En cross-over-studie av OligoG hos personer med cystisk fibros. Fibros (OligoG)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna med en bekräftad diagnos av cystisk fibros definierad av:

  • Kliniska egenskaper överensstämmer med diagnosen CF [(Rosenstein BJ och Cutting GR 1998)]; OCH
  • Svettklorid ≥60 mmol/L genom pilokarpinjontofores; ELLER
  • Genotypisk bekräftelse av CFTR-mutation
• 18 år eller äldre
• Förmåga att tillhandahålla prover för mikrobiologisk utvärdering under hela studien. Obs: sputumprover är att föredra, men hostprover kan utföras vid tillfällen där sputum inte kan samlas upp.
• Positivt mikrobiologiskt fynd av Pseudomonas aeruginosa i upphostat sputum eller hostpinne dokumenterat inom 24 månader före screening (besök 1).
• FEV1 måste vid screening (besök 1) vara mellan 35 %-80 % av det förutsagda normalvärdet efter justering för ålder, kön och längd enligt Knudsons ekvation [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Vid screening (besök 1) fanns inga kliniska eller laboratoriefynd som tyder på signifikant lungsjukdom, förutom CF, vilket enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i studien.

• Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner som deltar i studien som är sexuellt aktiva måste använda acceptabelt preventivmedel. Kvinnliga försökspersoner som dokumenterats som icke fertila (avsnitt 4.2.8) är undantagna från kraven på preventivmedel. För denna studies syfte definieras acceptabel preventivmedel som:

  • orala, injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder;ELLER
  • placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS); ELLER
  • barriärmetoder för preventivmedel: kondom eller ocklusiv lock (diafragma eller livmoderhals-/valvlock) med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium
• Ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

• Förändringar i underliggande terapi (t.ex. lungmassage, luftrörsvidgare, NSAID, antibiotika, pankreasenzympreparat, näringstillskott och DNas inom 21 dagar före dag 1 (besök 2). Försökspersonerna måste vara villiga att stanna kvar på samma underliggande stabila behandlingsregimer under hela studien fram till det sista uppföljningsbesöket på dag 111.
• Förändringar i fysioterapiteknik eller schema inom 14 dagar före dag 1 (besök 2).
• Förbjudna mediciner inom 7 dagar före dag 1 (besök 2). Förbjudna läkemedel beskrivs i avsnitt 5.6
• Lungexacerbation inom 28 dagar efter screening (besök 1).
• Positivt mikrobiologiskt fynd av Burkholderia sp. i upphostat sputum eller hostpinne dokumenterad inom 12 månader före screening (besök 1).
• Pågående akut sjukdom. Försökspersoner får inte ha behövt ett polikliniskt besök, sjukhusvistelse eller behövt någon förändring i terapi för annan lungsjukdom mellan screening (besök 1) och dag 1 (besök 2).
• Historik om eller planerad organtransplantation.
• Allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA) under de senaste 12 månaderna före screening (besök 1), definierat som att ha fått behandling för ABPA.
• Krav på kontinuerlig (24 timmar/dygn) syrgastillskott.
• Samtidig administrering av inhalerad mannitol eller hyperton saltlösning inom 7 dagar före dag 1 (besök 2).
• Initiering av cyklat, inhalerat tobramycin (TOBI) mindre än 4 månader före screening (besök 1). Obs: Kroniska TOBI-användare tillåts delta i denna studie, men försökspersoner som nyligen har påbörjat kronisk TOBI bör ha minst 2 cykler av TOBI under de föregående 4 månaderna innan de registreras i denna studie. Kroniska TOBI-patienter bör börja en "off-TOBI"-period på dag 1 (besök 2) så det kommer inte att finnas någon samtidig dosering av TOBI och tilldelad studiemedicin.
• Kliniskt signifikanta onormala fynd på hematologi eller klinisk kemi. Dessutom kommer varje värde ≥ 3 x den övre normalgränsen att utesluta försökspersonen från att delta i studien.
• Försökspersoner som inte kan utföra lungfunktionstester enligt ATS/ERS-kriterierna.
• Gravida eller ammande kvinnor. Ett negativt uringraviditetstest måste påvisas hos kvinnor i fertil ålder (avsnitt 4.2.8) vid screening (besök 1).
• Försökspersoner som har deltagit i någon interventionell klinisk prövning inom 28 dagar före dag 1 (besök 2).
• Försökspersoner med dokumenterat eller misstänkt, kliniskt signifikant, alkohol- eller drogmissbruk. Bestämningen av klinisk betydelse kommer att bestämmas av utredaren.
• Kända allergier eller intolerans mot alginater (t.ex. livsmedel och livsmedelstillsatser baserade på tångextrakt).
• Aktuell malign sjukdom (med undantag för basalcellscancer; BCC).
• Alla allvarliga eller aktiva medicinska eller psykiatriska sjukdomar, som enligt utredarens åsikt skulle störa patientens behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet.