En cross-over-studie av OligoG hos personer med cystisk fibrose. Fibrose (OligoG)

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne med en bekreftet diagnose av cystisk fibrose definert av:

  • Kliniske trekk i samsvar med diagnosen CF [(Rosenstein BJ og Cutting GR 1998)]; OG
  • Svetteklorid ≥60 mmol/L ved pilokarpiniontoforese; ELLER
  • Genotypisk bekreftelse av CFTR-mutasjon
• 18 år eller eldre
• Evne til å gi prøver for mikrobiologisk evaluering gjennom hele studien. Merk: sputumprøver er å foretrekke, men hosteprøver kan utføres ved anledninger der sputum ikke kan samles.
• Positivt mikrobiologisk funn av Pseudomonas aeruginosa i ekspektorert sputum eller hosteprøve dokumentert innen 24 måneder før screening (besøk 1).
• FEV1 må, ved screening (besøk 1), være mellom 35%-80% av den forutsagte normalverdien etter justering for alder, kjønn og høyde i henhold til Knudson-ligningen [(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983) ].
• Ved screening (besøk 1) var det ingen kliniske funn eller laboratoriefunn som tyder på signifikant lungesykdom, bortsett fra CF, som etter utforskerens oppfatning ville utelukke deltakelse i studien.

• Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner som deltar i studien som er seksuelt aktive, må bruke akseptabel prevensjon. Kvinnelige forsøkspersoner som er dokumentert som ikke-ferdige (avsnitt 4.2.8) er unntatt fra prevensjonskravene. For formålet med denne studien er akseptabel prevensjon definert som:

  • orale, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder;ELLER
  • plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS); ELLER
  • barriereprevensjonsmetoder: kondom eller okklusive hette (diafragma eller cervical/hvelvhetter) med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille
• Gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Endringer i underliggende terapi (f.eks. lungemassasjebehandling, bronkodilatatorer, NSAIDs, antibiotika, pankreasenzympreparater, kosttilskudd og DNase innen 21 dager før dag 1 (besøk 2). Forsøkspersonene må være villige til å forbli på de samme underliggende stabile terapiregimene i løpet av studien frem til det siste oppfølgingsbesøket på dag 111.
• Endringer i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 14 dager før dag 1 (besøk 2).
• Forbudte medisiner innen 7 dager før dag 1 (besøk 2). Forbudte medisiner er beskrevet i avsnitt 5.6
• Lungeforverring innen 28 dager etter screening (besøk 1).
• Positivt mikrobiologisk funn av Burkholderia sp. i ekspektorert sputum eller hosteserviet dokumentert innen 12 måneder før screening (besøk 1).
• Pågående akutt sykdom. Forsøkspersonene må ikke ha hatt behov for poliklinisk besøk, sykehusinnleggelse eller trengte noen endring i terapi for annen lungesykdom mellom screening (besøk 1) og dag 1 (besøk 2).
• Historie om eller planlagt organtransplantasjon.
• Allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) de siste 12 månedene før screening (besøk 1), definert som å ha mottatt behandling for ABPA.
• Krav om kontinuerlig (24 timer/døgn) oksygentilskudd.
• Samtidig administrering av inhalert mannitol eller hypertonisk saltvann innen 7 dager før dag 1 (besøk 2).
• Start av syklet, inhalert tobramycin (TOBI) mindre enn 4 måneder før screening (besøk 1). Merk: Kroniske TOBI-brukere har lov til å delta i denne studien, men personer som nylig har startet kronisk TOBI bør ha minst 2 sykluser med TOBI i løpet av de foregående 4 månedene før de blir registrert i denne studien. Kroniske TOBI-personer bør starte en "off-TOBI"-periode på dag 1 (besøk 2), så det vil ikke være noen samtidig dosering av TOBI og tildelt studiemedisin.
• Klinisk signifikante unormale funn på hematologi eller klinisk kjemi. I tillegg vil enhver verdi ≥ 3 x den øvre normalgrensen utelukke forsøkspersonen fra å delta i studien.
• Personer som ikke kan utføre lungefunksjonstester i henhold til ATS/ERS-kriteriene.
• Gravide eller ammende kvinner. En negativ uringraviditetstest må påvises hos kvinner i fertil alder (avsnitt 4.2.8) ved screening (besøk 1).
• Forsøkspersoner som har deltatt i en intervensjonell klinisk studie innen 28 dager før dag 1 (besøk 2).
• Personer med dokumentert eller mistenkt, klinisk signifikant alkohol- eller narkotikamisbruk. Bestemmelsen av klinisk betydning vil bli bestemt av etterforskeren.
• Kjente allergier eller intoleranse mot alginater (f.eks. matvarer og tilsetningsstoffer basert på tangekstrakter).
• Aktuell malign sykdom (med unntak av basalcellekarsinom; BCC).
• Enhver alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom, som etter etterforskerens mening vil forstyrre forsøkspersonens behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen.