Um estudo cruzado de OligoG em indivíduos com fibrose cística. Fibrose (OligoG)

Critério de inclusão:

• Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de fibrose cística definido por:

  • Características clínicas consistentes com o diagnóstico de FC [(Rosenstein BJ e Cutting GR 1998)]; E
  • Cloreto de suor ≥60 mmol/L por iontoforese de pilocarpina; OU
  • Confirmação genotípica da mutação CFTR
• Com 18 anos ou mais
• Capacidade de fornecer amostras para avaliação microbiológica ao longo do estudo. Nota: amostras de escarro são preferidas, no entanto, swabs de tosse podem ser realizados em ocasiões em que o escarro não pode ser coletado.
• Achado microbiológico positivo de Pseudomonas aeruginosa no escarro expectorado ou swab de tosse documentado dentro de 24 meses antes da Triagem (Visita 1).
• O VEF1 deve, na triagem (visita 1), estar entre 35%-80% do valor normal previsto após o ajuste para idade, sexo e altura de acordo com a equação de Knudson [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Na triagem (visita 1), nenhum achado clínico ou laboratorial sugestivo de doença pulmonar significativa, exceto FC, o que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.

• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino participantes do estudo que são sexualmente ativos devem usar métodos contraceptivos aceitáveis. Indivíduos do sexo feminino documentados como não tendo potencial para engravidar (Seção 4.2.8) estão isentos dos requisitos contraceptivos. Para o propósito deste estudo, a contracepção aceitável é definida como:

  • métodos hormonais orais, injetados ou implantados de contracepção; OU
  • colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU); OU
  • métodos contraceptivos de barreira: preservativo ou capuz oclusivo (diafragma ou capuz cervical) com espuma/gel/filme/creme/supositório espermicida
• Fornecimento de consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

• Alterações na terapia subjacente (por exemplo, terapia de massagem pulmonar, broncodilatadores, AINEs, agentes antibióticos, preparações de enzimas pancreáticas, suplementos nutricionais e DNase nos 21 dias anteriores ao Dia 1 (Visita 2). Os indivíduos devem estar dispostos a permanecer nos mesmos regimes de terapia estáveis ​​subjacentes durante o estudo até a visita final de acompanhamento no Dia 111.
• Mudanças na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 14 dias antes do Dia 1 (Visita 2).
• Medicamentos proibidos dentro de 7 dias antes do Dia 1 (Visita 2). Medicamentos proibidos são descritos na Seção 5.6
• Exacerbação pulmonar dentro de 28 dias após a triagem (visita 1).
• Achado microbiológico positivo para Burkholderia sp. em escarro expectorado ou esfregaço de tosse documentado dentro de 12 meses antes da triagem (visita 1).
• Doença aguda em curso. Os indivíduos não devem ter precisado de uma consulta ambulatorial, hospitalização ou qualquer alteração na terapia para outra doença pulmonar entre a Triagem (Visita 1) e o Dia 1 (Visita 2).
• Histórico ou planejamento de transplante de órgãos.
• Aspergilose broncopulmonar alérgica (ABPA) nos últimos 12 meses antes da Triagem (Visita 1), definida como tendo recebido tratamento para ABPA.
• Requisito para suplementação contínua de oxigênio (24 horas/dia).
• Administração concomitante de manitol inalado ou solução salina hipertônica dentro de 7 dias antes do Dia 1 (Visita 2).
• Início de tobramicina inalada ciclada (TOBI) menos de 4 meses antes da triagem (visita 1). Nota: Os usuários crônicos de TOBI podem participar deste estudo, mas os indivíduos que iniciaram recentemente TOBI crônico devem ter pelo menos 2 ciclos de TOBI nos 4 meses anteriores antes de serem incluídos neste estudo. Indivíduos crônicos com TOBI devem iniciar um período 'off-TOBI' no Dia 1 (Visita 2) para que não haja dosagem concomitante de TOBI e medicação de estudo designada.
• Achados anormais clinicamente significativos em hematologia ou química clínica. Além disso, qualquer valor ≥ 3 x o limite superior da normalidade excluirá o sujeito de participar do estudo.
• Indivíduos incapazes de realizar testes de função pulmonar de acordo com os critérios ATS/ERS.
• Mulheres grávidas ou lactantes. Um teste de gravidez de urina negativo deve ser demonstrado em mulheres com potencial para engravidar (Seção 4.2.8) na Triagem (Visita 1).
• Indivíduos que participaram de qualquer ensaio clínico intervencionista nos 28 dias anteriores ao Dia 1 (Visita 2).
• Indivíduos com abuso documentado ou suspeito, clinicamente significativo, de álcool ou drogas. A determinação da significância clínica será determinada pelo Investigador.
• Alergias ou intolerâncias conhecidas a alginatos (por exemplo, alimentos e aditivos alimentares à base de extratos de algas marinhas).
• Doença maligna atual (com exceção do carcinoma basocelular; CBC).
• Qualquer doença médica ou psiquiátrica séria ou ativa que, na opinião do Investigador, possa interferir no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo do sujeito.