Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję LCQ908 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii

15 maja 2015 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Celem tego badania jest ustalenie, czy LCQ908 jest skuteczny i bezpieczny w obniżaniu poziomu trójglicerydów u osób z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS) (hiperlipoproteinemia [HLP] typu I). Dane z tego badania zostaną wykorzystane na poparcie wniosku o rejestrację LCQ908 w dawce 20 mg i 40 mg w leczeniu chylomikronemii u pacjentów z FCS (HLP typu 1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris Cedex 13, Francja, 75651
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla, Andalucia, Hiszpania, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Meibergdreef 9, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ouest-Montreal, Kanada, H2W1R7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7P2
        • Novartis Investigative Site
      • Ste-Foy, Quebec, Kanada, G1V4M6
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Köln, Niemcy, 50937
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seatlle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9NT
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pisemna świadoma zgoda wyrażona przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny w okresie I.
  2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat.
  3. Stężenie triglicerydów na czczo ≥ 8,4 mmol/l (750 mg/dl) podczas badania przesiewowego.

  4. Ustalone rozpoznanie FCS (HLP typu I) potwierdzone przez ultrawirowanie lub udokumentowaną historię medyczną stwierdzającą stężenie triglicerydów na czczo ≥ 8,4 mmol/l (750 mg/dl) oraz przez udokumentowanie któregokolwiek z poniższych kryteriów podczas badania przesiewowego lub w okresie badania przesiewowego:

    • Potwierdzona homozygota lub heterozygota złożona pod kątem znanych mutacji powodujących utratę funkcji w genach powodujących typ I (takich jak LPL, apo C II, GPIHBP1 lub LMF1)
    • Aktywność LPL w osoczu po heparynie ≤ 20% normy
    • Potwierdzona obecność przeciwciał inaktywujących LPL
  5. Historia zapalenia trzustki.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Obecne zapalenie trzustki, zapalenie trzustki musiało być nieaktywne przez co najmniej 1 tydzień przed wizytą przesiewową.
  2. Leczenie preparatami oleju rybiego w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  3. Leczenie żywicami wiążącymi kwasy żółciowe (tj. kolesewelam itp.) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  4. Leczenie fibratami w ciągu 4 tygodni przed randomizacją.
  5. Glybera [alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X)] ekspozycja na terapię genową w ciągu dwóch lat przed badaniem przesiewowym.
  6. Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż miejscowy rak podstawnokomórkowy skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody na wznowę miejscową lub przerzuty.
  7. Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, ostra lub niestabilna choroba przewlekła, które w opinii badacza mogą stanowić zagrożenie dla pacjenta w przypadku udziału w badaniu lub mogą znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku.
  8. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją lub dowód takiego nadużywania podczas badania przesiewowego.
  9. Dowody na chorobę wątroby lub uszkodzenie wątroby, na co wskazują nieprawidłowe wyniki badań czynności wątroby, takie jak aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) lub stężenie bilirubiny w surowicy.
  10. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <30 ml/min/1,73 m2 lub historia przewlekłej choroby nerek.
  11. Uczestnictwo w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu czterech (4) tygodni przed podaniem dawki początkowej lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy, lub inne ograniczenia uczestnictwa wynikające z lokalnych przepisów.
  12. Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub na leki z podobnych klas chemicznych.
  13. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego HCG.
  14. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania i przez 100 dni po odstawieniu badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LCQ908 20 mg

W okresie II (0-12 tyg.) leczenie metodą podwójnie ślepej próby: jedna tabletka aktywna LCQ908 20 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletki 40 mg, raz dziennie. Niedozwolone jest dostosowywanie dawki.

W okresie III (12-52 tygodnie) leczenie z podwójnie ślepą próbą: Bez zmniejszania dawki będzie obowiązywał schemat dawkowania w okresie II. Po podjęciu decyzji o zmniejszeniu dawki: jedna tabletka zawierająca substancję czynną LCQ908 10 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletki 40 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletek 10 mg, raz dziennie.

Dieta niskotłuszczowa będzie przestrzegana i zapisywana w dzienniczku pacjenta.
Lek: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lek: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Inne nazwy:
  • LCQ908
Eksperymentalny: LCQ908 40 mg

W okresie II (0-12 tyg.) leczenie metodą podwójnie ślepej próby: jedna tabletka aktywna LCQ908 40 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletki 20 mg, raz dziennie. Niedozwolone jest dostosowywanie dawki.

W okresie III (12-52 tygodnie) leczenie z podwójnie ślepą próbą: Bez zmniejszania dawki będzie obowiązywał schemat dawkowania w okresie II. Po podjęciu decyzji o zmniejszeniu dawki: jedna tabletka zawierająca substancję czynną LCQ908 20 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletki 40 mg + jedna tabletka LCQ908 placebo pasująca do tabletek 10 mg, raz dziennie.

Dieta niskotłuszczowa będzie przestrzegana i zapisywana w dzienniczku pacjenta.
Lek: LCQ908
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Lek: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Inne nazwy:
  • LCQ908
Komparator placebo: Placebo

W okresie II (0-12 tyg.) leczenie metodą podwójnie ślepej próby: jedno LCQ908 placebo pasujące do tabletki 40mg + jedno LCQ908 placebo pasujące do tabletki 20mg, raz dziennie.

W okresie III (12-52 tygodnie) leczenie z podwójnie ślepą próbą: Bez zmniejszania dawki będzie obowiązywał schemat dawkowania w okresie II. Po podjęciu decyzji o zmniejszeniu dawki: jedno LCQ908 placebo pasujące do tabletki 40 mg + jedno LCQ908 placebo pasujące do tabletki 20 mg + jedno LCQ908 placebo pasujące do tabletki 10 mg, raz dziennie.

Dieta niskotłuszczowa będzie przestrzegana i zapisywana w dzienniczku pacjenta.
Lek: Placebo
LCQ908 10 mg, LCQ908 20 mg, LCQ908 40 mg
Inne nazwy:
  • LCQ908

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana trójglicerydów na czczo od wartości początkowej do 12 tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 tygodni
Pobrano próbki krwi do panelu lipidów na czczo, w tym trójglicerydów. Jeśli brakowało wartości z 12 tygodni, analizowano wartość pomiaru po 12 tygodniach lub ostatnią dostępną wartość pomiaru po linii podstawowej podczas okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby. Linię podstawową definiuje się jako średnią wartości triglicerydów na czczo pobranych w dniu -3 i dniu 1. Skorygowane średnie geometryczne są obliczane przez przekształcenie wsteczne skorygowanych średnich z modelu i wyrażenie ich jako zmiany procentowej względem linii bazowej.
Linia bazowa do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy zareagowali na leczenie badawcze, osiągając stężenie triglicerydów (TG) na czczo o co najmniej 40% od wartości początkowej lub końcowej TG na czczo < 8,4 mmol/l (750 mg/dl)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek obliczono jako (m/n)*100, gdzie m = liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź; n = liczba pacjentów z brakiem triglicerydów na czczo.
Wartość wyjściowa, 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy zareagowali na leczenie badawcze, osiągając stężenie triglicerydów na czczo < 8,4 mmol/l (750 mg/dl)
Ramy czasowe: 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek obliczono jako (m/n)*100, gdzie m = liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź; n = liczba pacjentów z brakiem triglicerydów na czczo.
12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek pacjentów reagujących na leczenie badawcze poprzez osiągnięcie stężenia triglicerydów (TG) na czczo o co najmniej 40% w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek obliczono jako (m/n)*100, gdzie m = liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź; n = liczba pacjentów z brakiem triglicerydów na czczo.
Wartość wyjściowa, 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odsetek pacjentów osiągających docelowe wartości progowe trójglicerydów (TG) na czczo
Ramy czasowe: 12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Odnotowano odsetek pacjentów, którzy osiągnęli wartości docelowe <1000 mg/dl lub wartości docelowe <2000 mg/dl dla trójglicerydów na czczo. Procent obliczony jako (m/n)*100; gdzie „m” liczba pacjentów, którzy osiągnęli docelowe wartości stężenia triglicerydów na czczo, „n” liczba pacjentów, u których nie brakuje trójglicerydów na czczo.
12 tygodni, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w trójglicerydach na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 52 tygodnie
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla trójglicerydów poposiłkowych po wykonaniu standardowego testu tolerancji posiłku w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 0-24 godzin na linii podstawowej, tydzień 12
Szczytowe stężenie triglicerydów po posiłku — maksymalna wartość stężenia triglicerydów w okresie 0–24 godzin. Trójglicerydy po posiłku AUC0–24 — pole pod krzywą czasową dla stężenia triglicerydów w zakresie 0–24. Skorygowane średnie geometryczne są obliczane przez transformację wsteczną skorygowanych średnich z modelu i wyrażane jako procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej. godziny
0-24 godzin na linii podstawowej, tydzień 12
Farmakokinetyka LCQ908 — minimalne stężenie (Cmin) i obserwowane maksymalne stężenie we krwi (Cmax)
Ramy czasowe: 0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Najniższe obserwowane stężenie we krwi (Cmin) i obserwowane maksymalne stężenie we krwi (Cmax) po podaniu leku pochodzi z analizy niekompartmentowej z wykorzystaniem zaplanowanego czasu pobierania próbek dla całego zbioru danych.
0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Farmakokinetyka LCQ908 — pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie AUC (0-24 godziny)
Ramy czasowe: 0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do 24 godzin po podaniu leku obliczono stosując liniową regułę trapezów.
0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Farmakokinetyka LCQ908 — czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku Tmax (godziny)
Ramy czasowe: 0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Farmakokinetyka LCQ908 — średnie obserwowane stężenie we krwi (Cavg)
Ramy czasowe: 0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Średnie obserwowane stężenie we krwi mierzone jako (AUC0-24)/24.
0, 1, 2, 3, 4, 6 i 24 godziny w 12. tygodniu
Liczba pacjentów zgłoszonych z jakimkolwiek zdarzeniem niepożądanym, poważnym zdarzeniem niepożądanym i zgonem
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 czerwca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2015

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLCQ908B2302
  • 2011-005535-68 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LCQ908

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj