von Patienten mit Typ-I-Gaucher-Krankheit verbessert.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie mit 2 Dosisstufen, Proof-of-Concept-Klinische Studie mit Ambroxol zur Behandlung von Patienten mit Typ-I-Gaucher-Krankheit.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine randomisierte klinische Studie mit 20 auswertbaren Patienten, die von der Gaucher-Krankheit Typ 1 betroffen sind und auf Ambroxol in vitro ansprechen. Es gibt 2 Behandlungsgruppen mit 2 Dosierungen von Ambroxol (187,5 und 225 mg/Tag), die in beiden Gruppen einmal täglich p.o. über 2 Monate verabreicht werden. Die Dosis von 187,5 mg/Tag wird zuerst getestet. Wenn keine signifikanten unerwünschten Ereignisse auftreten, die gemäß der neuesten Version der Common Toxicity Criteria (CTC) des National Cancer Institute (NCI) als Toxizität >Grad 3 definiert sind, wird die Dosis von 225 mg/Tag getestet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Monmouth Junction, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08852
        • ExSAR Corporation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Biochemisch und genetisch bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit, verursacht durch β-Glucocerebrosidase-Mangel aufgrund von Mutationen in den GBA-Genen, die laut In-vitro-Screening-Assay nachweislich auf Ambroxol ansprechen.
  • Muss zum Zeitpunkt des Studienbeginns 16 Jahre oder älter sein.
  • Mit intakter, vergrößerter Milz.
  • Ein Hämoglobinwert von mindestens 10 g/L.
  • Kann die Anforderungen des Studienprotokolls verstehen und kooperieren.
  • Geistig kompetent, fähig zu verstehen und bereit, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben.
  • Kann zu einem teilnehmenden Studienzentrum reisen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen anerkannte Verhütungsmethoden anwenden und innerhalb einer Woche vor Beginn der Behandlung einen negativen Schwangerschaftstest im Serum oder Urin haben. Vor Verabreichung der ersten Ambroxol-Dosis ist ein zusätzlicher Schwangerschaftstest durchzuführen und die Ergebnisse zu erhalten.
  • Fruchtbare Männer müssen während des Studienzeitraums wirksame Verhütungsmethoden anwenden, es sei denn, es liegt eine Dokumentation der Unfruchtbarkeit vor.
  • Körpergewicht >40 kg (88 lbs).

Ausschlusskriterien:

  • Erhalt jeglicher Form von Glucocerebrosidase <<4 Wochen vor Beginn der Studie.
  • Totale Splenektomie.
  • Schwere medizinische Erkrankung, schwere Herzerkrankung, chronische Bronchitis, Emphysem und zystische Fibrose sowie Störungen, die eine Fehlanpassung der Beatmungsperfusion verursachen.
  • Drogenmissbrauch.
  • Jede komplexe Krankheit, die die Behandlungsbewertung verfälschen kann.
  • Schwangere Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die keine zuverlässigen Verhütungsmittel anwenden.
  • Stillende Frauen wegen möglicher Nebenwirkungen bei gestillten Säuglingen.
  • Fruchtbare Männer, die während der Studienzeit keine Verhütungsmethoden anwenden wollten.
  • Nicht willens oder nicht in der Lage, die Protokollanforderungen zu befolgen.
  • Bekannte Überempfindlichkeitsreaktionen, Unverträglichkeit oder Nebenwirkungen auf Ambroxol oder die sonstigen Bestandteile.
  • Anzeichen einer systemischen Infektion oder einer schweren Infektion innerhalb des letzten Monats.
  • Bekannte HIV-Infektion.
  • Bekanntermaßen Hepatitis B oder Hepatitis C.
  • Patienten mit Krampfanfällen in der Vorgeschichte.
  • Patienten, die in den letzten 4 Wochen vor Beginn der Ambroxol-Behandlung eine andere Prüfbehandlung für eine beliebige Indikation erhalten haben.
  • Eine Geschichte von Krebs jeglicher Art.
  • Patienten, die in den letzten 4 Wochen vor Studienbeginn eine Immuntherapie jeglicher Art erhalten haben.
  • Alle Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit der Patienten gefährden könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Ambroxol
Ambroxol wird in einer Dosis von 187,5 oder 225 mg/Tag einmal täglich oral über 2 Monate verabreicht.
Arzneimittel: Ambroxol
Ambroxol wird in einer Dosis von 187,5 oder 225 mg/Tag einmal täglich oral über 2 Monate verabreicht.
Andere Namen:
  • Mucosolvon®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung basierend auf potenziellen Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung, den Vitalzeichen, dem EKG, der Abfrage unerwünschter Ereignisse und den klinischen Laborergebnissen im Vergleich zu den Ausgangswerten.
Zeitfenster: Die Sicherheit wird zu Studienbeginn und zweiwöchentlich für 2 Monate bewertet.
Die Sicherheit basiert auf der körperlichen Untersuchung, den Vitalfunktionen, dem EKG, der Abfrage unerwünschter Ereignisse und der klinischen Pathologie (einschließlich Chemie, Hämatologie und Gerinnung), die zu Studienbeginn und etwa alle zwei Wochen während der Studie bewertet werden.
Die Sicherheit wird zu Studienbeginn und zweiwöchentlich für 2 Monate bewertet.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit basierend auf Biomarkern (Glucocerebrosidase-Aktivitäten), Laborergebnissen sowie Leber- und Milzvolumen aus bildgebenden Scans.
Zeitfenster: Biomarker, Laborergebnisse (Phänotyp) sowie Leber- und Lebervolumen werden zu Studienbeginn und nach 2 Monaten Behandlung bewertet, und Laborergebnisse (Phänotypen) werden während des 2-monatigen Behandlungszeitraums ebenfalls alle zwei Wochen bewertet.
Die Wirksamkeit basiert auch auf Biomarkern (Glucocerebrosidase-Aktivitäten), Phänotypen gemäß spezifischen Laborergebnissen (saure Phosphatase, Angiotensin-Converting-Enzym, Serum-Bilirubin, Hämoglobin, Thrombozytenzahl, Leukozytenzahl im peripheren Blut, Serum-Eisen, Gerinnungszeit usw.). als Leber- und Milzvolumen.
Biomarker, Laborergebnisse (Phänotyp) sowie Leber- und Lebervolumen werden zu Studienbeginn und nach 2 Monaten Behandlung bewertet, und Laborergebnisse (Phänotypen) werden während des 2-monatigen Behandlungszeitraums ebenfalls alle zwei Wochen bewertet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Exsar Corporation

Ermittler

  • Studienstuhl: Robert Johnston, ExSAR Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (ERWARTET)

1. August 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

15. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL-Ambroxol-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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