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Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Dosisbereichsfindung von Nusinersen (ISIS 396443) bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (SMNRx)

17. Februar 2021 aktualisiert von: Biogen

Eine Open-Label-Studie mit eskalierender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Ermittlung des Dosisbereichs einer intrathekalen Einzeldosis von ISIS 396443 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Die Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik einer Einzeldosis Nusinersen (ISIS 396443), die Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) intrathekal verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde durchgeführt und das Protokoll wurde von Ionis Pharmaceuticals, Inc. registriert.

Im August 2016 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte homozygote Gendeletion von Survival Motor Neuron1 (SMN1).
  • Klinische Symptome, die auf eine spinale Muskelatrophie (SMA) zurückzuführen sind
  • In der Lage, alle Studienverfahren, Messungen und Besuche durchzuführen, und der Elternteil/Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfarztes angemessen unterstützende psychosoziale Umstände
  • Geschätzte Lebenserwartung > 2 Jahre ab Screening
  • Erfüllt altersgerechte institutionelle Kriterien für die Verwendung von Anästhesie/Sedierung, wenn die Verwendung für das Studienverfahren geplant ist

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Ateminsuffizienz, definiert durch die Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung über einen Zeitraum von 24 Stunden
  • Vorhandensein einer Magensonde
  • Frühere Skolioseoperation oder während der Studiendauer geplante Skolioseoperation, die das Injektionsverfahren der Lumbalpunktion (LP) beeinträchtigen würde
  • Krankenhausaufenthalt wegen Operation oder Lungenereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder während der Studie geplant
  • Vorhandensein einer unbehandelten oder unzureichend behandelten aktiven Infektion, die eine systemische antivirale oder antimikrobielle Therapie erfordert
  • Vorgeschichte einer Erkrankung des Gehirns oder des Rückenmarks, die LP-Verfahren oder die Zirkulation der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) beeinträchtigen würde
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters
  • Geschichte der bakteriellen Meningitis
  • Klinisch signifikante Anomalien bei hämatologischen oder klinisch-chemischen Parametern
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Jede Vorgeschichte von Gentherapie oder Zelltransplantation
  • Anhaltender medizinischer Zustand, der die Durchführung und Bewertung der Studie beeinträchtigen würde. Beispiele sind medizinische Behinderungen (z. Auszehrung oder Kachexie, schwere Anämie usw.), die die Bewertung der Sicherheit beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Teilnehmers, sich den Studienverfahren zu unterziehen, beeinträchtigen würden

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 2 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 3 (n=6)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Kohorte 4 (n=10)
Arzneimittel: nusinersen
Wird durch intrathekale (IT) Injektion verabreicht
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten neurologischen Untersuchungsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Gewichtsanomalien
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl oder Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern für Cerbrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
Anzahl der Teilnehmer, die gleichzeitig Medikamente einnehmen
Zeitfenster: Bis zu 88 Tage
Bis zu 88 Tage
PK-Parameter von Nusinersen (ISIS 396443): Maximal beobachtete Arzneimittelkonzentration im Plasma (Cmax)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen: Zeit bis zum Erreichen der maximal beobachteten Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen: Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentrationen vom Zeitpunkt der intrathekalen (IT) Dosis bis zur letzten entnommenen Probe (AUCinf)
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
PK-Parameter von Nusinersen (ISIS 396443): Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2), wenn möglich
Zeitfenster: Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme
Plasma 1, 2, 4 und 20 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ISIS 396443 - CS1

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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