脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者におけるヌシネルセン（ISIS 396443）の非盲検安全性、忍容性、および用量範囲調査研究 (SMNRx)

主な採用基準:

• 文書化された Survival Motor Neuron1 (SMN1) ホモ接合遺伝子欠失
• 脊髄性筋萎縮症 (SMA) に起因する臨床徴候
• -すべての研究手順、測定、および訪問を完了することができ、親/参加者は、研究者の意見で、適切に支援される心理社会的状況を持っています
• スクリーニングからの推定余命 > 2 年
• -使用が研究手順で計画されている場合、麻酔/鎮静の使用に関する年齢に適した施設基準を満たしています

主な除外基準:

• 24時間の侵襲的または非侵襲的換気の必要性によって定義される呼吸不全
• 胃栄養チューブの存在
• -以前の脊柱側弯症手術または研究期間中に計画された脊柱側弯症手術は、腰椎穿刺（LP）注射手順を妨げます
• -過去2か月以内の手術または肺イベントによる入院、または研究中に計画された
• -全身の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする未治療または不十分に治療された活動性感染症の存在
• -LP手順または脳脊髄液（CSF）循環を妨げる脳または脊髄疾患の病歴
• -CSFの排出のための移植されたシャントまたは移植された中枢神経系（CNS）カテーテルの存在
• 細菌性髄膜炎の病歴
• -血液学または臨床化学パラメーターの臨床的に重要な異常
• -別の治験薬、生物学的製剤、またはデバイスによる治療 スクリーニングから1か月以内、または治験薬の5半減期のいずれか長い方。 -遺伝子治療または細胞移植の履歴
• -研究の実施と評価を妨げる進行中の病状。 例としては、医学的障害があります (例: 消耗または悪液質、重度の貧血など）安全性の評価を妨げるか、参加者が研究手順を受ける能力を損なう

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。