Az OligoG keresztezett vizsgálata cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél. Fibrózis (OligoG)

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő, akinél cisztás fibrózist diagnosztizáltak:

  • A CF diagnózisának megfelelő klinikai jellemzők [(Rosenstein BJ és Cutting GR 1998)]; ÉS
  • Verejték-klorid ≥60 mmol/L pilokarpin iontoforézissel; VAGY
  • A CFTR mutáció genotípusos megerősítése
• 18 éves vagy idősebb
• Képes mintát adni a mikrobiológiai értékeléshez a vizsgálat során. Megjegyzés: előnyben részesítjük a köpetmintákat, azonban köhögési tamponokat lehet venni olyan esetekben, amikor a köpet nem gyűjthető össze.
• Pozitív Pseudomonas aeruginosa mikrobiológiai lelet köpetben vagy köhögési tamponban a szűrést megelőző 24 hónapon belül dokumentálva (1. látogatás).
• A FEV1-nek a szűréskor (1. látogatás) az életkor, a nem és a magasság alapján a Knudson-egyenlet szerint [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) becsült normál érték 35–80%-a között kell lennie. ].
• A szűréskor (1. látogatás) a CF-en kívül nem észleltek jelentős tüdőbetegségre utaló klinikai vagy laboratóriumi leleteket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kizárnák a vizsgálatban való részvételt.

• A fogamzóképes korú női alanyoknak és a vizsgálatban részt vevő, szexuálisan aktív férfi alanyoknak elfogadható fogamzásgátlást kell alkalmazniuk. A nem fogamzóképesnek nyilvánított női alanyok (4.2.8. szakasz) mentesülnek a fogamzásgátlási követelmények alól. E vizsgálat szempontjából az elfogadható fogamzásgátlást a következőképpen határozzák meg:

  • orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek; VAGY
  • méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése; VAGY
  • a fogamzásgátlás gátlási módszerei: óvszer vagy okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermicid habbal/gél/film/krém/kúp
• Írásbeli, tájékozott hozzájárulás megadása

Kizárási kritériumok:

• Változások az alapterápiában (pl. tüdőmasszázs terápia, hörgőtágítók, NSAID-ok, antibiotikumok, hasnyálmirigy enzimkészítmények, táplálékkiegészítők és DNáz az 1. napot (2. látogatás) megelőző 21 napon belül. Az alanyoknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy a vizsgálat időtartama alatt ugyanazokat a stabil terápiás sémákat alkalmazzák, egészen a 111. napon történő utolsó ellenőrző látogatásig.
• Változások a fizioterápiás technikában vagy ütemtervben az 1. napot (2. látogatás) megelőző 14 napon belül.
• Tiltott gyógyszerek az 1. napot (2. látogatás) megelőző 7 napon belül. A tiltott gyógyszerek leírása az 5.6
• A tüdő exacerbációja a szűrést követő 28 napon belül (1. látogatás).
• Pozitív mikrobiológiai lelet a Burkholderia sp. a szűrést megelőző 12 hónapon belül dokumentált köpetben vagy köhögési tamponban (1. látogatás).
• Folyamatos akut betegség. A szűrés (1. vizit) és az 1. nap (2. vizit) között az alanyoknak nem volt szükségük ambuláns látogatásra, kórházi kezelésre, vagy más tüdőbetegség terápiájának megváltoztatására.
• Szervátültetés története vagy tervezett szervátültetése.
• Allergiás bronchopulmonalis aspergillosis (ABPA) a szűrést (1. látogatás) megelőző utolsó 12 hónapban, amelyet úgy határoztak meg, hogy ABPA-kezelésben részesült.
• Folyamatos (24 óra/nap) oxigénpótlás követelménye.
• Inhalációs mannit vagy hipertóniás sóoldat egyidejű alkalmazása az 1. napot megelőző 7 napon belül (2. látogatás).
• A ciklusos, inhalált tobramicin (TOBI) megkezdése kevesebb mint 4 hónappal a szűrés előtt (1. látogatás). Megjegyzés: A krónikus TOBI-felhasználók részt vehetnek ebben a vizsgálatban, de azoknak az alanyoknak, akik a közelmúltban kezdték el a krónikus TOBI-t, legalább 2 TOBI-cikluson kell átesniük az előző 4 hónapban, mielőtt részt vesznek ebben a vizsgálatban. A krónikus TOBI alanyoknak az 1. napon (2. látogatás) el kell kezdeniük a „TOBI-on kívüli” időszakot, így nem kerül sor a TOBI és a hozzárendelt vizsgálati gyógyszer egyidejű adagolására.
• Klinikailag jelentős kóros leletek hematológiában vagy klinikai kémiában. Ezenkívül a normál felső határának 3-szorosát meghaladó bármely érték kizárja az alanyt a vizsgálatban való részvételből.
• Azok az alanyok, akik nem képesek tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni az ATS/ERS kritériumok szerint.
• Terhes vagy szoptató nők. Fogamzóképes korú nőknél negatív vizelet terhességi tesztet (4.2.8. szakasz) kell kimutatni a szűréskor (1. látogatás).
• Azok az alanyok, akik az 1. napot (2. látogatás) megelőző 28 napon belül bármilyen intervenciós klinikai vizsgálatban vettek részt.
• Dokumentált vagy feltételezett, klinikailag jelentős alkohol- vagy kábítószer-visszaélésben szenvedő alanyok. A klinikai jelentőség meghatározását a vizsgáló határozza meg.
• Az alginátokkal szembeni ismert allergia vagy intolerancia (pl. tengeri moszat kivonatokon alapuló élelmiszerek és élelmiszer-adalékanyagok).
• Jelenlegi rosszindulatú betegség (a bazálissejtes karcinóma; BCC kivételével).
• Bármilyen súlyos vagy aktív egészségügyi vagy pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná az alany kezelését, értékelését vagy a protokoll betartását.