Sparande konvertering till onormal TCD (transkraniell doppler) höjd (SCATE) (SCATE)
13 januari 2016 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Spara konvertering till onormal TCD-förhöjning (SCATE) - en klinisk fas III-studie för att jämföra standardvård (observation) med alternativ terapi (hydroxiurea) för att minska risken för övergång till en onormal TCD-hastighet hos barn med sicklecellanemi och villkorlig förbehandling TCD-hastigheter.
Det primära målet med fas III SCATE-studien är att jämföra 30 månaders alternativ terapi (hydroxiurea) med standardvård (observation) hos barn med sicklecellanemi och villkorad (170 - 199 cm/sek) transkraniell dopplerhastighet (TCD).
För att den alternativa kuren (hydroxiurea) ska förklaras överlägsen standardbehandlingsregimen (observation) måste den hydroxiureabehandlade gruppen ha en trefaldig minskning av incidensen av omvandling till onormala TCD-hastigheter (≥ 200 cm/sek), jämfört med till standardbehandlingsarmen.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Resultat från tidigare studier bekräftar en ökad risk för stroke bland barn med villkorade TCD-hastigheter. Dessutom tyder studier på att patienter som var på enbart observation, konverterade från villkorad TCD (måttlig riskkategori) till en onormal TCD (med en mycket högre risk för primär stroke) inom 30 månader efter initial identifiering av den villkorade TCD-hastigheten; denna omvandling ledde till att kroniska och obestämda transfusioner påbörjades i alla fall. Preliminära data tyder på att risken för omvandling till onormala TCD-hastigheter kommer att vara minst tre gånger lägre för försökspersoner med villkorade TCD-hastigheter på hydroxiurea. Denna viktiga skillnad i omvandlingsrisk tyder på att en alternativ behandling kan ha en betydande och fördelaktig inverkan på patienter med förhöjda TCD-hastigheter.
En alternativ behandling skulle kunna skydda hjärnan hos patienter med SCA och villkorade TCD-hastigheter som löper ökad risk för stroke. Att undvika kroniska blodtransfusioner skulle vara en stor fördel för alla barn med sicklecellssjukdom, särskilt de i utvecklingsländer där blodförsörjningen kan vara mindre säker (i jämförelse med den i USA) eller otillgänglig och mycket kostsam.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
38
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Rio de Janeiro
-
Centro, Rio de Janeiro, Brasilien
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
-
-
Kingston
-
Mona, Kingston, Jamaica
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pediatriska försökspersoner med svåra former av sicklecellanemi (HbSS, HbSβ0 talassemi, HbSD, HbSOArab)
- Ålder: ≥ 2 och < 11 år, vid tidpunkten för inskrivningen
- Villkorlig TCD-hastighet (170 - 199 cm/sek) genom transkraniell doppler-ultraljudsundersökning inom 3 månader efter inskrivning
- Förälder eller vårdnadshavare som vill och kan ge informerat samtycke
- Förmåga att följa studierelaterade behandlingar, utvärderingar och uppföljningar
Exklusions kriterier:
- Tidigare onormal TCD-hastighet
- Historik av klinisk stroke
Oförmåga att ta eller tolerera daglig oral hydroxyurea, inklusive
- Känd allergi mot hydroxiureabehandling
- Känd positiv serologi till HIV-infektion
- Känd malignitet
- Aktuell amning
Onormala laboratorievärden vid initial utvärdering (tillfälliga uteslutningar):
- Hemoglobinkoncentration < 6,0 gm/dL
- Absolut retikulocytantal < 100 x 10^9/L med en hemoglobinkoncentration < 8,0 gm/dL
- Antal vita blodkroppar < 3,0 x 10^9/L
- Absolut neutrofilantal (ANC) < 1,0 x 10^9/L
- Trombocytantal < 100 x 10^9/L
- Nuvarande användning av terapeutiska medel för sicklecellssjukdom (t.ex. hydroxiurea, arginin, decitabin, magnesium, kroniska transfusioner). Försökspersoner måste vara borta från terapeutiska medel för sicklecellssjukdom i minst 3 månader före inskrivningen.
- Nuvarande deltagande i andra terapeutiska kliniska prövningar
- Serumkreatinin mer än två gånger den övre gränsen för ålder ELLER ≥ 1,0 mg/dL
- Varje tillstånd eller kronisk sjukdom som enligt den kliniska utredaren gör deltagande olämpligt
- Graviditet (endast för postmenarkala kvinnor)
- Erytrocyttransfusion under de senaste 2 månaderna
- Tidigare stamcellstransplantation eller annan myelosuppressiv behandling
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Inget ingripande: Standardterapi: Observation
Hälften av försökspersonerna kommer att randomiseras till endast klinisk observation, vilket inkluderar månatliga besök med kliniska utvärderingar, laboratorietester och TCD-slutpunktsundersökningar
|
|
|
Experimentell: Hydroxyurea
Hälften av försökspersonerna kommer att randomiseras till hydroxiurea, tagna som kapslar (300 mg, 400 mg eller 500 mg), eller som en flytande formulering (100 mg/ml).
Hydroxyurea kommer att administreras en gång dagligen genom munnen.
Ämnen kommer att övervakas månadsvis med kliniska utvärderingar, laboratorietester och TCD-endpointundersökningar.
|
Hydroxyurea kommer att administreras en gång dagligen, antingen i kapselform (300 mg, 400 mg eller 500 mg) eller som en flytande formulering (100 mg/ml).
Doseringen börjar med 20 mg/kg/dag.
Dosökning kommer att ske i steg om 5 mg/kg/dag, justering var 8:e vecka om inte hematologisk toxicitet inträffar.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Konvertering till Abnormal Maximum TAMV
Tidsram: 30 månader
|
Det primära effektmåttet för SCATE-studien är den kumulativa incidensen av konvertering till onormal maximal TAMV (tidsgenomsnittlig medelhastighet) mätt med transkraniell doppler (TCD) ultraljud.
Försökspersonerna måste ha betingade hastigheter vid baslinjen, definierade som 170 - 199 cm/sek, vilket indikerar måttlig strokerisk.
Onormala hastigheter definieras som ≥ 200 cm/sek, vilket indikerar hög risk för stroke.
Antalet omvandlingar från villkorade hastigheter till onormala hastigheter i varje behandlingsarm kommer att jämföras som det primära resultatet.
|
30 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Seriella TCD-hastigheter
Tidsram: 30 månader
|
Detta sekundära utfallsmått kommer att vara det högsta TAMV som erhållits i specifika artärer.
Seriella TCD-hastigheter mäts under hela SCATE-försöket och kommer att jämföras med baslinjevärdet.
|
30 månader
|
|
Kumulativ förekomst av neurologiska händelser
Tidsram: 30 månader
|
Den kumulativa förekomsten av neurologiska händelser som en sekundär effektmått, som inkluderar både stroke och icke-stroke neurologiska händelser, kommer att bestämmas under behandlingsperioden för både standard- och alternativa armar.
|
30 månader
|
|
Kumulativ förekomst av icke-neurologiska händelser
Tidsram: 30 månader
|
Den kumulativa förekomsten av icke-neurologiska sicklecell-relaterade händelser, inklusive vasoocklusion och mjältsekvestrering, kommer att uppskattas under behandlingsperioden för både standard- och alternativa armar.
|
30 månader
|
|
Livskvalité
Tidsram: 30 månader
|
Standardmått för livskvalitet kommer att vidtas under specifika tidpunkter, såväl som ett nyutvecklat livskvalitetsmått för Sickle Cell Disease.
|
30 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 februari 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2012
Första postat (Uppskatta)
13 februari 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 februari 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 januari 2016
Senast verifierad
1 januari 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- H-29205 SCATE
- R01HL098239 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .