A Nusinersen (ISIS 396443) nyílt biztonsági, tolerálhatósági és dózistartomány-meghatározó vizsgálata spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevőknél (SMNRx)
2021. február 17. frissítette: Biogen
Nyílt elrendezésű, növekvő dózisú vizsgálat az ISIS 396443 egyszeri intratekális dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának és dózistartományának megállapítására spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél
E vizsgálat célja a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevőknek intratekálisan beadott nusinersen (ISIS 396443) egyszeri dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ezt a vizsgálatot az Ionis Pharmaceuticals, Inc. végezte és regisztrálta a protokollt.
2016 augusztusában a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
28
Fázis
- 1. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Dokumentált Survival Motor Neuron1 (SMN1) homozigóta géndeléció
- A spinális izomsorvadásnak (SMA) betudható klinikai tünetek
- A vizsgáló véleménye szerint képes az összes vizsgálati eljárás, mérés és látogatás elvégzésére, és a szülő/résztvevő megfelelően támogató pszichoszociális körülményekkel rendelkezik.
- A becsült élettartam > 2 év a szűréstől számítva
- Megfelel az életkornak megfelelő intézményi kritériumoknak az érzéstelenítés/altatás alkalmazására, ha a vizsgálati eljáráshoz tervezik
Főbb kizárási kritériumok:
- 24 órás invazív vagy nem invazív lélegeztetés szükségessége által meghatározott légzési elégtelenség
- Gyomortápláló szonda jelenléte
- Korábbi gerincferdüléses műtét vagy a vizsgálat időtartama alatt tervezett gerincferdülés-műtét, amely megzavarná a lumbálpunkciós (LP) injekciós eljárást
- Kórházi kezelés műtét vagy tüdőesemény miatt az elmúlt 2 hónapban vagy a vizsgálat során tervezett
- Kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt aktív fertőzés jelenléte, amely szisztémás vírusellenes vagy antimikrobiális terápiát igényel
- Az anamnézisben szereplő agy- vagy gerincvelő-betegség, amely megzavarná az LP-eljárásokat vagy a cerebrospinális folyadék (CSF) keringését
- A CSF elvezetésére szolgáló beültetett sönt vagy beültetett központi idegrendszeri (CNS) katéter jelenléte
- Bakteriális agyhártyagyulladás története
- Klinikailag jelentős eltérések a hematológiai vagy klinikai kémiai paraméterekben
- Kezelés más vizsgált gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 1 hónapon belül vagy a vizsgált szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Bármilyen génterápia vagy sejttranszplantáció anamnézisében
- Folyamatban lévő egészségügyi állapot, amely zavarná a vizsgálat lefolytatását és értékelését. Ilyen például az orvosi fogyatékosság (pl. soványság vagy cachexia, súlyos vérszegénység stb.), amely megzavarná a biztonság értékelését, vagy veszélyeztetné a résztvevő képességét a vizsgálati eljárások elvégzésére
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz (n=6)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz (n=6)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz (n=6)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 4. kohorsz (n=10)
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik nemkívánatos eseményeket (AE) és súlyos nemkívánatos eseményeket tapasztalnak
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Klinikailag jelentős vitális eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
A klinikailag jelentős fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Klinikailag jelentős súlyrendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Klinikailag jelentős laboratóriumi paraméterekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Klinikailag jelentős cerbrospinális folyadék (CSF) laboratóriumi paraméterekkel rendelkező résztvevők száma vagy száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
A klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
Azon résztvevők száma, akik egyidejűleg gyógyszert szednek
Időkeret: Akár 88 nap
|
Akár 88 nap
|
|
A nusinersen (ISIS 396443) PK paraméterei: Maximális megfigyelt plazma gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen PK paraméterei: A maximális megfigyelt koncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen PK paraméterei: A plazmakoncentráció időgörbéje alatti terület az intratekális (IT) dózis beadásától az utolsó mintavételig (AUCinf)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen (ISIS 396443) PK paraméterei: Látszólagos terminális eliminációs felezési idő (t1/2), ha lehetséges
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 20 órával az adagolás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. november 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. január 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. január 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. december 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. december 15.
Első közzététel (Becslés)
2011. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. február 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 17.
Utolsó ellenőrzés
2021. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 396443 - CS1
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .