En cross-over-undersøgelse af OligoG hos forsøgspersoner med cystisk fibrose. Fibrose (OligoG)

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose defineret ved:

  • Kliniske træk i overensstemmelse med diagnosen CF [(Rosenstein BJ og Cutting GR 1998)]; OG
  • Svedklorid ≥60 mmol/L ved pilocarpiniontoforese; ELLER
  • Genotypisk bekræftelse af CFTR-mutation
• 18 år eller ældre
• Evne til at levere prøver til mikrobiologisk evaluering gennem hele undersøgelsen. Bemærk: Sputumprøver foretrækkes, men hostepodninger kan udføres i tilfælde, hvor sputum ikke kan opsamles.
• Positivt mikrobiologisk fund af Pseudomonas aeruginosa i ekspektoreret sputum eller hostepodning dokumenteret inden for 24 måneder før screening (besøg 1).
• FEV1 skal ved screening (besøg 1) være mellem 35%-80% af den forudsagte normalværdi efter justering for alder, køn og højde i henhold til Knudson-ligningen [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Ved screening (besøg 1) var der ingen kliniske fund eller laboratoriefund, der tyder på signifikant lungesygdom, bortset fra CF, som efter investigators mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.

• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, der deltager i undersøgelsen, som er seksuelt aktive, skal anvende acceptabel prævention. Kvindelige forsøgspersoner, der er dokumenteret som ikke-fertile (afsnit 4.2.8), er undtaget fra kravene til prævention. Til formålet med denne undersøgelse er acceptabel prævention defineret som:

  • orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder;ELLER
  • placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS); ELLER
  • barrierepræventionsmetoder: kondom eller okklusiv hætte (membran eller cervikal/hvælvingshætter) med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille
• Give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Ændringer i underliggende terapi (f.eks. pulmonal massagebehandling, bronkodilatatorer, NSAID'er, antibiotika, pancreasenzympræparater, kosttilskud og DNase inden for de 21 dage før dag 1 (besøg 2). Forsøgspersonerne skal være villige til at forblive på de samme underliggende stabile behandlingsregimer i hele undersøgelsens varighed indtil det sidste opfølgningsbesøg på dag 111.
• Ændringer i fysioterapiteknik eller tidsplan inden for 14 dage før dag 1 (besøg 2).
• Forbudte medicin inden for 7 dage før dag 1 (besøg 2). Forbudte lægemidler er beskrevet i afsnit 5.6
• Lungeeksacerbation inden for 28 dage efter screening (besøg 1).
• Positivt mikrobiologisk fund af Burkholderia sp. i ekspektoreret sputum eller hostepodning dokumenteret inden for 12 måneder før screening (besøg 1).
• Vedvarende akut sygdom. Forsøgspersonerne må ikke have haft behov for et ambulant besøg, hospitalsindlæggelse eller krævet nogen ændring i behandlingen for anden lungesygdom mellem screening (besøg 1) og dag 1 (besøg 2).
• Historie om eller planlagt organtransplantation.
• Allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) inden for de sidste 12 måneder forud for screening (besøg 1), defineret som at have modtaget behandling for ABPA.
• Krav om kontinuerlig (24 timer/dag) ilttilskud.
• Samtidig administration af inhaleret mannitol eller hypertonisk saltvand inden for 7 dage før dag 1 (besøg 2).
• Påbegyndelse af cyklus, inhaleret tobramycin (TOBI) mindre end 4 måneder før screening (besøg 1). Bemærk: Kroniske TOBI-brugere har tilladelse til at deltage i denne undersøgelse, men forsøgspersoner, der for nylig har påbegyndt kronisk TOBI, skal have mindst 2 cyklusser af TOBI i de foregående 4 måneder, før de bliver tilmeldt denne undersøgelse. Kroniske TOBI-personer bør starte en 'off-TOBI'-periode på dag 1 (besøg 2), så der vil ikke være nogen samtidig dosering af TOBI og tildelt undersøgelsesmedicin.
• Klinisk signifikante abnorme fund på hæmatologi eller klinisk kemi. Derudover vil enhver værdi ≥ 3 x den øvre grænse for normal udelukke forsøgspersonen fra at deltage i undersøgelsen.
• Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest i henhold til ATS/ERS-kriterierne.
• Gravide eller ammende kvinder. En negativ uringraviditetstest skal påvises hos kvinder i den fødedygtige alder (afsnit 4.2.8) ved screening (besøg 1).
• Forsøgspersoner, der har deltaget i ethvert interventionelt klinisk forsøg inden for de 28 dage forud for dag 1 (besøg 2).
• Forsøgspersoner med dokumenteret eller mistænkt, klinisk signifikant alkohol- eller stofmisbrug. Bestemmelsen af ​​klinisk betydning vil blive bestemt af investigator.
• Kendte allergier eller intolerance over for alginater (f.eks. fødevarer og fødevaretilsætningsstoffer baseret på tangekstrakter).
• Aktuel malign sygdom (med undtagelse af basalcellekarcinom; BCC).
• Enhver alvorlig eller aktiv medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som efter efterforskerens mening ville forstyrre forsøgspersonens behandling, vurdering eller overholdelse af protokollen.