異常な TCD (経頭蓋ドップラー) 挙上への温存的変換 (SCATE) (SCATE)
2016年1月13日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
異常な TCD 上昇への転換を抑制する (SCATE) - 鎌状赤血球貧血の小児における異常な TCD 上昇への転換のリスクを軽減するための標準治療 (観察) と代替療法 (ヒドロキシ尿素) を比較する第 III 相臨床試験と条件付き前治療TCD 速度。
第III相SCATE試験の主な目的は、鎌状赤血球貧血と条件付き（170～199cm/秒）経頭蓋ドップラー（TCD）速度を有する小児を対象に、30か月間の代替療法（ヒドロキシ尿素）と標準治療（観察）を比較することである。
代替レジメン（ヒドロキシ尿素）が標準治療レジメン（観察）よりも優れていると宣言されるためには、ヒドロキシ尿素治療グループは、異常な TCD 速度（≧ 200 cm/秒）への変換の発生率が、比較した場合に 3 分の 1 に減少していなければなりません。標準治療群へ。
調査の概要
詳細な説明
以前の研究の結果は、条件付きのTCD速度を持つ子供では脳卒中のリスクが高いことを確認しています。 さらに、観察のみを受けていた患者は、条件付きTCD速度が最初に特定されてから30か月以内に、条件付きTCD（中等度リスクカテゴリー）から異常TCD（原発性脳卒中のリスクがはるかに高い）に転換したことが研究で示唆されています。この転換により、すべてのケースで慢性的かつ無期限の輸血が開始されました。 予備データは、ヒドロキシウレアで条件付き TCD 速度を有する被験者では、異常な TCD 速度への変換のリスクが少なくとも 3 倍低いことを示唆しています。 転換リスク率におけるこの重要な違いは、代替治療が TCD 速度が上昇した患者に実質的かつ有益な影響を与える可能性があることを示唆しています。
代替治療法は、脳卒中のリスクが高いSCAおよび条件付きTCD速度を有する患者の脳を保護できる可能性がある。 慢性輸血を避けることは、鎌状赤血球症を持つすべての子供たちにとって、特に血液供給の安全性が（米国と比較して）低いか入手できず、非常に費用がかかる発展途上国の子供たちにとって大きな利益となるでしょう。
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Kingston
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Mona、Kingston、ジャマイカ
- Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
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Rio de Janeiro
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Centro、Rio de Janeiro、ブラジル
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 重度の鎌状赤血球貧血（HbSS、HbSβ0サラセミア、HbSD、HbSOArab）を患う小児被験者
- 年齢: 登録時に2歳以上11歳未満
- 登録後3か月以内の経頭蓋ドップラー超音波検査による条件付きTCD速度（170〜199cm/秒）
- インフォームド・コンセントを提供する意思があり、提供できる親または保護者
- 研究関連の治療、評価、フォローアップに従う能力
除外基準:
- 以前の異常な TCD 速度
- 脳卒中の臨床歴
毎日の経口ヒドロキシ尿素の摂取または耐性ができないこと。
- ヒドロキシ尿素療法に対する既知のアレルギー
- HIV感染に対する既知の陽性血清学的検査
- 既知の悪性腫瘍
- 現在の授乳中
初期評価時の異常な検査値（一時的な除外）：
- ヘモグロビン濃度 < 6.0 gm/dL
- 網赤血球の絶対数 < 100 x 10^9/L、ヘモグロビン濃度 < 8.0 gm/dL
- 白血球数 < 3.0 x 10^9/L
- 絶対好中球数 (ANC) < 1.0 x 10^9/L
- 血小板数 < 100 x 10^9/L
- 鎌状赤血球症の治療薬の現在の使用（例、ヒドロキシ尿素、アルギニン、デシタビン、マグネシウム、慢性輸血）。 被験者は登録前に少なくとも 3 か月間鎌状赤血球症の治療薬を服用していなければなりません。
- 他の治療臨床試験に現在参加している
- 血清クレアチニンが年齢の上限の2倍を超える、または ≥ 1.0 mg/dL
- 臨床研究者が参加を賢明ではないと判断する状態または慢性疾患
- 妊娠（初経後の女性のみ）
- 過去2か月以内の赤血球輸血歴
- 以前の幹細胞移植または他の骨髄抑制療法
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：標準治療: 経過観察
被験者の半数はランダムに臨床観察のみに割り当てられ、これには臨床評価、臨床検査、TCDエンドポイント検査を伴う毎月の来院が含まれます。
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実験的：ヒドロキシ尿素
被験者の半数は、カプセル（300 mg、400 mg、または 500 mg）または液体製剤（100 mg/mL）として摂取されるヒドロキシ尿素に無作為に割り当てられます。
ヒドロキシ尿素は 1 日 1 回経口投与されます。
被験者は、臨床評価、臨床検査、およびTCDエンドポイント検査によって毎月監視されます。
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ヒドロキシ尿素は、カプセル剤 (300mg、400mg、または 500mg) または液体製剤 (100mg/ml) のいずれかで 1 日 1 回投与されます。
投与量は 20 mg/kg/日で開始されます。
用量の漸増は 5 mg/kg/日の増分で行われ、血液毒性が発生しない限り 8 週間ごとに調整されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常最大TAMVへの変換
時間枠：30ヶ月
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SCATE試験の主要評価項目は、経頭蓋ドップラー（TCD）超音波検査によって測定される異常最大TAMV（時間平均平均速度）への転換の累積発生率である。
被験者は、中等度の脳卒中リスクを示す、ベースラインでの条件付き速度が 170 ～ 199 cm/秒として定義されている必要があります。
異常な速度は 200 cm/秒以上と定義され、脳卒中リスクが高いことを示します。
各治療群における条件付き速度から異常速度への変換の数が主要結果として比較されます。
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30ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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シリアル TCD 速度
時間枠：30ヶ月
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この副次的結果の尺度は、特定の動脈で得られる最高の TAMV になります。
連続的な TCD 速度は SCATE 試験全体を通じて測定され、ベースライン値と比較されます。
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30ヶ月
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神経学的イベントの累積発生率
時間枠：30ヶ月
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脳卒中と非脳卒中神経学的イベントの両方を含む二次エンドポイントとしての神経学的イベントの累積発生率は、標準群と代替群の両方の治療期間にわたって決定されます。
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30ヶ月
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非神経系イベントの累積発生率
時間枠：30ヶ月
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血管閉塞や脾臓隔離などの非神経学的鎌状赤血球関連イベントの累積発生率は、標準治療群と代替治療群の両方の治療期間にわたって推定されます。
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30ヶ月
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生活の質
時間枠：30ヶ月
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標準的な生活の質の測定は、特定の時点で行われるほか、新しく開発された鎌状赤血球症の生活の質の測定も行われます。
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30ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年5月1日
一次修了 (実際)
2014年1月1日
研究の完了 (実際)
2014年1月1日
試験登録日
最初に提出
2012年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年2月10日
最初の投稿 (見積もり)
2012年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年1月13日
最終確認日
2016年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-29205 SCATE
- R01HL098239 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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