Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av sikkerhet, tolerabilitet og doseområde av Nusinersen (ISIS 396443) hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) (SMNRx)

17. februar 2021 oppdatert av: Biogen

En åpen, eskalerende dosestudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og doseområdet for en enkelt intratekal dose av ISIS 396443 hos pasienter med spinal muskelatrofi

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til en enkeltdose nusinersen (ISIS 396443) administrert intratekalt til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble utført og protokollen ble registrert av Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 1

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Dokumentert Survival Motor Neuron1 (SMN1) homozygot gensletting
  • Kliniske tegn som kan tilskrives spinal muskelatrofi (SMA)
  • I stand til å fullføre alle studieprosedyrer, målinger og besøk, og foreldre/deltaker har tilstrekkelig støttende psykososiale omstendigheter, etter etterforskerens mening
  • Estimert forventet levealder > 2 år fra screening
  • Oppfyller alderstilpassede institusjonskriterier for bruk av anestesi/sedasjon, dersom bruk er planlagt for studieprosedyre

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Respiratorisk insuffisiens definert av behovet for invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon i løpet av en 24-timers periode
  • Tilstedeværelse av en gastrisk ernæringssonde
  • Tidligere skoliosekirurgi eller skoliosekirurgi planlagt i løpet av studiens varighet som ville forstyrre lumbalpunksjon (LP) injeksjonsprosedyren
  • Sykehusinnleggelse for operasjon eller lungehendelse innen de siste 2 månedene eller planlagt i løpet av studien
  • Tilstedeværelse av en ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling
  • Anamnese med hjerne- eller ryggmargssykdom som ville forstyrre LP-prosedyrer eller cerebrospinalvæske (CSF) sirkulasjon
  • Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
  • Historie med bakteriell meningitt
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller kliniske kjemiparametre
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Enhver historie med genterapi eller celletransplantasjon
  • Pågående medisinsk tilstand som ville forstyrre gjennomføringen og vurderingene av studien. Eksempler er medisinsk funksjonshemming (f.eks. sløsing eller kakeksi, alvorlig anemi, etc.) som ville forstyrre vurderingen av sikkerhet eller ville kompromittere deltakerens evne til å gjennomgå studieprosedyrer

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 2 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 3 (n=6)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Eksperimentell: Kohort 4 (n=10)
Legemiddel: nusinersen
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante vektavvik
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall eller deltakere med klinisk signifikante cerbrospinalvæske (CSF) laboratorieparametere
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG-avvik).
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
Antall deltakere som bruker samtidig medisiner
Tidsramme: Opptil 88 dager
Opptil 88 dager
PK-parametere til nusinersen (ISIS 396443): Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametre for nusinersen: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametere til nusinersen: Areal under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tidspunktet for den intratekale (IT) dosen til siste innsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Tilsynelatende terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2), hvis mulig
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 20 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. november 2011

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

19. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ISIS 396443 - CS1

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere