Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo aberto de descoberta de segurança, tolerabilidade e intervalo de dosagem de Nusinersen (ISIS 396443) em participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) (SMNRx)

17 de fevereiro de 2021 atualizado por: Biogen

Um estudo aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança, tolerabilidade e descoberta de intervalo de dosagem de uma única dose intratecal de ISIS 396443 em pacientes com atrofia muscular espinhal

Os objetivos deste estudo são avaliar a segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética de uma dose única de nusinersen (ISIS 396443) administrada por via intratecal a participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi conduzido e o protocolo foi registrado pela Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Em agosto de 2016, o patrocínio do estudo foi transferido para a Biogen.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

28

Estágio

  • Fase 1

Acesso expandido

Não está mais disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 14 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Deleção do gene homozigoto do Survival Motor Neuron1 (SMN1) documentado
  • Sinais clínicos atribuíveis à Atrofia Muscular Espinhal (SMA)
  • Capaz de concluir todos os procedimentos, medições e visitas do estudo e o pai/participante tem circunstâncias psicossociais de suporte adequado, na opinião do investigador
  • Expectativa de vida estimada > 2 anos a partir da triagem
  • Atende aos critérios institucionais apropriados à idade para uso de anestesia/sedação, se o uso for planejado para o procedimento do estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  • Insuficiência respiratória definida pela necessidade de ventilação invasiva ou não invasiva durante um período de 24 horas
  • Presença de uma sonda de alimentação gástrica
  • Cirurgia de escoliose anterior ou cirurgia de escoliose planejada durante a duração do estudo que interferiria no procedimento de injeção de punção lombar (PL)
  • Hospitalização por cirurgia ou evento pulmonar nos últimos 2 meses ou planejado durante o estudo
  • Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente que requer terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica
  • História de doença cerebral ou da medula espinhal que interferiria nos procedimentos de LP ou na circulação do líquido cefalorraquidiano (LCR)
  • Presença de um shunt implantado para a drenagem do LCR ou de um cateter implantado do Sistema Nervoso Central (SNC)
  • Histórico de meningite bacteriana
  • Anormalidades clinicamente significativas em hematologia ou parâmetros de química clínica
  • Tratamento com outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Qualquer história de terapia genética ou transplante de células
  • Condição médica contínua que interferiria na condução e nas avaliações do estudo. Exemplos são deficiência médica (por exemplo, definhamento ou caquexia, anemia grave, etc.) que interferiria na avaliação da segurança ou comprometeria a capacidade do participante de se submeter aos procedimentos do estudo

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1 (n=6)
Medicamento: nusinersen
Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Coorte 2 (n=6)
Medicamento: nusinersen
Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Coorte 3 (n=6)
Medicamento: nusinersen
Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx
Experimental: Coorte 4 (n=10)
Medicamento: nusinersen
Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058
  • ISIS SMNRx
  • IONIS-SMN Rx

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes que tiveram Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame neurológico
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com anormalidades de sinais vitais clinicamente significativas
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame físico
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com anormalidades de peso clinicamente significativas
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com parâmetros laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número ou participantes com parâmetros laboratoriais de líquido cefalorraquidiano (LCR) clinicamente significativos
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes com anormalidades eletrocardiográficas (ECGs) clinicamente significativas
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Número de participantes que usam medicamentos concomitantes
Prazo: Até 88 dias
Até 88 dias
Parâmetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): concentração plasmática máxima observada da droga (Cmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Parâmetros PK de nusinersen: Tempo para atingir a concentração máxima observada (Tmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Parâmetros PK de nusinersen: Área sob a curva de tempo das concentrações plasmáticas desde o momento da dose intratecal (IT) até a última amostra coletada (AUCinf)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Parâmetros PK de nusinersen (ISIS 396443): Meia-vida de eliminação terminal aparente (t1/2), se possível
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem
Plasma em 1, 2, 4 e 20 horas após a dosagem

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de novembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

31 de janeiro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

31 de janeiro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de dezembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

19 de dezembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de fevereiro de 2021

Última verificação

1 de fevereiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ISIS 396443 - CS1

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Atrofia muscular espinhal

Ensaios clínicos em nusinersen

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Israel

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever