家族性カイロミクロン血症症候群の被験者におけるLCQ908の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照研究

主な採用基準:

1. 期間Iの評価が行われる前に書面によるインフォームドコンセントが行われた。
2. 18歳以上の男性および女性患者。
3. -スクリーニング時の空腹時トリグリセリド≥8.4mmol / L（750mg / dL）。

4. -超遠心分離によって、または空腹時トリグリセリド≥8.4mmol / L（750mg / dL）の文書化された病歴によって、およびスクリーニング時またはスクリーニング期間中の次のいずれかの文書化によって確認されたFCS（HLPタイプI）の確立された診断：

   • -I型を引き起こす遺伝子（LPL、apo C II、GPHIHBP1、またはLMF1など）の既知の機能喪失変異についてホモ接合体または複合ヘテロ接合体が確認されている
   • ヘパリン後の血漿LPL活性が正常の20％以下
   • LPL不活化抗体の存在を確認
5. 膵炎の病歴。

主な除外基準:

1. -現在の膵炎、膵炎は、スクリーニング訪問の少なくとも1週間前に非アクティブである必要がありました。
2. -無作為化前の4週間以内の魚油製剤による治療。
3. -無作為化前4週間以内の胆汁酸結合樹脂（すなわち、コレセベラムなど）による治療。
4. -ランダム化前の4週間以内のフィブラートによる治療。
5. -スクリーニング前の2年以内のグリベラ[アリポジーンチパルボベック（AAV1-LPLS447X）]遺伝子治療への曝露。
6. -局所再発または転移の証拠があるかどうかに関係なく、過去5年以内に治療または未治療の臓器系（皮膚の限局性基底細胞癌を除く）の悪性腫瘍の病歴。
7. -治験責任医師の意見に基づいて、研究への参加の場合に患者を危険にさらす可能性がある、または調査薬の吸収、分布、代謝または排泄を大幅に変更する可能性のある、外科的または医学的状態、急性または不安定な慢性疾患。
8. -ランダム化前の12か月以内の薬物またはアルコール乱用の履歴、またはスクリーニング時のそのような乱用の証拠。
9. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）やアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、または血清ビリルビンなどの異常な肝機能検査によって示される肝疾患または肝障害の証拠。
10. 推定糸球体濾過率 (eGFR) <30mL/分/1.73m2 または慢性腎疾患の病歴。
11. -初回投与の4週間前または現地の規制で必要な場合はそれ以上前の臨床調査への参加、または現地の規制に基づくその他の参加の制限。
12. -治験薬のいずれかまたは同様の化学クラスの薬に対する過敏症の病歴。
13. 妊娠中または授乳中 (授乳中) の女性。妊娠とは、受胎後から妊娠終了までの女性の状態として定義され、陽性の HCG 臨床検査によって確認されます。
14. -出産の可能性のある女性は、投薬中および治験薬の中止後100日間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義されます。