Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i ustalania zakresu dawek Nusinersen (ISIS 396443) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (SMNRx)

17 lutego 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i ustalenia zakresu dawek pojedynczej dawki dokanałowej ISIS 396443 u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczej dawki nusinersenu (ISIS 396443) podanej dokanałowo uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostało przeprowadzone, a protokół zarejestrowany przez firmę Ionis Pharmaceuticals, Inc.

W sierpniu 2016 r. sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 1

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Udokumentowana delecja homozygotycznego genu Survival Motor Neuron1 (SMN1).
  • Objawy kliniczne przypisywane rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA)
  • Zdolny do ukończenia wszystkich procedur badawczych, pomiarów i wizyt, a zdaniem badacza, rodzic/uczestnik ma odpowiednio wspierające warunki psychospołeczne
  • Szacunkowa długość życia > 2 lata od badania przesiewowego
  • Spełnia odpowiednie dla wieku kryteria instytucjonalne dotyczące stosowania znieczulenia/sedacji, jeśli planowane jest zastosowanie w ramach procedury badawczej

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Niewydolność oddechowa definiowana jako konieczność wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej w ciągu 24 godzin
  • Obecność sondy do karmienia żołądkowego
  • Wcześniejsza operacja skoliozy lub operacja skoliozy zaplanowana w czasie trwania badania, która kolidowałaby z procedurą wstrzyknięcia nakłucia lędźwiowego (LP)
  • Hospitalizacja z powodu operacji lub zdarzenia płucnego w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub planowana w trakcie badania
  • Obecność nieleczonej lub niewłaściwie leczonej czynnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowego leczenia przeciwwirusowego lub przeciwbakteryjnego
  • Historia choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócać procedury LP lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF)
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Historia bakteryjnego zapalenia opon mózgowych
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach hematologicznych lub chemii klinicznej
  • Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Jakakolwiek historia terapii genowej lub przeszczepu komórek
  • Trwający stan zdrowia, który mógłby zakłócać prowadzenie i ocenę badania. Przykładami są niepełnosprawność medyczna (np. wyniszczenie lub wyniszczenie, ciężka niedokrwistość itp.), które mogłyby zakłócić ocenę bezpieczeństwa lub zagrozić zdolności uczestnika do poddania się procedurom badawczym

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 2 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 3 (n=6)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperymentalny: Kohorta 4 (n=10)
Lek: nusinersen
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami masy ciała
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba lub uczestnicy z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF).
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Liczba uczestników stosujących jednocześnie leki
Ramy czasowe: Do 88 dni
Do 88 dni
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu (ISIS 396443): Maksymalne obserwowane stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu: czas do osiągnięcia maksymalnego zaobserwowanego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry farmakokinetyczne nusinersenu: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od momentu podania dawki dokanałowej (IT) do ostatniej pobranej próbki (AUCinf)
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Parametry PK nusinersenu (ISIS 396443): pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2), jeśli to możliwe
Ramy czasowe: Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania
Osocze po 1, 2, 4 i 20 godzinach od podania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ISIS 396443 - CS1

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj