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비정상 TCD(경두개 도플러) 상승으로의 예비 변환(SCATE) (SCATE)

2016년 1월 13일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

비정상 TCD 상승으로의 전환(SCATE) - 겸상적혈구 빈혈 및 조건부 사전 치료가 있는 소아에서 비정상적인 TCD 속도로 전환될 위험을 줄이기 위해 표준 치료(관찰)와 대체 요법(하이드록시우레아)을 비교하는 3상 임상 시험 TCD 속도.

임상 3상 SCATE 임상시험의 1차 목표는 겸상적혈구 빈혈 및 조건부(170 - 199cm/초) 경두개 도플러(TCD) 속도를 가진 소아에서 30개월 간의 대체 요법(수산화요소)과 표준 치료(관찰)를 비교하는 것입니다. 대체 요법(수산화요소)이 표준 치료 요법(관찰)보다 우월하다고 선언되려면 수산화요소 치료군이 비정상 TCD 속도(≥ 200cm/초)로 전환되는 빈도가 3배 감소해야 합니다. 표준 치료 팔에.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이전 연구의 결과는 조건부 TCD 속도를 가진 어린이의 뇌졸중 위험 증가를 확인합니다. 또한 연구에 따르면 단독으로 관찰한 환자는 조건부 TCD 속도를 처음 확인한 후 30개월 이내에 조건부 TCD(중간 위험 범주)에서 비정상 TCD(일차 뇌졸중 위험이 훨씬 높음)로 전환되었습니다. 이러한 전환으로 인해 모든 경우에 만성 및 무기한 수혈이 시작되었습니다. 예비 데이터는 비정상 TCD 속도로의 전환 위험이 수산화요소에 대한 조건부 TCD 속도를 가진 피험자의 경우 적어도 3배 더 낮을 것이라고 제안합니다. 전환 위험률의 이 중요한 차이는 대체 치료법이 TCD 속도가 높은 환자에게 실질적이고 유익한 영향을 미칠 수 있음을 시사합니다.

대체 치료법은 뇌졸중 위험이 높은 SCA 및 조건부 TCD 속도를 가진 환자의 뇌를 보호할 수 있습니다. 만성 수혈을 피하는 것은 낫적혈구병이 있는 모든 어린이, 특히 혈액 공급이 덜 안전하거나(미국에 비해) 이용할 수 없고 비용이 많이 드는 개발도상국 어린이에게 큰 이점이 될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

38

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • 브라질
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, 브라질
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • 자메이카
    • Kingston
      • Mona, Kingston, 자메이카
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 심각한 형태의 겸상적혈구빈혈(HbSS, HbSβ0 지중해빈혈, HbSD, HbSOArab)이 있는 소아 피험자
  2. 연령: 등록 당시 2세 이상 11세 미만
  3. 등록 3개월 이내 경두개 도플러 초음파 검사에 의한 조건부 TCD 속도(170 - 199cm/초)
  4. 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있는 부모 또는 보호자
  5. 연구 관련 치료, 평가 및 후속 조치를 준수하는 능력

제외 기준:

  1. 이전의 비정상적인 TCD 속도
  2. 임상 뇌졸중의 역사

  3. 다음을 포함하여 매일 경구용 수산화요소를 복용하거나 견딜 수 없음

    • 수산화요소 요법에 대한 알려진 알레르기
    • HIV 감염에 대해 알려진 양성 혈청학
    • 알려진 악성 종양
    • 현재 수유

  4. 초기 평가 시 비정상적인 실험실 값(일시적 제외):

    • 헤모글로빈 농도 < 6.0gm/dL
    • 절대 망상적혈구 수 < 100 x 10^9/L, 헤모글로빈 농도 < 8.0 gm/dL
    • WBC 수 < 3.0 x 10^9/L
    • 절대호중구수(ANC) < 1.0 x 10^9/L
    • 혈소판 수 < 100 x 10^9/L
  5. 낫적혈구병 치료제의 현재 사용(예: 수산화요소, 아르기닌, 데시타빈, 마그네슘, 만성 수혈). 피험자는 등록 전 최소 3개월 동안 겸상 적혈구 질환 치료제를 사용하지 않아야 합니다.
  6. 다른 치료 임상 시험에 현재 참여
  7. 연령 상한치의 2배를 초과하는 혈청 크레아티닌 또는 ≥ 1.0 mg/dL
  8. 임상 연구자의 의견으로는 참여를 부적절하게 만드는 모든 상태 또는 만성 질환
  9. 임신(초경 후 여성에게만 해당)
  10. 최근 2개월 이내 적혈구 수혈
  11. 이전 줄기 세포 이식 또는 기타 골수 억제 요법

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 표준 요법: 관찰
피험자의 절반은 임상 평가, 실험실 테스트 및 TCD 종점 검사를 위한 월간 방문을 포함하는 임상 관찰에만 무작위 배정됩니다.
실험적: 수산화요소
피험자의 절반은 캡슐(300mg, 400mg 또는 500mg) 또는 액체 제제(100mg/mL)로 복용하는 수산화요소에 무작위 배정됩니다. Hydroxyurea는 경구로 하루에 한 번 투여됩니다. 피험자는 임상 평가, 실험실 테스트 및 TCD 종료점 검사를 통해 매월 모니터링됩니다.
의약품: 수산화요소
Hydroxyurea는 캡슐 형태(300mg, 400mg 또는 500mg) 또는 액체 제형(100mg/ml)으로 하루에 한 번 투여됩니다. 투약은 20 mg/kg/일에서 시작됩니다. 용량 증량은 혈액학적 독성이 발생하지 않는 한 8주마다 조정하면서 5mg/kg/일 증분으로 발생합니다.
다른 이름들:
  • 하이드레아
  • 하이드록시카바마이드
  • 드록시아

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상 최대 TAMV로의 변환
기간: 30개월
SCATE 시험의 1차 종점은 경두개 도플러(TCD) 초음파로 측정된 비정상 최대 TAMV(시간 평균 평균 속도)로의 전환 누적 발생률입니다. 피험자는 170 - 199cm/초로 정의된 기준선에서 조건부 속도를 가져야 하며 이는 중간 정도의 뇌졸중 위험을 나타냅니다. 비정상적인 속도는 ≥ 200cm/초로 정의되며 이는 높은 뇌졸중 위험을 나타냅니다. 각 치료군에서 조건부 속도에서 비정상 속도로 전환된 횟수를 주요 결과로 비교합니다.
30개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
직렬 TCD 속도
기간: 30개월
이 2차 결과 측정은 특정 동맥에서 얻은 가장 높은 TAMV가 될 것입니다. 직렬 TCD 속도는 SCATE 시험 전체에서 측정되며 기준 값과 비교됩니다.
30개월
신경학적 사건의 누적 발생률
기간: 30개월
뇌졸중 및 비뇌졸중 신경학적 사건을 모두 포함하는 2차 종점으로서 신경학적 사건의 누적 발생률은 표준 및 대체군 모두에 대한 치료 기간 동안 결정될 것이다.
30개월
비신경학적 사건의 누적 발생률
기간: 30개월
혈관 폐색 및 비장 격리를 포함한 비신경학적 겸상적혈구 관련 사건의 누적 발생률은 표준 및 대체군 모두에 대한 치료 기간 동안 추정됩니다.
30개월
삶의 질
기간: 30개월
표준 삶의 질 측정은 새로 개발된 겸상적혈구질환 삶의 질 측정뿐만 아니라 특정 시점에 수행됩니다.
30개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 2월 10일

처음 게시됨 (추정)

2012년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 2월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 1월 13일

마지막으로 확인됨

2016년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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