Перекрестное исследование OligoG у субъектов с кистозным фиброзом. Фиброз (OligoG)

Критерии включения:

• Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом муковисцидоза, определяемым по:

  • Клинические признаки соответствуют диагнозу муковисцидоза [(Rosenstein BJ and Cutting GR 1998)]; И
  • Хлорид пота ≥60 ммоль/л при ионтофорезе пилокарпина; ИЛИ
  • Генотипическое подтверждение мутации CFTR
• Возраст 18 лет и старше
• Возможность предоставления образцов для микробиологической оценки на протяжении всего исследования. Примечание: образцы мокроты предпочтительнее, однако мазки от кашля могут быть выполнены в тех случаях, когда сбор мокроты невозможен.
• Положительное микробиологическое обнаружение Pseudomonas aeruginosa в отхаркиваемой мокроте или мазке от кашля, подтвержденное в течение 24 месяцев до скрининга (посещение 1).
• ОФВ1 при скрининге (посещение 1) должен составлять от 35% до 80% от прогнозируемого нормального значения после корректировки по возрасту, полу и росту в соответствии с уравнением Кнудсона [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• При скрининге (посещение 1) никаких клинических или лабораторных данных, указывающих на серьезное легочное заболевание, кроме CF, которое, по мнению исследователя, исключало бы участие в исследовании.

• Субъекты женского пола, способные к деторождению, и участвующие в исследовании мужчины, ведущие активную половую жизнь, должны использовать приемлемые средства контрацепции. Субъекты женского пола, у которых задокументировано отсутствие детородного потенциала (раздел 4.2.8), освобождаются от требований в отношении контрацепции. Для целей настоящего исследования приемлемая контрацепция определяется как:

  • пероральные, инъекционные или имплантированные гормональные методы контрацепции; ИЛИ
  • размещение внутриматочной спирали (ВМС) или внутриматочной системы (ВМС); ИЛИ
  • барьерные методы контрацепции: презерватив или окклюзионный колпачок (диафрагма или шейный/сводчатый колпачки) со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/суппозиторием
• Предоставление письменного информированного согласия

Критерий исключения:

• Изменения в основной терапии (например, легочный массаж, бронходилататоры, НПВП, антибиотики, препараты ферментов поджелудочной железы, пищевые добавки и ДНКаза в течение 21 дня до дня 1 (посещение 2). Субъекты должны быть готовы оставаться на тех же базовых стабильных схемах терапии на протяжении всего исследования до последнего визита для последующего наблюдения на 111-й день.
• Изменения в методике или расписании физиотерапии в течение 14 дней до дня 1 (посещение 2).
• Запрещенные лекарства в течение 7 дней до дня 1 (посещение 2). Запрещенные лекарства описаны в разделе 5.6.
• Легочное обострение в течение 28 дней после скрининга (посещение 1).
• Положительный микробиологический результат Burkholderia sp. в отхаркиваемой мокроте или мазке от кашля, подтвержденном в течение 12 месяцев до скрининга (посещение 1).
• Текущее острое заболевание. Субъекты не должны нуждаться в амбулаторном визите, госпитализации или в каких-либо изменениях терапии по поводу другого легочного заболевания между скринингом (посещение 1) и днем ​​1 (посещение 2).
• История или запланированная трансплантация органов.
• Аллергический бронхолегочный аспергиллез (АБЛА) за последние 12 месяцев до скрининга (посещение 1), определяемый как прохождение лечения по поводу АБЛА.
• Необходимость непрерывной (24 часа в сутки) подачи кислорода.
• Одновременное введение ингаляционного маннитола или гипертонического раствора в течение 7 дней до дня 1 (посещение 2).
• Начало циклической ингаляции тобрамицина (TOBI) менее чем за 4 месяца до скрининга (посещение 1). Примечание: хронические пользователи ТРИ могут участвовать в этом исследовании, но субъекты, которые недавно начали хроническую ТРИ, должны пройти по крайней мере 2 цикла ТРИ за предшествующие 4 месяца, прежде чем они будут включены в это исследование. Субъекты с хроническим ТРИ должны начинать период «вне ТРИ» в День 1 (посещение 2), чтобы не было одновременного приема ТРИ и назначенного исследуемого препарата.
• Клинически значимые отклонения от нормы в гематологии или клинической химии. Кроме того, любое значение, превышающее верхнюю границу нормы в 3 раза, исключает участие субъекта в исследовании.
• Субъекты, неспособные выполнять тесты функции легких в соответствии с критериями ATS/ERS.
• Беременные или кормящие женщины. Отрицательный тест мочи на беременность должен быть продемонстрирован у женщин детородного возраста (раздел 4.2.8) при скрининге (посещение 1).
• Субъекты, которые участвовали в любом интервенционном клиническом исследовании в течение 28 дней до дня 1 (посещение 2).
• Субъекты с задокументированным или подозреваемым клинически значимым злоупотреблением алкоголем или наркотиками. Определение клинической значимости будет определяться исследователем.
• Известные аллергии или непереносимость альгинатов (например, пищевых продуктов и пищевых добавок на основе экстрактов морских водорослей).
• Текущее злокачественное заболевание (за исключением базально-клеточной карциномы; БКР).
• Любое серьезное или активное медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать лечению, обследованию или соблюдению протокола субъекта.