OligoG:n ristikkäinen tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi. Fibroosi (OligoG)

Sisällyttämiskriteerit:

• Mies tai nainen, jolla on vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi, jonka määrittelevät:

  • CF-diagnoosin mukaiset kliiniset piirteet [(Rosenstein BJ ja Cutting GR 1998)]; JA
  • Hikikloridi ≥60 mmol/L pilokarpiini-iontoforeesilla; TAI
  • CFTR-mutaation genotyyppinen vahvistus
• 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
• Kyky toimittaa näytteitä mikrobiologista arviointia varten koko tutkimuksen ajan. Huomautus: yskösnäytteet ovat suositeltavia, mutta yskäpyyhkäisyä voidaan ottaa silloin, kun ysköstä ei voida kerätä.
• Positiivinen Pseudomonas aeruginosa -bakteerin mikrobiologinen löydös ysköksessä tai yskävanupuikolla dokumentoitu 24 kuukauden sisällä ennen seulontaa (käynti 1).
• FEV1:n on seulonnassa (käynti 1) oltava välillä 35–80 % ennustetusta normaaliarvosta iän, sukupuolen ja pituuden mukauttamisen jälkeen Knudsonin yhtälön mukaisesti [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Seulonnassa (käynti 1) ei kliinisiä tai laboratoriolöydöksiä, jotka viittaavat merkittävään keuhkosairauteen, lukuun ottamatta CF:ää, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen.

• Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja tutkimukseen osallistuvien, seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden on käytettävä hyväksyttävää ehkäisyä. Naishenkilöt, joiden on dokumentoitu olevan ei-hedelmöitymisikäisiä (kohta 4.2.8), on vapautettu ehkäisyvaatimuksista. Tässä tutkimuksessa hyväksyttävä ehkäisymenetelmä määritellään seuraavasti:

  • hormonaaliset ehkäisymenetelmät suun kautta, ruiskeena tai implanttina; TAI
  • kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen; TAI
  • ehkäisymenetelmät: kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tuhoava vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko
• Anna kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

• Muutokset taustalla olevassa hoidossa (esim. keuhkohierontahoito, keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, tulehduskipulääkkeet, antibioottiaineet, haimaentsyymivalmisteet, ravintolisät ja DNaasi 21 päivän aikana ennen päivää 1 (käynti 2). Koehenkilöiden on oltava valmiita pysymään samoilla taustalla olevilla stabiileilla hoito-ohjelmilla tutkimuksen ajan viimeiseen seurantakäyntiin asti päivänä 111.
• Muutokset fysioterapiatekniikassa tai aikataulussa 14 päivän sisällä ennen päivää 1 (käynti 2).
• Kielletyt lääkkeet 7 päivän sisällä ennen päivää 1 (käynti 2). Kielletyt lääkkeet on kuvattu kohdassa 5.6
• Keuhkojen paheneminen 28 päivän sisällä seulonnasta (käynti 1).
• Burkholderia sp.:n positiivinen mikrobiologinen löydös. ysköksessä tai yskätupolla, joka on dokumentoitu 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa (käynti 1).
• Jatkuva akuutti sairaus. Koehenkilöt eivät saaneet olla tarvinneet avohoitokäyntiä, sairaalahoitoa tai hoidon muuttamista muun keuhkosairauden vuoksi seulonnan (käynti 1) ja päivän 1 (käynti 2) välillä.
• Historiallinen tai suunniteltu elinsiirto.
• Allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi (ABPA) viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontatutkimusta (käynti 1), määritelty ABPA-hoitoa saaneeksi.
• Jatkuva (24 tuntia/vrk) happilisävaatimus.
• Inhaloitavan mannitolin tai hypertonisen suolaliuoksen samanaikainen anto 7 päivän aikana ennen päivää 1 (käynti 2).
• Kierretyn, inhaloidun tobramysiinin (TOBI) aloitus alle 4 kuukautta ennen seulontaa (käynti 1). Huomautus: Krooniset TOBI-käyttäjät voivat osallistua tähän tutkimukseen, mutta henkilöillä, jotka ovat äskettäin aloittaneet kroonisen TOBI:n, tulisi olla vähintään kaksi TOBI-sykliä edeltävien 4 kuukauden aikana ennen osallistumista tähän tutkimukseen. Kroonisten TOBI-potilaiden tulisi aloittaa "off-TOBI"-jakso päivänä 1 (käynti 2), jotta TOBI:n ja määrätyn tutkimuslääkityksen samanaikaista annostelua ei tule.
• Kliinisesti merkittävät epänormaalit löydökset hematologiassa tai kliinisessä kemiassa. Lisäksi mikä tahansa arvo, joka on ≥ 3 x normaalin yläraja, sulkee koehenkilön osallistumisen tutkimukseen.
• Koehenkilöt, jotka eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintakokeita ATS/ERS-kriteerien mukaisesti.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset. Negatiivinen virtsaraskaustesti on osoitettava hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (kohta 4.2.8) seulonnassa (käynti 1).
• Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa interventiokliiniseen tutkimukseen 28 päivän aikana ennen päivää 1 (käynti 2).
• Kohteet, joilla on dokumentoitu tai epäilty, kliinisesti merkittävä alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö. Kliinisen merkityksen määrittämisen päättää tutkija.
• Tunnetut allergiat tai intoleranssi alginaateille (esim. merileväuutteisiin perustuvat elintarvikkeet ja elintarvikelisäaineet).
• Nykyinen pahanlaatuinen sairaus (paitsi tyvisolusyöpä; BCC).
• Mikä tahansa vakava tai aktiivinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkittavan hoitoa, arviointia tai protokollan noudattamista.