Avoin Nusinersenin (ISIS 396443) turvallisuutta, siedettävyyttä ja annosaluetta koskeva tutkimus potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (SMNRx)
keskiviikko 17. helmikuuta 2021 päivittänyt: Biogen
Avoin, nousevan annoksen tutkimus, jolla arvioidaan ISIS 396443:n yksittäisen intratekaalisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja annosaluetta potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida yksittäisen nusinersenin (ISIS 396443) annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa, joka annetaan intratekaalisesti osallistujille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen suoritti ja protokollan rekisteröi Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Elokuussa 2016 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 1
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Dokumentoitu Survival Motor Neuron1 (SMN1) homotsygoottisen geenin deleetio
- Spinal Muscular Atrofiasta (SMA) johtuvat kliiniset merkit
- Hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut ja vanhemmalla/osallistujalla on tutkijan mielestä riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet
- Arvioitu elinajanodote > 2 vuotta seulonnasta
- Täyttää iänmukaiset laitoskriteerit anestesian/sedationin käytölle, jos käyttöä suunnitellaan tutkimustoimenpiteeseen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Hengitysvajaus, joka määritellään invasiivisen tai ei-invasiivisen ventilaation tarpeella 24 tunnin aikana
- Mahalaukun ruokintaletkun läsnäolo
- Edellinen skolioosileikkaus tai tutkimuksen ajaksi suunniteltu skolioosileikkaus, joka häiritsisi lannepunktion (LP) injektiomenettelyä
- Sairaalahoito leikkauksen tai keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai suunniteltu tutkimuksen aikana
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa
- Aivojen tai selkäytimen sairaus, joka häiritsee LP-toimenpiteitä tai aivo-selkäydinnesteen (CSF) verenkiertoa
- Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
- Bakteeriperäisen aivokalvontulehduksen historia
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai 5 tutkimusaineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi. Mikä tahansa geeniterapian tai solunsiirron historia
- Jatkuva sairaus, joka häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkejä ovat lääketieteellinen vamma (esim. uupumus tai kakeksia, vaikea anemia jne.), joka häiritsisi turvallisuuden arviointia tai vaarantaisi osallistujan kyvyn käydä läpi tutkimustoimenpiteitä
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1 (n=6)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2 (n=6)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3 (n=6)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4 (n = 10)
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä neurologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä painonpoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävät laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Osallistujien lukumäärä tai osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävät selkäydinnesteen (CSF) laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Osallistujien määrä, jotka käyttävät samanaikaisesti lääkkeitä
Aikaikkuna: Jopa 88 päivää
|
Jopa 88 päivää
|
|
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Suurin havaittu plasman lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin PK-parametrit: Aika havaittu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin PK-parametrit: Plasmapitoisuuksien aikakäyrän alla oleva pinta-ala intratekaalisen (IT) annoksen ajankohdasta viimeiseen kerättyyn näytteeseen (AUCinf)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2), jos mahdollista
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 20 tunnin kuluttua annostelusta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. tammikuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. tammikuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. joulukuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 19. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 396443 - CS1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .