Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Säästävä muunnos epänormaaliksi TCD-korkeudeksi (transkraniaalinen Doppler) (SCATE) (SCATE)

keskiviikko 13. tammikuuta 2016 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Säästävä muutos epänormaaliin TCD:n nousuun (SCATE) – vaiheen III kliininen tutkimus, jossa verrataan standardihoitoa (havainnointia) vaihtoehtoiseen hoitoon (hydroksiurea), jotta vähennetään riskiä muuttua epänormaaliksi TCD:n nopeudeksi lapsilla, joilla on sirppisoluanemia ja ehdollinen esihoito TCD nopeudet.

Vaiheen III SCATE-tutkimuksen ensisijainen tavoite on verrata 30 kuukauden vaihtoehtoista hoitoa (hydroksiurea) tavanomaiseen hoitoon (havainnointi) lapsilla, joilla on sirppisoluanemia ja ehdollinen (170 - 199 cm/s) Transkraniaalinen Doppler (TCD) -nopeus. Jotta vaihtoehtoinen hoito-ohjelma (hydroksiurea) julistettaisiin paremmaksi kuin tavallinen hoito-ohjelma (havainnointi), hydroksiurealla käsitellyllä ryhmällä on kolminkertaistunut epänormaalin TCD-nopeuksien muuttumisen ilmaantuvuus (≥ 200 cm/s). normaalihoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aiempien tutkimusten tulokset vahvistavat lisääntyneen aivohalvauksen riskin lapsilla, joilla on ehdollinen TCD-nopeus. Lisäksi tutkimukset viittaavat siihen, että potilaat, jotka olivat yksin tarkkailussa, muuttuivat ehdollisesta TCD:stä (kohtalainen riskiluokka) epänormaaliksi TCD:ksi (jolla oli paljon suurempi riski primaariseen aivohalvaukseen) 30 kuukauden kuluessa ehdollisen TCD:n nopeuden alkuperäisestä tunnistamisesta; tämä muutos johti kroonisten ja epämääräisten verensiirtojen aloittamiseen kaikissa tapauksissa. Alustavat tiedot viittaavat siihen, että riski muuttua epänormaaleiksi TCD-nopeuksiksi on vähintään kolminkertainen henkilöillä, joilla on ehdollinen TCD-nopeus hydroksiurealla. Tämä merkittävä ero muuntumisriskissä viittaa siihen, että vaihtoehtoisella hoidolla voi olla merkittävä ja hyödyllinen vaikutus potilaisiin, joilla on kohonnut TCD-nopeus.

Vaihtoehtoinen hoito voisi suojata potilaiden aivoja, joilla on SCA ja ehdollinen TCD-nopeus ja joilla on lisääntynyt aivohalvauksen riski. Kroonisten verensiirtojen välttäminen olisi suuri etu kaikille lapsille, joilla on sirppisolusairaus, erityisesti niille kehitysmaissa, joissa verenkierto saattaa olla vähemmän turvallista (verrattuna Yhdysvaltoihin) tai sitä ei ole saatavilla ja se on erittäin kallista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasilia
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamaika
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaika
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapsipotilaat, joilla on vaikeita sirppisoluanemian muotoja (HbSS, HbSβ0-talassemia, HbSD, HbSOArab)
  2. Ikä: ≥ 2 ja < 11 vuotta ilmoittautumishetkellä
  3. Ehdollinen TCD-nopeus (170 - 199 cm/s) transkraniaalisella Doppler-ultraäänitutkimuksella 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  4. Vanhempi tai huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
  5. Kyky noudattaa tutkimukseen liittyviä hoitoja, arviointeja ja seurantaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi epänormaali TCD-nopeus
  2. Kliinisen aivohalvauksen historia

  3. Kyvyttömyys ottaa tai sietää päivittäin suun kautta otettavaa hydroksiureaa, mukaan lukien

    • Tunnettu allergia hydroksiureahoidolle
    • Tunnettu positiivinen serologia HIV-infektiolle
    • Tunnettu pahanlaatuisuus
    • Nykyinen imetys

  4. Epänormaalit laboratorioarvot alkuarvioinnissa (väliaikaiset poikkeukset):

    • Hemoglobiinipitoisuus < 6,0 g/dl
    • Absoluuttinen retikulosyyttien määrä < 100 x 10^9/l hemoglobiinipitoisuuden ollessa < 8,0 gm/dl
    • Valkosolujen määrä < 3,0 x 10^9/l
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 10^9/l
    • Verihiutalemäärä < 100 x 10^9/l
  5. Terapeuttisten aineiden nykyinen käyttö sirppisolutautiin (esim. hydroksiurea, arginiini, desitabiini, magnesium, krooniset verensiirrot). Koehenkilöiden on oltava poissa sirppisolusairauden hoitoaineista vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista.
  6. Nykyinen osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin
  7. Seerumin kreatiniini yli kaksi kertaa iän ylärajaan verrattuna TAI ≥ 1,0 mg/dl
  8. Mikä tahansa tila tai krooninen sairaus, joka kliinisen tutkijan mielestä tekee osallistumisesta harkitsematonta
  9. Raskaus (vain postmenarkaalisilla naisilla)
  10. Punasolujen siirto viimeisen 2 kuukauden aikana
  11. Aiempi kantasolusiirto tai muu myelosuppressiohoito

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Vakioterapia: Havainnointi
Puolet koehenkilöistä satunnaistetaan vain kliiniseen havainnointiin, joka sisältää kuukausittaisia ​​käyntejä kliinisillä arvioinneilla, laboratoriotesteillä ja TCD-päätepisteiden tutkimuksilla.
Kokeellinen: Hydroksiurea
Puolet koehenkilöistä satunnaistetaan hydroksiureaan, joka otetaan kapseleina (300 mg, 400 mg tai 500 mg) tai nestemäisenä formulaationa (100 mg/ml). Hydroksiureaa annetaan kerran päivässä suun kautta. Koehenkilöitä seurataan kuukausittain kliinisillä arvioinneilla, laboratoriotesteillä ja TCD-päätepistetutkimuksilla.
Lääke: Hydroksiurea
Hydroksiureaa annetaan kerran päivässä joko kapselimuodossa (300 mg, 400 mg tai 500 mg) tai nestemäisenä formulaationa (100 mg/ml). Annostelu aloitetaan annoksella 20 mg/kg/vrk. Annosta nostetaan 5 mg/kg/vrk lisäyksin ja säädetään 8 viikon välein, ellei hematologista toksisuutta esiinny.
Muut nimet:
  • Hydrea
  • Hydroksikarbamidi
  • Droxia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muunnos epänormaaliksi maksimi-TAMV:ksi
Aikaikkuna: 30 kuukautta
SCATE-tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on transkraniaalisen doppler-ultraäänitutkimuksella (TCD) mitattu kumulatiivinen muunnos epänormaaliksi maksimi-TAMV:ksi (aikakeskiarvoinen keskinopeus). Koehenkilöillä on oltava ehdollinen lähtönopeus, joka on määritelty 170 - 199 cm/s, mikä viittaa kohtalaiseen aivohalvausriskiin. Epänormaalit nopeudet määritellään arvoksi ≥ 200 cm/s, mikä osoittaa suurta aivohalvausriskiä. Ensisijaisena tuloksena verrataan ehdollisista nopeuksista poikkeaviin nopeuksiin tapahtuneiden muunnosten määrää kussakin hoitohaarassa.
30 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sarja TCD:n nopeudet
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Tämä toissijainen tulosmitta on korkein tietyissä valtimoissa saatu TAMV. TCD-sarjan nopeuksia mitataan koko SCATE-kokeen ajan ja niitä verrataan perusarvoon.
30 kuukautta
Neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus toissijaisena päätetapahtumana, jotka sisältävät sekä aivohalvauksen että aivohalvauksen ulkopuolisia neurologisia tapahtumia, määritetään hoitojakson aikana sekä vakio- että vaihtoehtoisissa haaroissa.
30 kuukautta
Ei-neurologisten tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Ei-neurologisten sirppisoluihin liittyvien tapahtumien kumulatiivinen ilmaantuvuus, mukaan lukien vaso-okkluusio ja pernan sekvestraatio, arvioidaan hoitojakson aikana sekä vakio- että vaihtoehtoisissa käsissä.
30 kuukautta
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 30 kuukautta
Normaali elämänlaatumitta otetaan tiettyinä aikoina, samoin kuin yksi hiljattain kehitetty sirppisolutaudin elämänlaatumitta.
30 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 13. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 8. helmikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa