Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LCQ908 u subjektů s familiárním syndromem chylomikronemie

15. května 2015 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Účelem této studie je určit, zda je LCQ908 účinný a bezpečný při snižování triglyceridů u subjektů se syndromem familiární chylomikronemie (FCS) (hyperlipoproteinemie [HLP] typu I). Údaje z této studie budou použity na podporu registrace LCQ908 20 mg a 40 mg jako léčba chylomikronemie u subjektů s FCS (HLP typu 1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francie, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Meibergdreef 9, Holandsko, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Německo, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Španělsko, 41013
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas udělený před provedením jakéhokoli hodnocení pro období I.
  2. Muži a ženy jsou starší 18 let.
  3. Triglycerid nalačno ≥ 8,4 mmol/l (750 mg/dl) při screeningu.

  4. Stanovená diagnóza FCS (HLP typu I) potvrzená ultracentrifugací nebo zdokumentovanou anamnézou triglyceridů nalačno ≥ 8,4 mmol/l (750 mg/dl) a dokumentací kterékoli z následujících při screeningu nebo během screeningového období:

    • Potvrzený homozygot nebo složený heterozygot pro známé mutace se ztrátou funkce v genech způsobujících typ I (jako je LPL, apo C II, GPIHBP1 nebo LMF1)
    • Plazmatická aktivita LPL po heparinu ≤ 20 % normálu
    • Potvrzená přítomnost protilátek inaktivujících LPL
  5. Pankreatitida v anamnéze.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Současná pankreatitida, pankreatitida musela být neaktivní alespoň 1 týden před screeningovou návštěvou.
  2. Léčba přípravky z rybího oleje během 4 týdnů před randomizací.
  3. Léčba pryskyřicemi vázajícími žlučové kyseliny (tj. colesevelam, atd.) během 4 týdnů před randomizací.
  4. Léčba fibráty během 4 týdnů před randomizací.
  5. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] expozice genové terapii během dvou let před screeningem.
  6. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému (kromě lokalizovaného bazaliomu kůže), léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz.
  7. Jakékoli chirurgické nebo zdravotní stavy, akutní nebo nestabilní chronické onemocnění, které mohou na základě názoru zkoušejícího ohrozit pacienta v případě účasti ve studii nebo mohou významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léčiva.
  8. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před randomizací nebo důkaz o takovém zneužívání při screeningu.
  9. Důkaz jaterního onemocnění nebo poškození jater, jak je indikováno abnormálními jaterními testy, jako je aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) nebo sérový bilirubin.
  10. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 nebo anamnéza chronického onemocnění ledvin.
  11. Účast na jakékoli klinické zkoušce během čtyř (4) týdnů před počáteční dávkou nebo déle, pokud to vyžadují místní předpisy, nebo jakékoli jiné omezení účasti na základě místních předpisů.
  12. Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo na léky podobných chemických tříd.
  13. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem HCG.
  14. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během dávkování a 100 dnů po vysazení hodnoceného studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LCQ908 20 mg

V období II (0-12 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: jedna LCQ908 20 mg aktivní tableta + jedna LCQ908 placebo odpovídající 40mg tabletě, jednou denně. Není povolena žádná titrace dávky.

V období III (12-52 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: Bez titrace směrem dolů bude následovat dávkovací režim období II. Následující rozhodnutí snížit titraci: jedna LCQ908 10 mg aktivní tableta + jedna LCQ908 placebo odpovídající 40 mg tabletě + jedno LCQ908 placebo odpovídající 10 mg tabletě, jednou denně.

Bude dodržována nízkotučná dieta a zaznamenána do deníku pacienta.
Lék: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lék: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Ostatní jména:
  • LCQ908
Experimentální: LCQ908 40 mg

V období II (0-12 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: jedna LCQ908 40 mg aktivní tableta + jedna LCQ908 placebo odpovídající 20mg tabletě, jednou denně. Není povolena žádná titrace dávky.

V období III (12-52 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: Bez titrace směrem dolů bude následovat dávkovací režim období II. Následující rozhodnutí snížit titraci: jedna LCQ908 20 mg aktivní tableta + jedna LCQ908 placebo odpovídající 40 mg tabletě + jedno LCQ908 placebo odpovídající 10 mg tabletě, jednou denně.

Bude dodržována nízkotučná dieta a zaznamenána do deníku pacienta.
Lék: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lék: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Ostatní jména:
  • LCQ908
Komparátor placeba: Placebo

V období II (0-12 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: jedno LCQ908 placebo odpovídající 40mg tabletě + jedno LCQ908 placebo odpovídající 20mg tabletě, jednou denně.

V období III (12-52 týdnů) dvojitě zaslepená léčba: Bez titrace směrem dolů bude následovat dávkovací režim období II. Následující rozhodnutí snížit titraci: jedno LCQ908 placebo odpovídající 40mg tabletě + jedno LCQ908 placebo odpovídající 20mg tabletě + jedno LCQ908 placebo odpovídající 10mg tabletě, jednou denně.

Bude dodržována nízkotučná dieta a zaznamenána do deníku pacienta.
Lék: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Ostatní jména:
  • LCQ908

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna triglyceridů nalačno od výchozí hodnoty do 12 týdnů
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Vzorky krve byly odebrány pro lipidový panel nalačno, včetně triglyceridů. Pokud 12týdenní hodnota chyběla, byla analyzována naměřená hodnota po 12 týdnech nebo poslední dostupná hodnota měření po výchozím stavu během dvojitě zaslepeného léčebného období. Výchozí hodnota je definována jako průměr hodnot triglyceridů nalačno odebraných v den -3 a den 1. Upravené geometrické průměry se vypočítají zpětnou transformací upravených průměrů z modelu a vyjádří se jako procentuální změna od základní linie.
Výchozí stav do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů, kteří reagují na vyšetřovací léčbu tím, že dosáhnou hodnoty triglyceridů nalačno (TG) alespoň 40 % z výchozího nebo konečného TG nalačno < 8,4 mmol/l (750 mg/dl)
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento vypočtené jako (m/n)*100, kde m = počet pacientů, kteří reagují; n = počet pacientů s nevynechanými triglyceridy nalačno.
Výchozí stav, 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento pacientů, kteří reagovali na vyšetřovací léčbu tím, že dosáhli konečné hladiny triglyceridů nalačno < 8,4 mmol/l (750 mg/dl)
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento vypočtené jako (m/n)*100, kde m = počet pacientů, kteří reagují; n = počet pacientů s nevynechanými triglyceridy nalačno.
12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento pacientů, kteří reagují na vyšetřovací léčbu tím, že dosáhnou hladiny triglyceridů nalačno (TG) alespoň 40 % oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento vypočtené jako (m/n)*100, kde m = počet pacientů, kteří reagují; n = počet pacientů s nevynechanými triglyceridy nalačno.
Výchozí stav, 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procento pacientů dosahujících cílové prahové hodnoty triglyceridů nalačno (TG).
Časové okno: 12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Uvádí se procento pacientů dosahujících cílových hodnot <1000 mg/dl nebo cílových hodnot < 2000 mg/dl pro triglyceridy nalačno. Procento vypočteno jako (m/n)*100; kde 'm' Počet pacientů, kteří dosáhnou cílových hodnot triglyceridů nalačno, 'n' počet pacientů s nevynecháním triglyceridů nalačno.
12 týdnů, 24 týdnů, 52 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v triglyceridech nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 24 týdnů, 52 týdnů
Výchozí stav, 24 týdnů, 52 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty pro postprandiální triglyceridy po standardizovaném testu tolerance jídla v týdnu 12
Časové okno: 0-24 hodin na základní linii, týden 12
Triglyceridy po jídle - maximální hodnota triglyceridů za 0-24 hodin Triglyceridy po jídle AUC0-24 - plocha pod časovou křivkou pro triglyceridy nad 0-24 Upravené geometrické průměry se vypočítají zpětnou transformací upravených průměrů z modelu a vyjádří se jako procentuální změna oproti výchozímu stavu. hodin
0-24 hodin na základní linii, týden 12
Farmakokinetika LCQ908 - minimální koncentrace (Cmin) a pozorovaná maximální koncentrace v krvi (Cmax)
Časové okno: 0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Nejnižší pozorovaná koncentrace v krvi (Cmin) a pozorovaná maximální koncentrace v krvi (Cmax) po podání léku odvozená z nekompartmentové analýzy s použitím plánované doby odběru vzorků pro celý soubor dat.
0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Farmakokinetika LCQ908 – plocha pod časovou křivkou plazmatické koncentrace AUC (0-24 hodin)
Časové okno: 0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do 24 hodin po podání léčiva byla vypočtena pomocí lineárního lichoběžníkového pravidla.
0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Farmakokinetika LCQ908 – čas do dosažení maximální koncentrace po podání léku Tmax (hodiny)
Časové okno: 0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Farmakokinetika LCQ908 – průměrná pozorovaná koncentrace v krvi (Cavg)
Časové okno: 0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Průměrná pozorovaná koncentrace v krvi měřená pomocí (AUC0-24)/24.
0, 1, 2, 3, 4, 6 a 24 hodin v týdnu 12
Počet pacientů hlášených s jakoukoli nežádoucí příhodou, závažnou nežádoucí příhodou a úmrtím
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

23. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. června 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2015

Naposledy ověřeno

1. května 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom familiární chylomikronemie (FCS)

Klinické studie na LCQ908

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit