Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus LCQ908:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä

perjantai 15. toukokuuta 2015 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko LCQ908 tehokas ja turvallinen triglyseridien alentamisessa henkilöillä, joilla on familiaalinen kylomikronemia (FCS) (hyperlipoproteinemia [HLP] tyyppi I). Tämän tutkimuksen tietoja käytetään tukemaan LCQ908 20 mg:n ja 40 mg:n rekisteröintihakemusta kylomikronemian hoidossa potilailla, joilla on FCS (HLP tyyppi 1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

45

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Meibergdreef 9, Alankomaat, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Espanja, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Ranska, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Saksa, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on annettu ennen minkäänlaista arviointia ajanjaksolle I.
  2. Mies- ja naispotilaat ovat vähintään 18-vuotiaita.
  3. Paastotriglyseridi ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dl) seulonnassa.

  4. Vakiintunut FCS-diagnoosi (HLP Tyyppi I), joka on vahvistettu ultrasentrifugoinnilla tai dokumentoidulla sairaushistorialla paastotriglyseridiarvolla ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dl) ja dokumentoimalla jokin seuraavista seulonnissa tai seulontajakson aikana:

    • Vahvistettu homotsygootti tai yhdiste heterotsygootti tyypin I aiheuttavien geenien (kuten LPL, apo C II, GPIHBP1 tai LMF1) tunnetuille funktionaalisille mutaatioille
    • Hepariinin jälkeinen plasman LPL-aktiivisuus ≤ 20 % normaalista
    • Vahvistettu LPL:ää inaktivoivien vasta-aineiden esiintyminen
  5. Haimatulehduksen historia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Nykyisen haimatulehduksen, haimatulehduksen oli oltava passiivinen vähintään 1 viikko ennen seulontakäyntiä.
  2. Käsittely kalaöljyvalmisteilla 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
  3. Käsittely sappihappoa sitovilla hartseilla (eli kolesevelaami jne.) 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
  4. Hoito fibraateilla 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
  5. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] geeniterapiaaltistus kahden vuoden aikana ennen seulontaa.
  6. Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain (muu kuin paikallinen ihon tyvisolusyöpä), hoidettu tai hoitamaton viimeisten 5 vuoden aikana, riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä.
  7. Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen sairaus, akuutti tai epästabiili krooninen sairaus, joka voi tutkijan mielipiteen perusteella vaarantaa potilaan tutkimukseen osallistumisen yhteydessä tai muuttaa merkittävästi tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä.
  8. Aiempi huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen satunnaistamista tai näyttöä tällaisesta väärinkäytöstä seulonnassa.
  9. Todisteet maksasairaudesta tai maksavauriosta, kuten epänormaaleja maksan toimintakokeita osoittavat, kuten aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai seerumin bilirubiini.
  10. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 tai krooninen munuaissairaus historiassa.
  11. Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen neljän (4) viikon kuluessa ennen aloitusannostusta tai pidempään, jos paikalliset määräykset niin edellyttävät, tai mikä tahansa muu paikallisiin määräyksiin perustuva osallistumisrajoitus.
  12. Aiempi yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai samanlaisten kemiallisten ryhmien lääkkeille.
  13. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, joka on vahvistettu positiivisella HCG-laboratoriotestillä.
  14. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuslääkkeen annostelun aikana ja 100 päivän ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LCQ908 20 mg

Jaksolla II (0-12 viikkoa) kaksoissokkohoito: yksi LCQ908 20 mg aktiivinen tabletti + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 40 mg tablettia, kerran päivässä. Annoksen titraus ei ole sallittua.

Jaksossa III (12-52 viikkoa) kaksoissokkohoito: Ilman titrausta alaspäin seuraa jakson II annostusohjelma. Päätös pienentää titrausta: yksi LCQ908 10 mg aktiivinen tabletti + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 40 mg tablettia + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 10 mg tablettia, kerran päivässä.

Noudatetaan vähärasvaista ruokavaliota ja kirjataan potilaspäiväkirjaan.
Lääke: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lääke: Plasebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Muut nimet:
  • LCQ908
Kokeellinen: LCQ908 40 mg

Jaksolla II (0-12 viikkoa) kaksoissokkohoito: yksi LCQ908 40 mg aktiivinen tabletti + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 20 mg tablettia, kerran päivässä. Annoksen titraus ei ole sallittua.

Jaksossa III (12-52 viikkoa) kaksoissokkohoito: Ilman titrausta alaspäin seuraa jakson II annostusohjelma. Päätös pienentää titrausta: yksi LCQ908 20 mg aktiivinen tabletti + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 40 mg tablettia + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 10 mg tablettia, kerran päivässä.

Noudatetaan vähärasvaista ruokavaliota ja kirjataan potilaspäiväkirjaan.
Lääke: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lääke: Plasebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Muut nimet:
  • LCQ908
Placebo Comparator: Plasebo

Jaksolla II (0–12 viikkoa) kaksoissokkohoito: yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 40 mg tablettia + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 20 mg tablettia, kerran päivässä.

Jaksossa III (12-52 viikkoa) kaksoissokkohoito: Ilman titrausta alaspäin seuraa jakson II annostusohjelma. Seuraava päätös pienentää titrausta: yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 40 mg tablettia + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 20 mg tablettia + yksi LCQ908 lumelääke, joka vastaa 10 mg tablettia, kerran päivässä.

Noudatetaan vähärasvaista ruokavaliota ja kirjataan potilaspäiväkirjaan.
Lääke: Plasebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Muut nimet:
  • LCQ908

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paaston triglyseridien prosentuaalinen muutos lähtötasosta 12 viikkoon
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikkoon
Verinäytteet kerättiin paastolipidipaneelia varten, mukaan lukien triglyseridit. Jos 12 viikon arvo puuttui, analysoitiin 12 viikon mittausarvo tai viimeinen käytettävissä oleva perustilanteen jälkeinen mittausarvo kaksoissokkohoitojakson aikana. Lähtötaso määritellään päivänä -3 ja päivänä 1 otettujen triglyseridien paastoarvojen keskiarvona. Säädetyt geometriset keskiarvot lasketaan muuntamalla säädetyt keskiarvot takaisin mallista ja ilmaisemalla prosenttimuutos perusviivasta.
Perustaso 12 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka reagoivat tutkivaan hoitoon saavuttamalla paastotriglyseridien (TG) vähintään 40 % lähtötasosta tai lopullisesta paaston TG:stä < 8,4 mmol/L (750 mg/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Prosenttiosuus laskettuna (m/n)*100 missä m = potilaiden määrä, jotka reagoivat; n = niiden potilaiden lukumäärä, joilla ei ole paastotriglyseridiä.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka reagoivat tutkivaan hoitoon saavuttamalla lopullisen paaston triglyseridit < 8,4 mmol/L (750 mg/dl)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Prosenttiosuus laskettuna (m/n)*100 missä m = potilaiden määrä, jotka reagoivat; n = niiden potilaiden lukumäärä, joilla ei ole paastotriglyseridiä.
12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka reagoivat tutkivaan hoitoon saavuttamalla paaston triglyseridien (TG) vähintään 40 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Prosenttiosuus laskettuna (m/n)*100 missä m = potilaiden määrä, jotka reagoivat; n = niiden potilaiden lukumäärä, joilla ei ole paastotriglyseridiä.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat paaston triglyseridien (TG) tavoitekynnykset
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat <1 000 mg/dl:n tavoitearvot tai < 2 000 mg/dl:n tavoitearvot triglyseridien paaston aikana, on raportoitu. Prosenttiosuus laskettuna (m/n)*100; missä 'm' Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttavat paastotriglyseridien tavoitearvot, 'n' niiden potilaiden lukumäärä, joilla ei ole paastotriglyseridiarvoja.
12 viikkoa, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Paaston triglyseridien prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Lähtötilanne, 24 viikkoa, 52 viikkoa
Prosenttimuutos lähtötasosta aterian jälkeisissä triglyserideissä standardoidun ateriatoleranssitestin jälkeen viikolla 12
Aikaikkuna: 0-24 tuntia lähtötilanteessa, viikolla 12
Aterian jälkeiset triglyseridien huippuarvot - triglyseridien maksimiarvo 0-24 tunnin aikana Aterian jälkeiset triglyseridien AUC0-24 - triglyseridien aikakäyrän alla oleva pinta-ala yli 0-24 Mukautetut geometriset keskiarvot lasketaan muuttamalla säädetyt keskiarvot takaisin mallista ja ilmaistaan prosentuaalinen muutos lähtötasosta. tuntia
0-24 tuntia lähtötilanteessa, viikolla 12
LCQ908:n farmakokinetiikka – alhainen pitoisuus (Cmin) ja havaittu enimmäispitoisuus veressä (Cmax)
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
Pienin havaittu veren pitoisuus (Cmin) ja havaittu maksimi veren pitoisuus (Cmax) lääkkeen annon jälkeen johdettiin ei-osastoanalyysistä, jossa käytettiin koko tietojoukolle suunniteltua näytteenottoaikaa.
0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
LCQ908:n farmakokinetiikka - Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva alue AUC (0-24 tuntia)
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajasta nollasta 24 tuntiin lääkkeen annon jälkeen laskettiin käyttämällä lineaarista puolisuunnikkaan muotoista sääntöä.
0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
LCQ908:n farmakokinetiikka – aika maksimipitoisuuden saavuttamiseen lääkkeen annon jälkeen Tmax (tunteja)
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
LCQ908:n farmakokinetiikka – keskimääräinen havaittu veren pitoisuus (Cavg)
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
Keskimääräinen havaittu veren pitoisuus mitattuna (AUC0-24)/24.
0, 1, 2, 3, 4, 6 ja 24 tuntia viikolla 12
Niiden potilaiden lukumäärä, joille on ilmoitettu haittatapahtumasta, vakavasta haittatapahtumasta ja kuolemasta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. joulukuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 23. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa