Kímélő konverzió abnormális TCD (Transcranialis Doppler) elevációvá (SCATE) (SCATE)
2016. január 13. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Kímélő konverzió abnormális TCD-emelkedésre (SCATE) – III. fázisú klinikai vizsgálat a standard ellátás (megfigyelés) és az alternatív terápiával (hidroxi-karbamid) összehasonlítására a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő és feltételes előkezelésben szenvedő gyermekeknél a kóros TCD sebességre való átalakulás kockázatának csökkentése érdekében TCD sebességek.
A III. fázisú SCATE vizsgálat elsődleges célja a sarlósejtes vérszegénységben és a feltételes (170-199 cm/sec) transzkraniális Doppler (TCD) sebességű gyermekeknél végzett 30 hónapos alternatív terápia (hidroxi-karbamid) és a standard ellátás (megfigyelés) összehasonlítása.
Ahhoz, hogy az alternatív kezelési rendet (hidroxi-karbamidot) jobbnak nyilvánítsák a standard kezelési rendnél (megfigyelés), a hidroxi-karbamiddal kezelt csoportban háromszorosára kell csökkennie a kóros TCD-sebességekké (≥ 200 cm/sec) való átalakulás gyakoriságának. a standard kezelő karra.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Korábbi vizsgálatok eredményei megerősítik, hogy a feltételes TCD sebességű gyermekek körében megnövekedett a stroke kockázata. Ezenkívül a vizsgálatok azt sugallják, hogy azok a betegek, akik egyedül voltak megfigyelés alatt, a feltételes TCD-ről (mérsékelt kockázati kategória) abnormális TCD-vé alakultak át (a primer stroke sokkal nagyobb kockázatával) a feltételes TCD sebességének kezdeti azonosítását követő 30 hónapon belül; ez a konverzió minden esetben krónikus és határozatlan idejű transzfúzió megindításához vezetett. Az előzetes adatok azt sugallják, hogy a kóros TCD-sebességekké való átalakulás kockázata legalább háromszor kisebb lesz azoknál az alanyoknál, akiknek feltételes TCD-sebessége van hidroxi-karbamidon. Ez a jelentős különbség a konverziós kockázati arányban arra utal, hogy egy alternatív kezelés jelentős és jótékony hatással lehet a megnövekedett TCD sebességű betegekre.
Egy alternatív kezelés megvédheti az SCA-val és feltételes TCD-vel rendelkező betegek agyát, akiknél fokozott a stroke kockázata. A krónikus vérátömlesztés elkerülése minden sarlósejtes betegségben szenvedő gyermek számára nagy előnyt jelentene, különösen a fejlődő országokban, ahol a vérellátás kevésbé biztonságos (az USA-hoz képest) vagy nem elérhető, és nagyon költséges.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
38
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Rio de Janeiro
-
Centro, Rio de Janeiro, Brazília
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
-
-
Kingston
-
Mona, Kingston, Jamaica
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A sarlósejtes vérszegénység súlyos formáiban szenvedő gyermekek (HbSS, HbSβ0 thalassemia, HbSD, HbSOArab)
- Életkor: ≥ 2 és < 11 év, a beiratkozás időpontjában
- Feltételes TCD sebesség (170-199 cm/sec) transzkraniális Doppler ultrahangos vizsgálattal a felvételt követő 3 hónapon belül
- Szülő vagy gyám, aki hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni
- Képes megfelelni a tanulmányokkal kapcsolatos kezeléseknek, értékeléseknek és nyomon követésnek
Kizárási kritériumok:
- Korábbi abnormális TCD sebesség
- Klinikai stroke története
Képtelenség a napi orális hidroxi-karbamid szedésére vagy tolerálására, beleértve
- Ismert allergia hidroxi-karbamid terápiára
- Ismert pozitív szerológia a HIV-fertőzésre
- Ismert rosszindulatú daganat
- Jelenlegi laktáció
Rendellenes laboratóriumi értékek a kezdeti értékeléskor (ideiglenes kizárások):
- Hemoglobin koncentráció < 6,0 g/dl
- Abszolút retikulocitaszám < 100 x 10^9/l, hemoglobinkoncentráció < 8,0 g/dl
- WBC-szám < 3,0 x 10^9/l
- Abszolút neutrofilszám (ANC) < 1,0 x 10^9/l
- Thrombocytaszám < 100 x 10^9/L
- A sarlósejtes betegség kezelésére szolgáló terápiás szerek jelenlegi alkalmazása (pl. hidroxi-karbamid, arginin, decitabin, magnézium, krónikus transzfúziók). Az alanyoknak a beiratkozás előtt legalább 3 hónapig nem kell szedniük a sarlósejtes betegség kezelésére szolgáló terápiás szereket.
- Jelenlegi részvétel más terápiás klinikai vizsgálatokban
- A szérum kreatinin több mint kétszerese az életkor felső határának VAGY ≥ 1,0 mg/dl
- Minden olyan állapot vagy krónikus betegség, amely a klinikai vizsgáló véleménye szerint meggondolatlanná teszi a részvételt
- Terhesség (csak posztmenarchális nőknél)
- Vörösvértest-transzfúzió az elmúlt 2 hónapban
- Korábbi őssejt-transzplantáció vagy más mieloszuppresszív kezelés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Nincs beavatkozás: Standard terápia: megfigyelés
Az alanyok felét csak klinikai megfigyelésre osztják véletlenszerűen, ami magában foglalja a havi látogatásokat klinikai értékelésekkel, laboratóriumi tesztekkel és TCD végpontvizsgálatokkal
|
|
|
Kísérleti: Hidroxi-karbamid
Az alanyok felét véletlenszerűen hidroxi-karbamidra osztják, kapszulákként (300 mg, 400 mg vagy 500 mg), vagy folyékony készítményként (100 mg/ml).
A hidroxi-karbamidot naponta egyszer szájon át kell beadni.
Az alanyokat havonta monitorozzák klinikai értékelésekkel, laboratóriumi tesztekkel és TCD végpontvizsgálatokkal.
|
A hidroxi-karbamidot naponta egyszer kell beadni, kapszula formájában (300 mg, 400 mg vagy 500 mg), vagy folyékony készítményként (100 mg/ml).
Az adagolás 20 mg/ttkg/nap dózissal kezdődik.
A dózisemelés 5 mg/ttkg/nap lépésekben történik, 8 hetente módosítva, kivéve, ha hematológiai toxicitás lép fel.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átalakítás abnormális maximális TAMV-re
Időkeret: 30 hónap
|
A SCATE vizsgálat elsődleges végpontja a transzcranialis doppler (TCD) ultrahangvizsgálattal mért abnormális maximális TAMV-vé (idő-átlagolt átlagsebesség) való átalakulás kumulatív előfordulása.
Az alanyoknak feltételes sebességgel kell rendelkezniük az alapvonalon, 170-199 cm/sec-ben, ami mérsékelt stroke-kockázatot jelez.
Az abnormális sebesség ≥ 200 cm/sec, ami magas stroke kockázatot jelez.
Elsődleges eredményként a feltételes sebességekből abnormális sebességekké való konverziók számát fogják összehasonlítani az egyes kezelési karokban.
|
30 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Soros TCD sebességek
Időkeret: 30 hónap
|
Ez a másodlagos kimenetel az adott artériákban elért legmagasabb TAMV.
A soros TCD sebességeket a SCATE vizsgálat során mérik, és összehasonlítják az alapértékkel.
|
30 hónap
|
|
A neurológiai események kumulatív előfordulása
Időkeret: 30 hónap
|
A neurológiai események kumulatív incidenciáját mint másodlagos végpontot, amelyek mind a stroke-ot, mind a nem stroke-os neurológiai eseményeket magukban foglalják, a kezelési időszak során meghatározzák mind a standard, mind az alternatív karok esetében.
|
30 hónap
|
|
A nem neurológiai események kumulatív előfordulása
Időkeret: 30 hónap
|
A nem neurológiai sarlósejtes események kumulatív előfordulási gyakoriságát, beleértve az érelzáródást és a lépelzáródást, a kezelési időszak alatt megbecsülik mind a standard, mind az alternatív karok esetében.
|
30 hónap
|
|
Életminőség
Időkeret: 30 hónap
|
A standard életminőség mérést meghatározott időpontokban, valamint egy újonnan kifejlesztett sarlósejtes betegség életminőség-mérőszámát kell végrehajtani.
|
30 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. január 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2012. február 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. február 10.
Első közzététel (Becslés)
2012. február 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. február 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. január 13.
Utolsó ellenőrzés
2016. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Anémia
- Vérszegénység, sarlósejtes
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Nukleinsav szintézis gátlók
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Csillagásgátló szerek
- Hidroxi-karbamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- H-29205 SCATE
- R01HL098239 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .