낭포성 섬유증 환자에서 OligoG의 교차 연구. 섬유증 (OligoG)

포함 기준:

• 다음에 의해 정의된 낭포성 섬유증 진단이 확정된 남성 또는 여성:

  • CF의 진단과 일치하는 임상적 특징[(Rosenstein BJ 및 Cutting GR 1998)]; 그리고
  • 필로카르핀 이온삼투법에 의한 땀 염화물 ≥60mmol/L; 또는
  • CFTR 돌연변이의 유전자형 확인
• 만 18세 이상
• 연구 전반에 걸쳐 미생물학적 평가를 위한 샘플을 제공하는 능력. 참고: 가래 샘플이 선호되지만 가래를 채취할 수 없는 경우에는 기침 면봉을 사용할 수 있습니다.
• 스크리닝 전 24개월 이내에 기록된 객담 또는 기침 면봉에서 녹농균의 양성 미생물학적 소견(방문 1).
• FEV1은 스크리닝(방문 1)에서 Knudson 방정식에 따라 연령, 성별 및 키를 조정한 후 예측된 정상 값의 35%-80% 사이여야 합니다[(Knudson RJ., Lebowitz MD., et al 1983). ].
• 스크리닝(방문 1)에서, 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 CF 이외의 중대한 폐 질환을 암시하는 어떠한 임상적 또는 실험실적 소견도 없습니다.

• 임신 가능성이 있는 여성 피험자와 성적으로 활발한 연구에 참여하는 남성 피험자는 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 문서화된 여성 피험자(섹션 4.2.8)는 피임 요건에서 면제됩니다. 이 연구의 목적을 위해 허용 가능한 피임은 다음과 같이 정의됩니다.

  • 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법, 또는
  • 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치, 또는
  • 장벽 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/좌약이 포함된 콘돔 또는 폐쇄 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡)
• 서면 동의서 제공

제외 기준:

• 기본 요법(예: 폐 마사지 요법, 기관지 확장제, NSAID, 항생제, 췌장 효소 제제, 영양 보충제 및 DNase)의 변경이 1일 전 21일(방문 2). 피험자는 111일의 최종 후속 방문까지 연구 기간 동안 동일한 기본 안정적인 요법을 기꺼이 유지해야 합니다.
• 1일(방문 2) 전 14일 이내에 물리 치료 기술 또는 일정의 변경.
• 1일(방문 2) 전 7일 이내에 금지된 약물. 금지된 약물은 섹션 5.6에 설명되어 있습니다.
• 스크리닝(방문 1) 28일 이내의 폐 악화.
• Burkholderia sp.의 양성 미생물학적 소견. 스크리닝(방문 1) 전 12개월 이내에 기록된 객담 또는 기침 면봉에서.
• 진행중인 급성 질병. 피험자는 외래 방문, 입원이 필요하지 않았거나 스크리닝(방문 1)과 1일(방문 2) 사이에 다른 폐 질환에 대한 요법 변경이 필요하지 않아야 합니다.
• 장기 이식의 병력 또는 계획된 장기 이식.
• 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA), ABPA에 대한 치료를 받은 것으로 정의되는 스크리닝(방문 1) 전 마지막 12개월.
• 지속적인(24시간/일) 산소 보충에 대한 요구 사항.
• 1일(방문 2) 전 7일 이내에 흡입된 만니톨 또는 고장 식염수의 병용 투여.
• 스크리닝 전 4개월 미만(방문 1)에 순환 흡입 토브라마이신(TOBI)의 개시. 참고: 만성 TOBI 사용자는 이 연구에 참여할 수 있지만, 최근에 만성 TOBI를 시작한 피험자는 이 연구에 등록하기 전에 이전 4개월 동안 TOBI를 2주기 이상 받아야 합니다. 만성 TOBI 피험자는 1일(방문 2)에 '비-TOBI' 기간을 시작해야 하므로 TOBI와 할당된 연구 약물의 동시 투약이 없을 것입니다.
• 혈액학 또는 임상화학에서 임상적으로 유의미한 비정상 소견. 또한, 임의의 값 ≥ 3 x 정상 상한선은 연구 참여에서 피험자를 제외합니다.
• ATS/ERS 기준에 따라 폐 기능 검사를 수행할 수 없는 피험자.
• 임산부 또는 모유 수유 중인 여성. 음성 소변 임신 테스트는 스크리닝(방문 1) 시 가임 여성(섹션 4.2.8)에서 입증되어야 합니다.
• 1일(방문 2) 이전 28일 이내에 임의의 중재적 임상 시험에 참여한 피험자.
• 문서화되었거나 의심되는, 임상적으로 중요한, 알코올 또는 약물 남용이 있는 피험자. 임상적 중요성의 결정은 연구자에 의해 결정될 것입니다.
• 알기네이트(예: 해조류 추출물을 기본으로 한 식품 및 식품 첨가물)에 대한 알려진 알레르기 또는 불내성.
• 현재 악성 질환(기저 세포 암종 제외, BCC).
• 조사자의 의견에 따라 대상 치료, 평가 또는 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 심각하거나 활동적인 의학적 또는 정신 질환.