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Un estudio abierto de búsqueda de seguridad, tolerabilidad y rango de dosis de Nusinersen (ISIS 396443) en participantes con atrofia muscular espinal (AME) (SMNRx)

17 de febrero de 2021 actualizado por: Biogen

Un estudio abierto de dosis crecientes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el rango de dosis de una sola dosis intratecal de ISIS 396443 en pacientes con atrofia muscular espinal

Los objetivos de este estudio son evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de una dosis única de nusinersen (ISIS 396443) administrada por vía intratecal a participantes con atrofia muscular espinal (AME).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue realizado y el protocolo fue registrado por Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En agosto de 2016, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

28

Fase

  • Fase 1

Acceso ampliado

Ya no está disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 14 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Supresión documentada del gen homocigoto de Neuron1 motora de supervivencia (SMN1)
  • Signos clínicos atribuibles a la Atrofia Muscular Espinal (AME)
  • Capaz de completar todos los procedimientos, mediciones y visitas del estudio y el padre/participante tiene circunstancias psicosociales de apoyo adecuadas, en opinión del investigador
  • Esperanza de vida estimada > 2 años desde la selección
  • Cumple con los criterios institucionales apropiados para la edad para el uso de anestesia/sedación, si se planea el uso para el procedimiento del estudio

Criterios clave de exclusión:

  • Insuficiencia respiratoria definida por la necesidad de ventilación invasiva o no invasiva durante un período de 24 horas
  • Presencia de una sonda de alimentación gástrica
  • Cirugía de escoliosis previa o cirugía de escoliosis planificada durante la duración del estudio que podría interferir con el procedimiento de inyección de punción lumbar (LP)
  • Hospitalización por cirugía o evento pulmonar en los últimos 2 meses o planificada durante el estudio
  • Presencia de una infección activa no tratada o tratada inadecuadamente que requiere terapia antiviral o antimicrobiana sistémica
  • Antecedentes de enfermedad cerebral o de la médula espinal que podría interferir con los procedimientos de PL o la circulación del líquido cefalorraquídeo (LCR)
  • Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o un catéter del Sistema Nervioso Central (SNC) implantado
  • Historia de meningitis bacteriana
  • Anomalías clínicamente significativas en parámetros hematológicos o de química clínica
  • Tratamiento con otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación en el plazo de 1 mes desde la selección o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Cualquier historial de terapia génica o trasplante de células.
  • Condición médica en curso que podría interferir con la realización y las evaluaciones del estudio. Algunos ejemplos son discapacidad médica (p. emaciación o caquexia, anemia grave, etc.) que interferiría con la evaluación de la seguridad o comprometería la capacidad del participante para someterse a los procedimientos del estudio

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (n=6)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Cohorte 2 (n=6)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Cohorte 3 (n=6)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Cohorte 4 (n=10)
Droga: nusinersen
Administrado por inyección intratecal (IT)
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentan eventos adversos (EA) y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con anomalías en el examen neurológico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con anomalías en el examen físico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con anomalías de peso clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con parámetros de laboratorio clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con parámetros de laboratorio del líquido cefalorraquídeo (LCR) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Número de participantes que usan medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Hasta 88 Días
Hasta 88 Días
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): concentración plasmática máxima observada del fármaco (Cmax)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen: área bajo la curva de tiempo de las concentraciones plasmáticas desde el momento de la dosis intratecal (IT) hasta la última muestra recolectada (AUCinf)
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Parámetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): Vida media de eliminación terminal aparente (t1/2), si es posible
Periodo de tiempo: Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación
Plasma a las 1, 2, 4 y 20 horas después de la dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

31 de enero de 2013

Finalización del estudio (Actual)

31 de enero de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de diciembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de febrero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ISIS 396443 - CS1

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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