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가족성 유미소혈증 증후군이 있는 피험자에서 LCQ908의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

2015년 5월 15일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
이 연구의 목적은 LCQ908이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)(고지방단백혈증[HLP] 유형 I)이 있는 피험자에서 트리글리세리드를 낮추는 데 효과적이고 안전한지 여부를 결정하는 것입니다. 이 연구의 데이터는 FCS(HLP 유형 1) 환자의 킬로미크론혈증 치료제로서 LCQ908 20mg 및 40mg의 등록 제출을 지원하는 데 사용될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Cape Town, 남아프리카, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • 네덜란드
      • Meibergdreef 9, 네덜란드, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, 독일, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Washington
      • Seatlle, Washington, 미국, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, 스페인, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, 스페인, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
      • Ouest-Montreal, 캐나다, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, 캐나다, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, 프랑스, 75651
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  1. 기간 I에 대한 평가가 수행되기 전에 제공된 서면 동의서.
  2. 18세 이상의 남성 및 여성 환자.
  3. 스크리닝 시 공복 트리글리세리드 ≥ 8.4mmol/L(750mg/dL).

  4. 초원심분리 또는 공복 중 트리글리세라이드 ≥ 8.4mmol/L(750mg/dL)의 기록된 병력 및 스크리닝 시 또는 스크리닝 기간 동안 다음 중 임의의 문서에 의해 확인된 FCS(HLP 유형 I)의 확립된 진단:

    • I형 유발 유전자(예: LPL, apo C II, GPIHBP1 또는 LMF1)에서 알려진 기능 상실 돌연변이에 대해 확인된 동형접합체 또는 복합 이형접합체
    • 정상의 ≤ 20%의 헤파린 혈장 LPL 활동 후
    • LPL 비활성화 항체 존재 확인
  5. 췌장염의 역사.

주요 제외 기준:

  1. 현재 췌장염, 췌장염은 스크리닝 방문 전 적어도 1주일 동안 비활성이 요구되었습니다.
  2. 무작위화 전 4주 이내에 어유 제제로 치료.
  3. 무작위화 전 4주 이내에 담즙산 결합 수지(즉, 콜레세벨람 등)로 치료.
  4. 무작위 배정 전 4주 이내에 피브레이트를 사용한 치료.
  5. Glybera[alipogene tiparvovec(AAV1-LPLS447X)] 유전자 치료 노출이 스크리닝 전 2년 이내.
  6. 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 모든 기관계(피부의 국소 기저 세포 암종 제외)의 악성 병력.
  7. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여하는 경우 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 크게 변경할 수 있는 모든 외과적 또는 의학적 상태, 급성 또는 불안정한 만성 질환.
  8. 무작위 배정 전 12개월 이내에 약물 또는 알코올 남용의 병력 또는 스크리닝 시 그러한 남용의 증거.
  9. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 혈청 빌리루빈과 같은 비정상적인 간 기능 검사로 나타나는 간 질환 또는 간 손상의 증거.
  10. 예상 사구체 여과율(eGFR) <30mL/min/1.73m2 또는 만성 신장 질환의 병력.
  11. 현지 규정 또는 현지 규정에 따른 기타 참여 제한에서 요구하는 경우 최초 투약 전 4주 이내 또는 그보다 더 긴 기간 동안 임상 조사에 참여.
  12. 연구 약물 또는 유사한 화학 계열의 약물에 대한 과민증의 병력.
  13. 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 양성 HCG 실험실 테스트로 확인된 임신 종료까지입니다.
  14. 가임 여성. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의됩니다. 단, 임상시험용 약물 투여 중 및 투여 중단 후 100일 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LCQ908 20mg

기간 II(0-12주)에서 이중 맹검 치료: LCQ908 20mg 활성 정제 1개 + 40mg 정제에 일치하는 LCQ908 위약 1개, 1일 1회. 용량 적정이 허용되지 않습니다.

기간 III(12-52주)에서 이중 맹검 치료: 하향 적정 없이 기간 II 투여 요법을 따를 것입니다. 하향 적정 결정 후: LCQ908 10mg 활성 정제 1개 + 40mg 정제에 해당하는 LCQ908 위약 1개 + 10mg 정제에 해당하는 LCQ908 위약 1개, 1일 1회.

저지방 식단을 따르고 환자 일지에 기록합니다.
의약품: LCQ908
LCQ908 10mg, LCQ908 20mg, LCQ908 40mg
의약품: 위약
LCQ908 10mg, LCQ908 20mg, LCQ908 40mg
다른 이름들:
  • LCQ908
실험적: LCQ908 40mg

기간 II(0-12주)에서 이중 맹검 치료: LCQ908 40mg 활성 정제 1개 + 20mg 정제에 일치하는 LCQ908 위약 1개, 1일 1회. 용량 적정이 허용되지 않습니다.

기간 III(12-52주)에서 이중 맹검 치료: 하향 적정 없이 기간 II 투여 요법을 따를 것입니다. 하향 적정 결정 후: LCQ908 20mg 활성 정제 1개 + 40mg 정제에 해당하는 LCQ908 위약 1개 + 10mg 정제에 해당하는 LCQ908 위약 1개, 1일 1회.

