Une étude croisée d'OligoG chez des sujets atteints de fibrose kystique. Fibrose (OligoG)

Critère d'intégration:

• Homme ou femme avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique défini par :

  • Caractéristiques cliniques compatibles avec le diagnostic de mucoviscidose [(Rosenstein BJ et Cutting GR 1998)] ; ET
  • Chlorure de sueur ≥60 mmol/L par ionophorèse à la pilocarpine ; OU
  • Confirmation génotypique de la mutation CFTR
• Âgé de 18 ans ou plus
• Capacité à fournir des échantillons pour évaluation microbiologique tout au long de l'étude. Remarque : les échantillons d'expectorations sont préférables, mais des prélèvements de toux peuvent être effectués dans les cas où les expectorations ne peuvent pas être recueillies.
• Découverte microbiologique positive de Pseudomonas aeruginosa dans des expectorations ou un écouvillon de toux documenté dans les 24 mois précédant le dépistage (visite 1).
• Le VEMS doit, lors du dépistage (visite 1), se situer entre 35 % et 80 % de la valeur normale prédite après ajustement pour l'âge, le sexe et la taille selon l'équation de Knudson [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Lors du dépistage (visite 1), aucun résultat clinique ou de laboratoire suggérant une maladie pulmonaire importante, autre que la mucoviscidose, qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude.

• Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins participant à l'étude qui sont sexuellement actifs doivent utiliser une contraception acceptable. Les sujets féminins documentés comme n'étant pas en mesure de procréer (section 4.2.8) sont exemptés des exigences en matière de contraception. Aux fins de cette étude, la contraception acceptable est définie comme :

  • les méthodes de contraception hormonales orales, injectées ou implantées ; OU
  • mise en place d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU); OU
  • méthodes contraceptives de barrière : préservatif ou cape occlusive (diaphragme ou cape cervicale/voûte) avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide
• Fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

• Changements dans la thérapie sous-jacente (par exemple, thérapie de massage pulmonaire, bronchodilatateurs, AINS, agents antibiotiques, préparations d'enzymes pancréatiques, suppléments nutritionnels et DNase dans les 21 jours précédant le jour 1 (visite 2). Les sujets doivent être disposés à rester sur les mêmes schémas thérapeutiques stables sous-jacents pendant toute la durée de l'étude jusqu'à la dernière visite de suivi au jour 111.
• Changements de technique ou d'horaire de physiothérapie dans les 14 jours précédant le jour 1 (visite 2).
• Médicaments interdits dans les 7 jours précédant le jour 1 (visite 2). Les médicaments interdits sont décrits à la section 5.6
• Exacerbation pulmonaire dans les 28 jours suivant le dépistage (visite 1).
• Découverte microbiologique positive de Burkholderia sp. dans des crachats expectorés ou un écouvillon de toux documenté dans les 12 mois précédant le dépistage (visite 1).
• Maladie aiguë en cours. Les sujets ne doivent pas avoir eu besoin d'une visite ambulatoire, d'une hospitalisation ou d'un changement de traitement pour une autre maladie pulmonaire entre le dépistage (visite 1) et le jour 1 (visite 2).
• Antécédents ou planification de transplantation d'organe.
• Aspergillose bronchopulmonaire allergique (ABPA) au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage (visite 1), définie comme ayant reçu un traitement pour l'ABPA.
• Nécessité d'une supplémentation en oxygène continue (24 heures/jour).
• Administration concomitante de mannitol inhalé ou de solution saline hypertonique dans les 7 jours précédant le jour 1 (visite 2).
• Début de la tobramycine inhalée à cycle (TOBI) moins de 4 mois avant le dépistage (visite 1). Remarque : Les utilisateurs chroniques de TOBI sont autorisés à participer à cette étude, mais les sujets qui ont récemment initié un TOBI chronique doivent avoir au moins 2 cycles de TOBI au cours des 4 mois précédents avant d'être inscrits à cette étude. Les sujets TOBI chroniques doivent commencer une période « sans TOBI » au jour 1 (visite 2) afin qu'il n'y ait pas de dosage concomitant de TOBI et du médicament à l'étude assigné.
• Résultats anormaux cliniquement significatifs en hématologie ou en chimie clinique. De plus, toute valeur ≥ 3 x la limite supérieure de la normale exclura le sujet de participer à l'étude.
• Sujets incapables d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire selon les critères ATS/ERS.
• Femmes enceintes ou allaitantes. Un test de grossesse urinaire négatif doit être démontré chez les femmes en âge de procréer (section 4.2.8) lors du dépistage (visite 1).
• Sujets qui ont participé à un essai clinique interventionnel dans les 28 jours précédant le jour 1 (visite 2).
• Sujets ayant un abus documenté ou suspecté, cliniquement significatif, d'alcool ou de drogue. La détermination de la signification clinique sera déterminée par l'investigateur.
• Allergies ou intolérances connues aux alginates (par exemple, aliments et additifs alimentaires à base d'extraits d'algues).
• Maladie maligne actuelle (à l'exception du carcinome basocellulaire ; CBC).
• Toute maladie médicale ou psychiatrique grave ou active qui, de l'avis de l'enquêteur, interférerait avec le traitement, l'évaluation ou le respect du protocole par le sujet.