保留转换为异常 TCD（经颅多普勒）抬高 (SCATE) (SCATE)
2016年1月13日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
保留转换为异常 TCD 升高 (SCATE) - 一项 III 期临床试验，比较标准护理（观察）与替代疗法（羟基脲）以降低镰状细胞贫血和条件预处理儿童转换为异常 TCD 速度的风险TCD 速度。
III 期 SCATE 试验的主要目标是比较 30 个月的替代疗法（羟基脲）与标准护理（观察）对患有镰状细胞性贫血和条件性（170 - 199 厘米/秒）经颅多普勒 (TCD) 速度的儿童的效果。
对于被宣布优于标准治疗方案（观察）的替代方案（羟基脲），羟基脲治疗组必须将转化为异常 TCD 速度（≥ 200 厘米/秒）的发生率降低三倍，与到标准治疗臂。
研究概览
详细说明
先前研究的结果证实，具有条件性 TCD 速度的儿童中风的风险增加。 此外，研究表明，仅接受观察的患者在初步确定条件性 TCD 速度后 30 个月内从条件性 TCD（中度风险类别）转变为异常 TCD（原发性卒中风险高得多）；这种转变导致所有病例开始长期和无限期输血。 初步数据表明，对于使用羟基脲的条件性 TCD 速度的受试者，转化为异常 TCD 速度的风险至少降低三倍。 转换风险率的这一重要差异表明，替代治疗可能对 TCD 速度升高的患者产生实质性和有益的影响。
另一种治疗方法可以保护患有 SCA 和条件性 TCD 速度的患者的大脑，这些患者中风的风险增加。 避免长期输血对所有患有镰状细胞病的儿童都有很大好处，尤其是发展中国家的儿童，那里的血液供应可能不太安全（与美国相比）或无法获得，而且费用非常高。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
38
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Rio de Janeiro
-
Centro、Rio de Janeiro、巴西
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
-
-
-
-
Kingston
-
Mona、Kingston、牙买加
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
-
-
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有严重镰状细胞性贫血（HbSS、HbSβ0 地中海贫血、HbSD、HbSOArab）的儿科受试者
- 年龄：入学时≥ 2 岁且 < 11 岁
- 入组后 3 个月内经颅多普勒超声检查的条件性 TCD 速度（170 - 199 厘米/秒）
- 父母或监护人愿意并能够提供知情同意
- 能够遵守与研究相关的治疗、评估和随访
排除标准：
- 先前异常的 TCD 速度
- 临床卒中史
无法服用或耐受每日口服羟基脲，包括
- 已知对羟基脲治疗过敏
- 已知的 HIV 感染血清学阳性
- 已知的恶性肿瘤
- 目前哺乳期
初始评估时实验室值异常（暂时排除）：
- 血红蛋白浓度 < 6.0 gm/dL
- 网织红细胞绝对计数 < 100 x 10^9/L，血红蛋白浓度 < 8.0 gm/dL
- 白细胞计数 < 3.0 x 10^9/L
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 1.0 x 10^9/L
- 血小板计数 < 100 x 10^9/L
- 当前使用的镰状细胞病治疗剂（例如，羟基脲、精氨酸、地西他滨、镁、慢性输血）。 受试者必须在入组前至少 3 个月停用镰状细胞病的治疗药物。
- 目前参与其他治疗性临床试验
- 血清肌酐超过年龄上限的两倍或 ≥ 1.0 mg/dL
- 临床研究者认为不宜参与的任何病症或慢性疾病
- 怀孕（仅适用于月经后的女性）
- 过去 2 个月内的红细胞输注
- 既往干细胞移植或其他骨髓抑制治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
无干预：标准疗法：观察
一半的受试者将被随机分配到仅进行临床观察，其中包括每月进行临床评估、实验室测试和 TCD 终点检查
|
|
|
实验性的：羟基脲
一半的受试者将被随机分配到羟基脲，服用胶囊（300 毫克、400 毫克或 500 毫克）或液体制剂（100 毫克/毫升）。
羟基脲将每天口服一次。
每月将通过临床评估、实验室测试和 TCD 终点检查对受试者进行监测。
|
羟基脲将以胶囊形式（300mg、400mg 或 500mg）或液体制剂（100mg/ml）形式每天给药一次。
剂量将从 20 mg/kg/天开始。
剂量递增将以 5 mg/kg/天的增量进行，每 8 周调整一次，除非发生血液学毒性。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
转换为异常最大 TAMV
大体时间：30个月
|
SCATE 试验的主要终点是通过经颅多普勒 (TCD) 超声测量的转化为异常最大 TAMV（时间平均平均速度）的累积发生率。
受试者必须在基线时有条件速度，定义为 170 - 199 厘米/秒，这表明中风风险中等。
异常速度定义为 ≥ 200 厘米/秒，这表明中风风险很高。
每个治疗组中从条件速度转换为异常速度的次数将作为主要结果进行比较。
|
30个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
串行 TCD 速度
大体时间：30个月
|
该次要结果指标将是在特定动脉中获得的最高 TAMV。
在整个 SCATE 试验中测量连续 TCD 速度，并将与基线值进行比较。
|
30个月
|
|
神经事件的累积发生率
大体时间：30个月
|
作为次要终点的神经系统事件的累积发生率，包括中风和非中风神经系统事件，将在标准组和替代组的治疗期间确定。
|
30个月
|
|
非神经事件的累积发生率
大体时间：30个月
|
非神经性镰状细胞相关事件的累积发生率，包括血管闭塞和脾脏隔离，将在标准组和替代组的治疗期间进行估计。
|
30个月
|
|
生活质量
大体时间：30个月
|
将在特定时间点采取标准生活质量措施，以及一项新开发的镰状细胞病生活质量措施。
|
30个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2014年1月1日
研究完成 (实际的)
2014年1月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月10日
首次发布 (估计)
2012年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月13日
最后验证
2016年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.