저지방 식단을 따르고 환자 일지에 기록합니다.
의약품: LCQ908
LCQ908 10mg, LCQ908 20mg, LCQ908 40mg
의약품: 위약
LCQ908 10mg, LCQ908 20mg, LCQ908 40mg
다른 이름들:
  • LCQ908
위약 비교기: 위약

기간 II(0-12주) 이중 맹검 치료: 1일 1회, 40mg 정제와 일치하는 하나의 LCQ908 위약 + 20mg 정제와 일치하는 하나의 LCQ908 위약.

기간 III(12-52주)에서 이중 맹검 치료: 하향 적정 없이 기간 II 투여 요법을 따를 것입니다. 하향 적정 결정 후: 1일 1회, 40mg 정제에 일치하는 하나의 LCQ908 위약 + 20mg 정제에 일치하는 하나의 LCQ908 위약 + 10mg 정제에 일치하는 하나의 LCQ908 위약.

저지방 식단을 따르고 환자 일지에 기록합니다.
의약품: 위약
LCQ908 10mg, LCQ908 20mg, LCQ908 40mg
다른 이름들:
  • LCQ908

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주까지 공복 트리글리세리드의 백분율 변화
기간: 기준선에서 12주
트리글리세라이드를 포함하는 공복 지질 패널을 위해 혈액 샘플을 수집하였다. 12주 값이 누락된 경우 12주 측정값 또는 이중 맹검 치료 기간 동안 마지막으로 사용 가능한 post-baseline 측정값을 분석하였다. 기준선은 -3일과 1일에 취한 공복 트리글리세리드 값의 평균으로 정의됩니다. 조정된 기하 평균은 모델에서 조정된 평균을 역변환하고 기준선에서 백분율 변화로 표현하여 계산됩니다.
기준선에서 12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 또는 최종 단식 TG < 8.4mmol/L(750mg/dL)에서 최소 40%의 공복 중 트리글리세리드(TG)를 달성하여 조사 치료에 반응하는 환자의 비율
기간: 기준선, 12주, 24주, 52주
(m/n)*100으로 계산된 백분율(여기서 m = 응답한 환자 수; n = 공복 트리글리세라이드가 누락되지 않은 환자 수.
기준선, 12주, 24주, 52주
최종 공복 트리글리세리드 < 8.4mmol/L(750mg/dL)를 달성하여 조사 치료에 반응하는 환자의 비율
기간: 12주, 24주, 52주
(m/n)*100으로 계산된 백분율(여기서 m = 응답한 환자 수; n = 공복 트리글리세라이드가 누락되지 않은 환자 수.
12주, 24주, 52주
기준선에서 최소 40%의 공복 트리글리세리드(TG)를 달성하여 조사 치료에 반응하는 환자의 백분율
기간: 기준선, 12주, 24주, 52주
(m/n)*100으로 계산된 백분율(여기서 m = 응답한 환자 수; n = 공복 트리글리세라이드가 누락되지 않은 환자 수.
기준선, 12주, 24주, 52주
공복 트리글리세리드(TG) 목표 역치를 달성한 환자의 비율
기간: 12주, 24주, 52주
공복 트리글리세리드에 대한 <1000 mg/dL의 목표 값 또는 <2000 mg/dL의 목표 값에 도달하는 환자의 백분율이 보고됩니다. (m/n)*100으로 계산된 백분율; 여기서 'm'은 공복 중 트리글리세라이드의 목표 값에 도달한 환자 수이고, 'n'은 공복 중 트리글리세라이드가 누락되지 않은 환자의 수입니다.
12주, 24주, 52주
공복 중 트리글리세리드의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 24주, 52주
기준선, 24주, 52주
12주차에 표준화된 식사 내성 검사 후 식후 트리글리세리드에 대한 기준치로부터 백분율 변화
기간: 기준선에서 0~24시간, 12주차
식후 피크 트리글리세라이드 - 0-24시간에 걸친 최대 트리글리세라이드 값 식후 트리글리세라이드 AUC0-24 - 0-24에 걸친 트리글리세라이드에 대한 시간 곡선 아래 면적 조정된 기하 평균은 모델로부터 조정된 평균을 역변환하여 계산되고 다음과 같이 표현됩니다. 기준선에서 백분율 변경. 시간
기준선에서 0~24시간, 12주차
LCQ908의 약동학 - 최저 농도(Cmin) 및 관찰된 최대 혈액 농도(Cmax)
기간: 12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
전체 데이터 세트에 대해 예정된 샘플링 시간을 사용하여 비구획 분석에서 파생된 약물 투여 후 관찰된 최저 혈중 농도(Cmin) 및 관찰된 최대 혈중 농도(Cmax).
12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
LCQ908의 약동학 - 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적 AUC(0-24시간)
기간: 12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
0시부터 약물 투여 후 24시간까지의 농도-시간 곡선 아래 면적은 선형 사다리꼴 법칙을 사용하여 계산하였다.
12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
LCQ908의 약동학 - 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간 Tmax(시간)
기간: 12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
LCQ908의 약동학 - 관찰된 평균 혈중 농도(Cavg)
기간: 12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
(AUC0-24)/24로 측정한 평균 관찰 혈중 농도.
12주차의 0, 1, 2, 3, 4, 6 및 24시간
부작용, 심각한 부작용 및 사망이 보고된 환자 수
기간: 52주
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 1월 20일

처음 게시됨 (추정)

2012년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 5월 15일

마지막으로 확인됨

2015년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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