Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Conversion épargnante en élévation anormale du TCD (Doppler transcrânien) (SCATE) (SCATE)

13 janvier 2016 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Conversion épargnante à une élévation anormale du TCD (SCATE) - un essai clinique de phase III pour comparer les soins standard (observation) avec une thérapie alternative (hydroxyurée) pour réduire le risque de conversion à une vitesse anormale du TCD chez les enfants atteints d'anémie falciforme et prétraitement conditionnel Vitesses TCD.

L'objectif principal de l'essai de phase III SCATE est de comparer 30 mois de thérapie alternative (hydroxyurée) aux soins standard (observation) chez les enfants atteints d'anémie falciforme et de vitesses Doppler transcrâniennes (TCD) conditionnelles (170 à 199 cm/sec). Pour que le régime alternatif (hydroxyurée) soit déclaré supérieur au régime de traitement standard (observation), le groupe traité par l'hydroxyurée doit avoir une réduction de trois fois de l'incidence de la conversion à des vitesses anormales de TCD (≥ 200 cm/sec), comparativement au bras de traitement standard.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les résultats d'études antérieures confirment un risque accru d'AVC chez les enfants ayant des vitesses TCD conditionnelles. De plus, des études suggèrent que les patients qui étaient en observation seuls, sont passés d'un TCD conditionnel (catégorie de risque modéré) à un TCD anormal (avec un risque beaucoup plus élevé d'AVC primaire) dans les 30 mois suivant l'identification initiale de la vitesse conditionnelle du TCD ; cette conversion a conduit à l'initiation de transfusions chroniques et indéfinies dans tous les cas. Les données préliminaires suggèrent que le risque de conversion en vitesses anormales de TCD sera inférieur d'au moins trois fois chez les sujets ayant des vitesses conditionnelles de TCD sous hydroxyurée. Cette différence importante dans le taux de risque de conversion suggère qu'un traitement alternatif pourrait avoir un impact substantiel et bénéfique sur les patients présentant des vitesses élevées de TCD.

Un traitement alternatif pourrait protéger le cerveau des patients avec des vitesses SCA et TCD conditionnelles qui présentent un risque accru d'AVC. L'évitement des transfusions sanguines chroniques serait un grand avantage pour tous les enfants atteints de drépanocytose, en particulier ceux des pays en développement où l'approvisionnement en sang peut être moins sûr (par rapport à celui des États-Unis) ou indisponible et très coûteux.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • Rio de Janeiro
      • Centro, Rio de Janeiro, Brésil
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Jamaïque
    • Kingston
      • Mona, Kingston, Jamaïque
        • Tropical Medicine Research Institute, University of the West Indies (UWI)
  • États-Unis
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets pédiatriques atteints de formes sévères de drépanocytose (HbSS, HbSβ0 thalassémie, HbSD, HbSOArab)
  2. Âge : ≥ 2 et < 11 ans, au moment de l'inscription
  3. Vitesse TCD conditionnelle (170 - 199 cm/sec) par échographie Doppler transcrânienne dans les 3 mois suivant l'inscription
  4. Parent ou tuteur désireux et capable de fournir un consentement éclairé
  5. Capacité à se conformer aux traitements, aux évaluations et au suivi liés à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Vitesse TCD anormale antérieure
  2. Antécédents cliniques d'AVC

  3. Incapacité à prendre ou à tolérer de l'hydroxyurée orale quotidienne, y compris

    • Allergie connue au traitement par hydroxyurée
    • Sérologie positive connue à l'infection à VIH
    • Malignité connue
    • Lactation actuelle

  4. Valeurs de laboratoire anormales lors de l'évaluation initiale (exclusions temporaires) :

    • Concentration d'hémoglobine < 6,0 g/dL
    • Nombre absolu de réticulocytes < 100 x 10^9/L avec une concentration d'hémoglobine < 8,0 g/dL
    • Nombre de globules blancs < 3,0 x 10^9/L
    • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) < 1,0 x 10^9/L
    • Numération plaquettaire < 100 x 10^9/L
  5. Utilisation actuelle d'agents thérapeutiques pour la drépanocytose (par exemple, hydroxyurée, arginine, décitabine, magnésium, transfusions chroniques). Les sujets doivent être hors agents thérapeutiques pour la drépanocytose pendant au moins 3 mois avant l'inscription.
  6. Participation actuelle à d'autres essais cliniques thérapeutiques
  7. Créatinine sérique supérieure à deux fois la limite supérieure pour l'âge OU ≥ 1,0 mg/dL
  8. Toute affection ou maladie chronique qui, de l'avis de l'investigateur clinique, rend la participation déconseillée
  9. Grossesse (uniquement pour les femmes post-ménarchiques)
  10. Transfusion d'érythrocytes au cours des 2 derniers mois
  11. Transplantation antérieure de cellules souches ou autre traitement myélosuppresseur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Thérapie standard : observation
La moitié des sujets seront randomisés pour l'observation clinique uniquement, qui comprend des visites mensuelles avec des évaluations cliniques, des tests de laboratoire et des examens des critères d'évaluation du TCD
Expérimental: Hydroxyurée
La moitié des sujets seront randomisés pour recevoir de l'hydroxyurée, sous forme de gélules (300 mg, 400 mg ou 500 mg) ou de formulation liquide (100 mg/mL). L'hydroxyurée sera administrée une fois par jour par voie orale. Les sujets seront suivis mensuellement avec des évaluations cliniques, des tests de laboratoire et des examens des paramètres TCD.
Médicament: Hydroxyurée
L'hydroxyurée sera administrée une fois par jour, sous forme de capsule (300 mg, 400 mg ou 500 mg) ou sous forme liquide (100 mg/ml). Le dosage commencera à 20 mg/kg/jour. L'escalade de dose se produira par paliers de 5 mg/kg/jour, en ajustant toutes les 8 semaines à moins qu'une toxicité hématologique ne se produise.
Autres noms:
  • Hydrée
  • Hydroxycarbamide
  • Droxia

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Conversion en TAMV maximum anormal
Délai: 30 mois
Le critère d'évaluation principal de l'essai SCATE est l'incidence cumulée de la conversion en TAMV maximal anormal (vitesse moyenne moyenne dans le temps) mesuré par échographie Doppler transcrânien (TCD). Les sujets doivent avoir des vitesses conditionnelles au départ, définies comme 170 - 199 cm/sec, ce qui indique un risque d'AVC modéré. Les vitesses anormales sont définies comme ≥ 200 cm/sec, ce qui indique un risque élevé d'AVC. Le nombre de conversions de vitesses conditionnelles en vitesses anormales dans chaque bras de traitement sera comparé comme résultat principal.
30 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesses TCD en série
Délai: 30 mois
Ce critère de jugement secondaire sera le TAMV le plus élevé obtenu dans des artères spécifiques. Les vitesses TCD en série sont mesurées tout au long de l'essai SCATE et seront comparées à la valeur de référence.
30 mois
Incidence cumulée des événements neurologiques
Délai: 30 mois
L'incidence cumulée des événements neurologiques en tant que critère d'évaluation secondaire, qui comprend à la fois les événements neurologiques AVC et non AVC, sera déterminée sur la période de traitement pour les bras standard et alternatifs.
30 mois
Incidence cumulative des événements non neurologiques
Délai: 30 mois
L'incidence cumulée des événements non neurologiques liés à la drépanocytose, y compris la vaso-occlusion et la séquestration splénique, sera estimée sur la période de traitement pour les bras standard et alternatifs.
30 mois
Qualité de vie
Délai: 30 mois
La mesure standard de la qualité de vie sera prise à des moments précis, ainsi qu'une nouvelle mesure de la qualité de vie de la drépanocytose.
30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
St. Jude Children's Research Hospital
Tropical Medicine Research Institute
Instituto Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2012

Première publication (Estimation)

13 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 février 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2016

Dernière vérification

1 janvier 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-29205 SCATE
  • R01HL098239 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur L'anémie falciforme

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Taiwan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner