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Schonende Umstellung auf abnormale TCD-Elevation (Transkranieller Doppler) (SCATE) (SCATE)

13. Januar 2016 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Sparing Conversion to Abnormal TCD Elevation (SCATE) – eine klinische Phase-III-Studie zum Vergleich der Standardversorgung (Beobachtung) mit alternativer Therapie (Hydroxyharnstoff) zur Verringerung des Risikos einer Umstellung auf eine abnormale TCD-Geschwindigkeit bei Kindern mit Sichelzellenanämie und bedingter Vorbehandlung TCD-Geschwindigkeiten.

Das Hauptziel der Phase-III-SCATE-Studie ist der Vergleich einer 30-monatigen alternativen Therapie (Hydroxyharnstoff) mit der Standardversorgung (Beobachtung) bei Kindern mit Sichelzellenanämie und bedingten (170–199 cm/s) transkraniellen Doppler-Geschwindigkeiten (TCD). Damit das alternative Behandlungsschema (Hydroxyharnstoff) gegenüber dem Standardbehandlungsschema (Beobachtung) als überlegen erachtet werden kann, muss die mit Hydroxyharnstoff behandelte Gruppe im Vergleich dazu eine dreifache Verringerung der Häufigkeit der Umwandlung in abnormale TCD-Geschwindigkeiten (≥ 200 cm/s) aufweisen zum Standard-Behandlungsarm.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ergebnisse früherer Studien bestätigen ein erhöhtes Schlaganfallrisiko bei Kindern mit bedingter TCD-Geschwindigkeit. Darüber hinaus deuten Studien darauf hin, dass Patienten, die nur unter Beobachtung standen, innerhalb von 30 Monaten nach der ersten Feststellung der bedingten TCD-Geschwindigkeit von einer bedingten TCD (mittlere Risikokategorie) zu einer abnormalen TCD (mit einem viel höheren Risiko für einen primären Schlaganfall) übergingen; Diese Umstellung führte in allen Fällen zur Einleitung chronischer und unbestimmter Transfusionen. Vorläufige Daten deuten darauf hin, dass das Risiko einer Umstellung auf abnormale TCD-Geschwindigkeiten bei Probanden mit bedingten TCD-Geschwindigkeiten unter Hydroxyharnstoff um mindestens das Dreifache geringer ist. Dieser wichtige Unterschied in der Konversionsrisikorate legt nahe, dass eine alternative Behandlung erhebliche und positive Auswirkungen auf Patienten mit erhöhten TCD-Geschwindigkeiten haben könnte.

Eine alternative Behandlung könnte das Gehirn von Patienten mit plötzlichem Herzstillstand und bedingten TCD-Geschwindigkeiten schützen, bei denen ein erhöhtes Schlaganfallrisiko besteht. Die Vermeidung chronischer Bluttransfusionen wäre ein großer Vorteil für alle Kinder mit Sichelzellenanämie, insbesondere für diejenigen in Entwicklungsländern, wo die Blutversorgung möglicherweise weniger sicher (im Vergleich zu den USA) oder nicht verfügbar und sehr kostspielig ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brasilien
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamaika
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaika
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Pädiatrische Patienten mit schweren Formen der Sichelzellenanämie (HbSS, HbSβ0-Thalassämie, HbSD, HbSOArab)
  2. Alter: ≥ 2 und < 11 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  3. Bedingte TCD-Geschwindigkeit (170–199 cm/s) durch transkranielle Doppler-Sonographie-Untersuchung innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung
  4. Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit und in der Lage sind, eine Einverständniserklärung abzugeben
  5. Fähigkeit, studienbezogene Behandlungen, Bewertungen und Nachuntersuchungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige abnormale TCD-Geschwindigkeit
  2. Vorgeschichte eines klinischen Schlaganfalls

  3. Unfähigkeit, täglich oralen Hydroxyharnstoff einzunehmen oder zu vertragen, einschließlich

    • Bekannte Allergie gegen die Hydroxyharnstoff-Therapie
    • Bekannte positive Serologie für eine HIV-Infektion
    • Bekannte bösartige Erkrankung
    • Aktuelle Laktation

  4. Abnormale Laborwerte bei der ersten Beurteilung (vorübergehende Ausschlüsse):

    • Hämoglobinkonzentration < 6,0 g/dl
    • Absolute Retikulozytenzahl < 100 x 10^9/L mit einer Hämoglobinkonzentration < 8,0 g/dl
    • Leukozytenzahl < 3,0 x 10^9/L
    • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Thrombozytenzahl < 100 x 10^9/L
  5. Aktueller Einsatz von Therapeutika gegen Sichelzellanämie (z. B. Hydroxyharnstoff, Arginin, Decitabin, Magnesium, chronische Transfusionen). Die Probanden müssen vor der Einschreibung mindestens drei Monate lang keine Therapeutika gegen Sichelzellanämie einnehmen.
  6. Aktuelle Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien
  7. Serumkreatinin mehr als doppelt so hoch wie die Obergrenze für das Alter ODER ≥ 1,0 mg/dl
  8. Jede Erkrankung oder chronische Krankheit, die nach Ansicht des klinischen Prüfers eine Teilnahme nicht ratsam macht
  9. Schwangerschaft (nur für Frauen nach der Menarchie)
  10. Erythrozytentransfusion innerhalb der letzten 2 Monate
  11. Vorherige Stammzelltransplantation oder andere myelosuppressive Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Standardtherapie: Beobachtung
Die Hälfte der Probanden wird randomisiert nur der klinischen Beobachtung zugeteilt, die monatliche Besuche mit klinischen Bewertungen, Labortests und TCD-Endpunktuntersuchungen umfasst
Experimental: Hydroxyharnstoff
Die Hälfte der Probanden wird randomisiert einer Behandlung mit Hydroxyharnstoff zugeteilt, der als Kapseln (300 mg, 400 mg oder 500 mg) oder als flüssige Formulierung (100 mg/ml) eingenommen wird. Hydroxyharnstoff wird einmal täglich oral verabreicht. Die Probanden werden monatlich mit klinischen Bewertungen, Labortests und TCD-Endpunktuntersuchungen überwacht.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Hydroxyharnstoff wird einmal täglich entweder in Kapselform (300 mg, 400 mg oder 500 mg) oder als flüssige Formulierung (100 mg/ml) verabreicht. Die Dosierung beginnt bei 20 mg/kg/Tag. Die Dosiserhöhung erfolgt in Schritten von 5 mg/kg/Tag und wird alle 8 Wochen angepasst, sofern keine hämatologische Toxizität auftritt.
Andere Namen:
  • Hydrea
  • Hydroxycarbamid
  • Droxie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Umstellung auf abnormale maximale TAMV
Zeitfenster: 30 Monate
Der primäre Endpunkt der SCATE-Studie ist die kumulative Inzidenz der Umwandlung in eine abnormale maximale TAMV (zeitgemittelte mittlere Geschwindigkeit), gemessen durch transkranielle Doppler-Ultraschalluntersuchung (TCD). Die Probanden müssen zu Studienbeginn bedingte Geschwindigkeiten aufweisen, die als 170–199 cm/s definiert sind, was auf ein mäßiges Schlaganfallrisiko hinweist. Abnormale Geschwindigkeiten werden als ≥ 200 cm/s definiert, was auf ein hohes Schlaganfallrisiko hinweist. Als primäres Ergebnis wird die Anzahl der Konvertierungen von bedingten Geschwindigkeiten zu abnormalen Geschwindigkeiten in jedem Behandlungsarm verglichen.
30 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serielle TCD-Geschwindigkeiten
Zeitfenster: 30 Monate
Dieses sekundäre Ergebnismaß wird der höchste TAMV sein, der in bestimmten Arterien erreicht wird. Serielle TCD-Geschwindigkeiten werden während des gesamten SCATE-Versuchs gemessen und mit dem Basiswert verglichen.
30 Monate
Kumulative Inzidenz neurologischer Ereignisse
Zeitfenster: 30 Monate
Die kumulative Inzidenz neurologischer Ereignisse als sekundärer Endpunkt, zu denen sowohl Schlaganfall- als auch neurologische Ereignisse ohne Schlaganfall gehören, wird über den Behandlungszeitraum sowohl für den Standard- als auch für den Alternativarm bestimmt.
30 Monate
Kumulative Inzidenz nicht-neurologischer Ereignisse
Zeitfenster: 30 Monate
Die kumulative Inzidenz nicht-neurologischer Sichelzellanämie-bedingter Ereignisse, einschließlich Gefäßverschluss und Milzsequestrierung, wird über den Behandlungszeitraum sowohl für den Standard- als auch den Alternativarm geschätzt.
30 Monate
Lebensqualität
Zeitfenster: 30 Monate
Zu bestimmten Zeitpunkten wird eine Standardmessung der Lebensqualität sowie eine neu entwickelte Messung der Lebensqualität bei Sichelzellanämie durchgeführt.
30 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Februar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Januar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

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