Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og dosisinterval af Nusinersen (ISIS 396443) hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA) (SMNRx)

17. februar 2021 opdateret af: Biogen

Et åbent, eskalerende dosisstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og dosisområdefundet af en enkelt intrathekal dosis af ISIS 396443 hos patienter med spinal muskelatrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​en enkelt dosis nusinersen (ISIS 396443) administreret intratekalt til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev udført, og protokollen blev registreret af Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 1

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Dokumenteret Survival Motor Neuron1 (SMN1) homozygot gen deletion
  • Kliniske tegn, der kan tilskrives spinal muskelatrofi (SMA)
  • I stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg, og forælder/deltager har tilstrækkeligt understøttende psykosociale forhold, efter investigators mening
  • Estimeret forventet levetid > 2 år fra screening
  • Opfylder alderssvarende institutionelle kriterier for brug af anæstesi/sedation, hvis brug er planlagt til undersøgelsesprocedure

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Respiratorisk insufficiens defineret af behovet for invasiv eller non-invasiv ventilation i løbet af en 24 timers periode
  • Tilstedeværelse af en mavesonde
  • Tidligere skoliosekirurgi eller skolioseoperation planlagt i løbet af undersøgelsen, som ville forstyrre lumbalpunktur (LP) injektionsproceduren
  • Hospitalsindlæggelse for operation eller pulmonal hændelse inden for de sidste 2 måneder eller planlagt under undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling
  • Anamnese med hjerne- eller rygmarvssygdom, der ville forstyrre LP-procedurer eller cerebrospinalvæske (CSF) cirkulation
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  • Anamnese med bakteriel meningitis
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi eller klinisk kemiske parametre
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmiddel, alt efter hvad der er længst. Enhver historie med genterapi eller celletransplantation
  • Igangværende medicinsk tilstand, der ville forstyrre gennemførelsen og vurderingerne af undersøgelsen. Eksempler er medicinsk handicap (f. spild eller kakeksi, svær anæmi osv.), som ville forstyrre vurderingen af ​​sikkerheden eller ville kompromittere deltagerens evne til at gennemgå undersøgelsesprocedurer

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 (n=6)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentel: Kohorte 2 (n=6)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentel: Kohorte 3 (n=6)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentel: Kohorte 4 (n=10)
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante neurologiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn abnormiteter
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante vægtabnormiteter
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal eller deltagere med klinisk signifikante cerbrospinalvæske (CSF) laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG'er) abnormiteter
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
Antal deltagere, der samtidig bruger medicin
Tidsramme: Op til 88 dage
Op til 88 dage
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Maksimal observeret plasma-lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen: Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen: Areal under plasmakoncentrationernes tidskurve fra tidspunktet for den intrathekale (IT) dosis til den sidst indsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Tilsyneladende terminal eliminationshalveringstid (t1/2), hvis muligt
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2011

Først opslået (Skøn)

19. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 396443 - CS1

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner