Křížová studie oligoG u subjektů s cystickou fibrózou. Fibróza (OligoG)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy definovanou:

  • Klinické příznaky odpovídající diagnóze CF [(Rosenstein BJ a Cutting GR 1998)]; A
  • Chlorid potu ≥60 mmol/l pilokarpinovou iontoforézou; NEBO
  • Genotypové potvrzení mutace CFTR
• Ve věku 18 let nebo starší
• Schopnost poskytnout vzorky pro mikrobiologické hodnocení v průběhu studie. Poznámka: Preferovány jsou vzorky sputa, ale výtěry proti kašli lze provádět v případech, kdy nelze sputum odebrat.
• Pozitivní mikrobiologický nález Pseudomonas aeruginosa v expektorovaném sputu nebo výtěru z kašle dokumentován během 24 měsíců před screeningem (1. návštěva).
• FEV1 musí být při screeningu (návštěva 1) mezi 35 % až 80 % předpokládané normální hodnoty po úpravě na věk, pohlaví a výšku podle Knudsonovy rovnice [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Při screeningu (návštěva 1) nebyly zjištěny žádné klinické nebo laboratorní nálezy naznačující signifikantní plicní onemocnění, jiné než CF, což by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii.

• Ženy ve fertilním věku a muži účastnící se studie, kteří jsou sexuálně aktivní, musí používat přijatelnou antikoncepci. Ženy, u kterých je zdokumentováno, že nejsou ve fertilním věku (oddíl 4.2.8), jsou osvobozeny od požadavků na antikoncepci. Pro účely této studie je přijatelná antikoncepce definována jako:

  • orální, injekční nebo implantované hormonální metody antikoncepce;NEBO
  • umístění nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS);NEBO
  • bariérové ​​metody antikoncepce: kondom nebo okluzivní čepice (bránice nebo cervikální čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem
• Poskytnutí písemného informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

• Změny v základní terapii (např. terapie plicní masáží, bronchodilatátory, NSAID, antibiotika, přípravky pankreatických enzymů, výživové doplňky a DNáza během 21 dnů před 1. dnem (návštěva 2). Subjekty musí být ochotny zůstat na stejných základních stabilních terapeutických režimech po dobu trvání studie až do poslední následné návštěvy v den 111.
• Změny fyzioterapeutické techniky nebo plánu během 14 dnů před 1. dnem (návštěva 2).
• Zakázané léky během 7 dnů před 1. dnem (návštěva 2). Zakázané léky jsou popsány v části 5.6
• Plicní exacerbace do 28 dnů od screeningu (návštěva 1).
• Pozitivní mikrobiologický nález Burkholderia sp. v expektorovaném sputu nebo výtěru z kašle dokumentované během 12 měsíců před screeningem (návštěva 1).
• Pokračující akutní onemocnění. Subjekty nesměly mezi screeningem (návštěva 1) a dnem 1 (návštěva 2) potřebovat ambulantní návštěvu, hospitalizaci nebo vyžadovat jakoukoli změnu terapie pro jiné plicní onemocnění.
• Anamnéza nebo plánovaná transplantace orgánů.
• Alergická bronchopulmonální aspergilóza (ABPA) v posledních 12 měsících před screeningem (návštěva 1), definovaná jako léčba ABPA.
• Požadavek na nepřetržité (24 hodin/den) doplňování kyslíku.
• Současné podávání inhalačního mannitolu nebo hypertonického fyziologického roztoku během 7 dnů před 1. dnem (návštěva 2).
• Zahájení cyklovaného inhalačního tobramycinu (TOBI) méně než 4 měsíce před screeningem (návštěva 1). Poznámka: Chronickí uživatelé TOBI se mohou této studie zúčastnit, ale subjekty, které nedávno zahájily chronickou TOBI, by měly mít alespoň 2 cykly TOBI v předchozích 4 měsících před zařazením do této studie. Chronické subjekty TOBI by měly začít období „mimo TOBI“ v den 1 (návštěva 2), takže nedojde k současnému dávkování TOBI a přidělené studijní medikace.
• Klinicky významné abnormální nálezy na hematologii nebo klinické chemii. Kromě toho jakákoli hodnota ≥ 3 x horní hranice normálu vyřadí subjekt z účasti ve studii.
• Subjekty neschopné provádět testy funkce plic podle kritérií ATS/ERS.
• Těhotné nebo kojící ženy. Negativní těhotenský test z moči musí být prokázán u žen ve fertilním věku (oddíl 4.2.8) při screeningu (návštěva 1).
• Subjekty, které se zúčastnily jakékoli intervenční klinické studie během 28 dnů před dnem 1 (návštěva 2).
• Subjekty s dokumentovaným nebo suspektním klinicky významným zneužíváním alkoholu nebo drog. Stanovení klinické významnosti určí zkoušející.
• Známé alergie nebo intolerance na algináty (např. potraviny a potravinářské přísady na bázi výtažků z mořských řas).
• Současné maligní onemocnění (s výjimkou bazaliomu; BCC).
• Jakékoli závažné nebo aktivní lékařské nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo léčbu subjektu, hodnocení nebo dodržování protokolu.