척수근위축증(SMA) 참가자에 대한 Nusinersen(ISIS 396443)의 공개 라벨 안전성, 내약성 및 용량 범위 발견 연구 (SMNRx)
2021년 2월 17일 업데이트: Biogen
척수 근육 위축 환자에서 ISIS 396443 단일 척수강 내 투여의 안전성, 내약성 및 투여량 범위 결과를 평가하기 위한 공개 라벨, 증량 투여 연구
이 연구의 목적은 척수근위축증(SMA)이 있는 참여자에게 척수강 내로 투여된 단일 용량의 nusinersen(ISIS 396443)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.에 의해 수행되고 프로토콜이 등록되었습니다.
2016년 8월에 임상시험 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 1단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 문서화된 생존 운동 Neuron1(SMN1) 동형접합 유전자 결실
- 척수근위축증(SMA)에 기인한 임상 징후
- 조사자의 의견에 따라 모든 연구 절차, 측정 및 방문을 완료할 수 있고 부모/참가자가 적절하게 지지하는 심리사회적 환경을 가지고 있습니다.
- 예상 수명 > 스크리닝으로부터 2년
- 연구 절차를 위해 사용이 계획된 경우 마취/진정제 사용에 대한 연령에 적합한 기관 기준을 충족합니다.
주요 제외 기준:
- 24시간 동안 침습적 또는 비침습적 환기가 필요한 호흡 부전
- 위 영양관의 존재
- 이전 척추 측만증 수술 또는 요추 천자(LP) 주입 절차를 방해하는 연구 기간 동안 계획된 척추 측만증 수술
- 지난 2개월 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 수술 또는 폐 질환으로 인한 입원
- 전신 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재
- LP 절차 또는 뇌척수액(CSF) 순환을 방해하는 뇌 또는 척수 질환의 병력
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
- 세균성 수막염의 병력
- 혈액학 또는 임상 화학 매개변수의 임상적으로 유의한 이상
- 스크리닝 1개월 이내 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료. 유전자 치료 또는 세포 이식 이력
- 연구 수행 및 평가를 방해하는 진행 중인 의학적 상태. 예를 들면 의학적 장애(예: 안전성 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 참가자의 능력을 손상시키는 소모성 또는 악액질, 심각한 빈혈 등)
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1(n=6)
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척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2(n=6)
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척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3(n=6)
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척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
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실험적: 코호트 4(n=10)
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척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용을 경험한 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의한 신경학적 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 중요한 활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의미한 신체 검사 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의미한 체중 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의미한 실험실 매개변수가 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의한 뇌척수액(CSF) 실험실 매개변수가 있는 참여자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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임상적으로 유의미한 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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병용 약물을 사용하는 참가자 수
기간: 최대 88일
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최대 88일
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누시너센(ISIS 396443)의 PK 매개변수: 관찰된 최대 혈장 약물 농도(Cmax)
기간: 투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
|
투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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누시너센의 PK 매개변수: 관찰된 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
|
|
Nusinersen의 PK 매개변수: 척수강내(IT) 투여 시간부터 마지막으로 수집된 샘플(AUCinf)까지의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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Nusinersen(ISIS 396443)의 PK 매개변수: 가능한 경우 겉보기 최종 제거 반감기(t1/2)
기간: 투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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투여 후 1, 2, 4 및 20시간의 혈장
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2013년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2013년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 12월 15일
처음 게시됨 (추정)
2011년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ISIS 396443 - CS1
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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