Un estudio cruzado de OligoG en sujetos con fibrosis quística. Fibrosis (OligoG)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer con un diagnóstico confirmado de fibrosis quística definido por:

  • Características clínicas compatibles con el diagnóstico de FQ [(Rosenstein BJ y Cutting GR 1998)]; Y
  • Cloruro en sudor ≥60 mmol/L por iontoforesis con pilocarpina; O
  • Confirmación genotípica de mutación CFTR
• Mayor de 18 años
• Capacidad para proporcionar muestras para la evaluación microbiológica durante todo el estudio. Nota: se prefieren muestras de esputo, sin embargo, se pueden realizar hisopos para la tos en ocasiones en las que no se puede recolectar esputo.
• Hallazgo microbiológico positivo de Pseudomonas aeruginosa en esputo expectorado o hisopo para la tos documentado dentro de los 24 meses anteriores a la selección (visita 1).
• El FEV1 debe, en la selección (visita 1), estar entre el 35 % y el 80 % del valor normal predicho después del ajuste por edad, sexo y altura de acuerdo con la ecuación de Knudson [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• En la selección (visita 1), no hay hallazgos clínicos o de laboratorio que sugieran una enfermedad pulmonar significativa, aparte de FQ, que en opinión del investigador impediría la participación en el estudio.

• Las mujeres en edad fértil y los hombres que participen en el estudio y sean sexualmente activos deben usar métodos anticonceptivos aceptables. Las mujeres documentadas como no fértiles (Sección 4.2.8) están exentas de los requisitos anticonceptivos. A los efectos de este estudio, la anticoncepción aceptable se define como:

  • métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectados o implantados; O
  • colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (IUS); O
  • métodos anticonceptivos de barrera: preservativo o capuchón oclusivo (diafragma o capuchón cervical/bóveda) con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida
• Proporcionar consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

• Cambios en la terapia subyacente (p. ej., terapia de masaje pulmonar, broncodilatadores, AINE, agentes antibióticos, preparaciones de enzimas pancreáticas, suplementos nutricionales y DNasa dentro de los 21 días anteriores al Día 1 (Visita 2). Los sujetos deben estar dispuestos a permanecer en los mismos regímenes terapéuticos estables subyacentes durante la duración del estudio hasta la última visita de seguimiento en el día 111.
• Cambios en la técnica o el programa de fisioterapia dentro de los 14 días anteriores al Día 1 (Visita 2).
• Medicamentos prohibidos dentro de los 7 días anteriores al Día 1 (Visita 2). Los medicamentos prohibidos se describen en la Sección 5.6
• Exacerbación pulmonar dentro de los 28 días posteriores a la selección (visita 1).
• Hallazgo microbiológico positivo de Burkholderia sp. en esputo expectorado o torunda documentada dentro de los 12 meses anteriores a la selección (visita 1).
• Enfermedad aguda en curso. Los sujetos no deben haber necesitado una visita ambulatoria, hospitalización ni ningún cambio en la terapia por otra enfermedad pulmonar entre la selección (visita 1) y el día 1 (visita 2).
• Antecedentes o trasplante de órganos planificado.
• Aspergilosis broncopulmonar alérgica (ABPA) en los últimos 12 meses antes de la Selección (Visita 1), definida como haber recibido tratamiento para ABPA.
• Requerimiento de suplemento de oxígeno continuo (24 horas/día).
• Administración concomitante de manitol inhalado o solución salina hipertónica dentro de los 7 días anteriores al Día 1 (Visita 2).
• Inicio de ciclo de tobramicina inhalada (TOBI) menos de 4 meses antes de la selección (visita 1). Nota: Los usuarios crónicos de TOBI pueden participar en este estudio, pero los sujetos que hayan iniciado recientemente TOBI crónico deben tener al menos 2 ciclos de TOBI en los 4 meses anteriores antes de inscribirse en este estudio. Los sujetos con TOBI crónico deben comenzar un período "sin TOBI" en el día 1 (visita 2), por lo que no habrá una dosificación concomitante de TOBI y la medicación del estudio asignada.
• Hallazgos anormales clínicamente significativos en hematología o química clínica. Además, cualquier valor ≥ 3 x el límite superior de la normalidad excluirá al sujeto de participar en el estudio.
• Sujetos incapaces de realizar pruebas de función pulmonar según los criterios ATS/ERS.
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia. Se debe demostrar una prueba de embarazo en orina negativa en mujeres en edad fértil (Sección 4.2.8) en la Selección (Visita 1).
• Sujetos que hayan participado en cualquier ensayo clínico de intervención dentro de los 28 días anteriores al Día 1 (Visita 2).
• Sujetos con abuso documentado o sospechado, clínicamente significativo, de alcohol o drogas. La determinación de la importancia clínica será determinada por el investigador.
• Alergias o intolerancia conocidas a los alginatos (p. ej., alimentos y aditivos alimentarios a base de extractos de algas marinas).
• Enfermedad maligna actual (con excepción del carcinoma de células basales; BCC).
• Cualquier enfermedad médica o psiquiátrica grave o activa que, en opinión del investigador, pueda interferir con el tratamiento, la evaluación o el cumplimiento del protocolo del sujeto.