Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LCQ908 in soggetti con sindrome da chilomicronemia familiare

15 maggio 2015 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Lo scopo di questo studio è determinare se LCQ908 è efficace e sicuro nell'abbassare i trigliceridi in soggetti con sindrome familiare di chilomicronemia (FCS) (iperlipoproteinemia [HLP] tipo I). I dati di questo studio saranno utilizzati per supportare una richiesta di registrazione di LCQ908 20 mg e 40 mg come trattamento della chilomicronemia in soggetti con FCS (HLP di tipo 1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Ouest-Montreal, Canada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Canada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Germania, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Meibergdreef 9, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Spagna, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Consenso informato scritto dato prima dell'esecuzione di qualsiasi valutazione per il Periodo I.
  2. Pazienti di sesso maschile e femminile di almeno 18 anni di età.
  3. Trigliceridi a digiuno ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dL) allo Screening.

  4. Una diagnosi stabilita di FCS (HLP di tipo I) confermata mediante ultracentrifugazione o da anamnesi medica documentata di trigliceridi a digiuno ≥ 8,4 mmol/L (750 mg/dL) e dalla documentazione di uno dei seguenti eventi durante lo screening o durante il periodo di screening:

    • Omozigote confermato o eterozigote composto per mutazioni note con perdita di funzione nei geni che causano il tipo I (come LPL, apo C II, GPIHBP1 o LMF1)
    • Attività LPL plasmatica post eparina ≤ 20% del normale
    • Presenza confermata di anticorpi inattivanti LPL
  5. Storia di pancreatite.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pancreatite attuale, la pancreatite doveva essere inattiva per almeno 1 settimana prima della visita di screening.
  2. Trattamento con preparati a base di olio di pesce entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  3. Trattamento con resine leganti gli acidi biliari (ad es. colesevelam, ecc.) entro 4 settimane prima della randomizzazione.
  4. Trattamento con fibrati nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione.
  5. Esposizione alla terapia genica con Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] nei due anni precedenti lo screening.
  6. Storia di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle), trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi siano prove di recidiva locale o metastasi.
  7. Qualsiasi condizione chirurgica o medica, malattia cronica acuta o instabile che possa, in base all'opinione dello sperimentatore, mettere a repentaglio il paziente in caso di partecipazione allo studio o potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio.
  8. - Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti la randomizzazione o evidenza di tale abuso allo screening.
  9. Evidenza di malattia epatica o danno epatico come indicato da test di funzionalità epatica anormali come aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina sierica.
  10. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 o storia di malattia renale cronica.
  11. Partecipazione a qualsiasi indagine clinica entro quattro (4) settimane prima della somministrazione iniziale o più a lungo se richiesto dalle normative locali o qualsiasi altra limitazione della partecipazione basata sulle normative locali.
  12. Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci in studio o a farmaci di classi chimiche simili.
  13. Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio HCG positivo.
  14. Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 100 giorni dopo l'interruzione del farmaco sperimentale in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LCQ908 20 mg

Nel periodo II (0-12 settimane) trattamento in doppio cieco: una compressa attiva di LCQ908 da 20 mg + un placebo di LCQ908 corrispondente a una compressa da 40 mg, una volta al giorno. Non è consentita la titolazione della dose.

Nel periodo III (12-52 settimane) trattamento in doppio cieco: senza riduzione della titolazione, seguirà il regime posologico del periodo II. In seguito alla decisione di ridurre la titolare: una compressa attiva LCQ908 da 10 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 40 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a compresse da 10 mg, una volta al giorno.

Sarà seguita una dieta a basso contenuto di grassi e registrata nel diario del paziente.
Droga: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Droga: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Altri nomi:
  • LCQ908
Sperimentale: LCQ908 40 mg

Nel periodo II (0-12 settimane) trattamento in doppio cieco: una compressa attiva LCQ908 da 40 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 20 mg, una volta al giorno. Non è consentita la titolazione della dose.

Nel periodo III (12-52 settimane) trattamento in doppio cieco: senza riduzione della titolazione, seguirà il regime posologico del periodo II. In seguito alla decisione di ridurre la titolare: una compressa attiva LCQ908 da 20 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 40 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a compresse da 10 mg, una volta al giorno.

Sarà seguita una dieta a basso contenuto di grassi e registrata nel diario del paziente.
Droga: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Droga: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Altri nomi:
  • LCQ908
Comparatore placebo: Placebo

Nel periodo II (0-12 settimane) trattamento in doppio cieco: un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 40 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 20 mg, una volta al giorno.

Nel periodo III (12-52 settimane) trattamento in doppio cieco: senza riduzione della titolazione, seguirà il regime posologico del periodo II. A seguito della decisione di ridurre la titolazione: un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 40 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 20 mg + un placebo LCQ908 corrispondente a una compressa da 10 mg, una volta al giorno.

Sarà seguita una dieta a basso contenuto di grassi e registrata nel diario del paziente.
Droga: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Altri nomi:
  • LCQ908

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno dal basale a 12 settimane
Lasso di tempo: Basale a 12 settimane
Sono stati raccolti campioni di sangue per un pannello lipidico a digiuno, inclusi i trigliceridi. Se mancava il valore di 12 settimane, è stato analizzato il valore di misurazione a 12 settimane o l'ultimo valore di misurazione post-basale disponibile durante il periodo di trattamento in doppio cieco. Il basale è definito come la media dei valori dei trigliceridi a digiuno rilevati al giorno -3 e al giorno 1. Le medie geometriche corrette vengono calcolate trasformando all'indietro le medie corrette dal modello ed esprimendole come variazione percentuale rispetto alla linea di base.
Basale a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che rispondono al trattamento sperimentale raggiungendo trigliceridi a digiuno (TG) di almeno il 40% rispetto al basale o trigliceridi finali a digiuno < 8,4 mmol/L (750 mg/dL)
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale calcolata come (m/n)*100 dove m = numero di pazienti che rispondono; n = il numero di pazienti con trigliceridi a digiuno non mancanti.
Basale, 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale di pazienti che rispondono al trattamento sperimentale raggiungendo livelli finali di trigliceridi a digiuno < 8,4 mmol/L (750 mg/dL)
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale calcolata come (m/n)*100 dove m = numero di pazienti che rispondono; n = il numero di pazienti con trigliceridi a digiuno non mancanti.
12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale di pazienti che rispondono al trattamento sperimentale raggiungendo trigliceridi a digiuno (TG) di almeno il 40% rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale, 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale calcolata come (m/n)*100 dove m = numero di pazienti che rispondono; n = il numero di pazienti con trigliceridi a digiuno non mancanti.
Basale, 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Percentuale di pazienti che raggiungono le soglie target dei trigliceridi (TG) a digiuno
Lasso di tempo: 12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Viene riportata la percentuale di pazienti che raggiungono valori target <1000 mg/dL o valori target <2000 mg/dL per i trigliceridi a digiuno. Percentuale calcolata come (m/n)*100; dove 'm' Il numero di pazienti che raggiungono i valori target per i trigliceridi a digiuno, 'n' il numero di pazienti con trigliceridi a digiuno non mancanti.
12 settimane, 24 settimane, 52 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno
Lasso di tempo: Basale, 24 settimane, 52 settimane
Basale, 24 settimane, 52 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale per i trigliceridi postprandiali dopo il test di tolleranza al pasto standardizzato alla settimana 12
Lasso di tempo: 0-24 ore al basale, settimana 12
Picco postprandiale dei trigliceridi - valore massimo dei trigliceridi nell'arco di 0-24 ore Trigliceridi postprandiali AUC0-24 - area sotto la curva del tempo per i trigliceridi nell'intervallo 0-24 Le medie geometriche aggiustate sono calcolate trasformando all'indietro le medie aggiustate dal modello ed espresse come variazione percentuale rispetto al basale. ore
0-24 ore al basale, settimana 12
Farmacocinetica di LCQ908 - Concentrazione minima (Cmin) e concentrazione ematica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Concentrazione ematica minima osservata (Cmin) e concentrazione ematica massima osservata (Cmax) dopo la somministrazione del farmaco derivate dall'analisi non compartimentale utilizzando il tempo di campionamento programmato per l'intero set di dati.
0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Farmacocinetica di LCQ908- Area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica AUC (0-24 ore)
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
L'area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero a 24 ore dopo la somministrazione del farmaco è stata calcolata utilizzando la regola trapezoidale lineare.
0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Farmacocinetica di LCQ908- Tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco Tmax (ore)
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Farmacocinetica di LCQ908- Concentrazione ematica media osservata (Cavg)
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Concentrazione ematica media osservata misurata da (AUC0-24)/24.
0, 1, 2, 3, 4, 6 e 24 ore alla settimana 12
Numero di pazienti segnalati con qualsiasi evento avverso, evento avverso grave e morte
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

23 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 giugno 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2015

Ultimo verificato

1 maggio 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su LCQ908

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Paraguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi