Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en dosisbereik van Nusinersen (ISIS 396443) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) (SMNRx)

17 februari 2021 bijgewerkt door: Biogen

Een open-label, escalerende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en dosisbereik te beoordelen van een enkelvoudige intrathecale dosis van ISIS 396443 bij patiënten met spinale musculaire atrofie

Deze doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een enkele dosis nusinersen (ISIS 396443) intrathecaal toegediend aan deelnemers met Spinale Musculaire Atrofie (SMA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie werd uitgevoerd en het protocol werd geregistreerd door Ionis Pharmaceuticals, Inc.

In augustus 2016 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Fase 1

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gedocumenteerde Survival Motor Neuron1 (SMN1) homozygote gendeletie
  • Klinische symptomen toe te schrijven aan Spinale Musculaire Atrofie (SMA)
  • In staat om alle onderzoeksprocedures, metingen en bezoeken te voltooien en de ouder/deelnemer heeft voldoende ondersteunende psychosociale omstandigheden, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Geschatte levensverwachting > 2 jaar vanaf screening
  • Voldoet aan leeftijdsgeschikte institutionele criteria voor gebruik van anesthesie/sedatie, indien gebruik is gepland voor onderzoeksprocedures

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Ademhalingsinsufficiëntie gedefinieerd door de behoefte aan invasieve of niet-invasieve beademing gedurende een periode van 24 uur
  • Aanwezigheid van een maagvoedingssonde
  • Eerdere scoliose-operatie of scoliose-operatie gepland tijdens de duur van het onderzoek die de lumbaalpunctie (LP)-injectieprocedure zou verstoren
  • Ziekenhuisopname voor een operatie of longaandoening in de afgelopen 2 maanden of gepland tijdens het onderzoek
  • Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
  • Geschiedenis van hersen- of ruggenmergziekte die LP-procedures of cerebrospinale vloeistof (CSF) circulatie zou verstoren
  • Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de afvoer van CSF of een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS)
  • Geschiedenis van bacteriële meningitis
  • Klinisch significante afwijkingen in hematologische of klinische chemieparameters
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch agens of apparaat binnen 1 maand na screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is. Elke geschiedenis van gentherapie of celtransplantatie
  • Aanhoudende medische aandoening die de uitvoering en beoordelingen van het onderzoek zou verstoren. Voorbeelden zijn medische handicap (bijv. verspilling of cachexie, ernstige bloedarmoede, enz.) die de beoordeling van de veiligheid zouden verstoren of het vermogen van de deelnemer om onderzoeksprocedures te ondergaan in gevaar zouden brengen

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 (n=6)
Geneesmiddel: nusinersen
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
  • IS396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimenteel: Cohort 2 (n=6)
Geneesmiddel: nusinersen
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
  • IS396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimenteel: Cohort 3 (n=6)
Geneesmiddel: nusinersen
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
  • IS396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimenteel: Cohort 4 (n=10)
Geneesmiddel: nusinersen
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
  • IS396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen ervaart
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante gewichtsafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante cerbrospinale vloeistof (CSF) laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante elektrocardiogrammen (ECG's) afwijkingen
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
Aantal deelnemers dat gelijktijdig medicatie gebruikt
Tijdsspanne: Tot 88 dagen
Tot 88 dagen
PK-parameters van nusinersen (ISIS 396443): maximale waargenomen plasmaconcentratie van het geneesmiddel (Cmax)
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Farmacokinetische parameters van nusinersen: tijd om de maximale waargenomen concentratie (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Farmacokinetische parameters van nusinersen: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van de intrathecale (IT) dosis tot het laatste verzamelde monster (AUCinf)
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
PK-parameters van nusinersen (ISIS 396443): Schijnbare terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2), indien mogelijk
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 20 uur na dosering

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 november 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

19 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 396443 - CS1

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren