Eine Crossover-Studie von OligoG bei Patienten mit zystischer Fibrose. Fibrose (OligoG)

Einschlusskriterien:

• Mann oder Frau mit einer bestätigten Diagnose von Mukoviszidose, definiert durch:

  • Klinische Merkmale im Einklang mit der Diagnose von CF [(Rosenstein BJ und Cutting GR 1998)]; UND
  • Schweißchlorid ≥60 mmol/L durch Pilocarpin-Iontophorese; ODER
  • Genotypische Bestätigung der CFTR-Mutation
• Ab 18 Jahren
• Fähigkeit, während der gesamten Studie Proben für die mikrobiologische Bewertung bereitzustellen. Hinweis: Sputumproben werden bevorzugt, jedoch können Hustenabstriche durchgeführt werden, wenn kein Sputum gesammelt werden kann.
• Positiver mikrobiologischer Befund von Pseudomonas aeruginosa im ausgespuckten Sputum oder Hustenabstrich, dokumentiert innerhalb von 24 Monaten vor dem Screening (Besuch 1).
• FEV1 muss beim Screening (Besuch 1) zwischen 35 % und 80 % des vorhergesagten Normalwerts liegen, nach Anpassung an Alter, Geschlecht und Größe gemäß der Knudson-Gleichung [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al. 1983) ].
• Beim Screening (Besuch 1) keine klinischen oder Laborbefunde, die auf eine signifikante Lungenerkrankung hindeuten, außer CF, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würden.

• Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden, die an der Studie teilnehmen und sexuell aktiv sind, müssen eine akzeptable Empfängnisverhütung anwenden. Frauen, die als nicht gebärfähig dokumentiert sind (Abschnitt 4.2.8), sind von den Verhütungsvorschriften ausgenommen. Für die Zwecke dieser Studie ist eine akzeptable Verhütung definiert als:

  • orale, injizierte oder implantierte hormonelle Verhütungsmethoden;ODER
  • Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP) oder eines Intrauterinsystems (IUS);ODER
  • Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Verschlusskappe (Diaphragma oder Muttermund-/Gewölbekappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen
• Geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab

Ausschlusskriterien:

• Änderungen der zugrunde liegenden Therapie (z. B. Lungenmassagetherapie, Bronchodilatatoren, NSAIDs, Antibiotika, Pankreasenzympräparate, Nahrungsergänzungsmittel und DNase innerhalb der 21 Tage vor Tag 1 (Besuch 2). Die Probanden müssen bereit sein, für die Dauer der Studie bis zum letzten Nachsorgetermin an Tag 111 die gleichen zugrunde liegenden stabilen Therapieschemata beizubehalten.
• Änderungen der Physiotherapietechnik oder des Zeitplans innerhalb von 14 Tagen vor Tag 1 (Besuch 2).
• Verbotene Medikamente innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1 (Besuch 2). Verbotene Medikamente sind in Abschnitt 5.6 beschrieben
• Lungenexazerbation innerhalb von 28 Tagen nach dem Screening (Besuch 1).
• Positiver mikrobiologischer Befund von Burkholderia sp. in ausgeworfenem Sputum oder Hustenabstrich, dokumentiert innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening (Besuch 1).
• Anhaltende akute Erkrankung. Die Probanden dürfen zwischen dem Screening (Besuch 1) und Tag 1 (Besuch 2) keinen ambulanten Besuch, Krankenhausaufenthalt oder eine Änderung der Therapie für andere Lungenerkrankungen benötigt haben.
• Vorgeschichte oder geplante Organtransplantation.
• Allergische bronchopulmonale Aspergillose (ABPA) in den letzten 12 Monaten vor dem Screening (Besuch 1), definiert als Behandlung gegen ABPA.
• Erfordernis einer kontinuierlichen (24 Stunden/Tag) Sauerstoffergänzung.
• Gleichzeitige Verabreichung von inhaliertem Mannitol oder hypertoner Kochsalzlösung innerhalb von 7 Tagen vor Tag 1 (Besuch 2).
• Beginn der zyklischen, inhalativen Tobramycin (TOBI) weniger als 4 Monate vor dem Screening (Besuch 1). Hinweis: Chronische TOBI-Anwender dürfen an dieser Studie teilnehmen, aber Probanden, die kürzlich mit chronischem TOBI begonnen haben, sollten in den vorangegangenen 4 Monaten mindestens 2 TOBI-Zyklen erhalten haben, bevor sie in diese Studie aufgenommen werden. Patienten mit chronischem TOBI sollten an Tag 1 (Besuch 2) eine „Off-TOBI“-Periode beginnen, sodass keine gleichzeitige Gabe von TOBI und der zugewiesenen Studienmedikation erfolgt.
• Klinisch signifikante auffällige Befunde in der Hämatologie oder klinischen Chemie. Darüber hinaus schließt jeder Wert ≥ 3 x der oberen Normgrenze den Probanden von der Teilnahme an der Studie aus.
• Patienten, die keine Lungenfunktionstests gemäß den ATS/ERS-Kriterien durchführen können.
• Schwangere oder stillende Frauen. Bei gebärfähigen Frauen (Abschnitt 4.2.8) muss beim Screening (Besuch 1) ein negativer Urin-Schwangerschaftstest nachgewiesen werden.
• Probanden, die innerhalb der 28 Tage vor Tag 1 (Besuch 2) an einer interventionellen klinischen Studie teilgenommen haben.
• Patienten mit dokumentiertem oder vermutetem, klinisch signifikantem Alkohol- oder Drogenmissbrauch. Die Bestimmung der klinischen Signifikanz erfolgt durch den Prüfarzt.
• Bekannte Allergien oder Unverträglichkeiten gegenüber Alginaten (z. B. Lebensmittel und Lebensmittelzusatzstoffe auf Basis von Meeresalgenextrakten).
• Aktuelle maligne Erkrankung (mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms; BCC).
• Jede schwere oder aktive medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Ermittlers die Behandlung, Beurteilung oder Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen würde.